Nhu cầu chưa được đáp ứng (unmet need / unmet medical need) là một khái niệm đa chiều then chốt trong y tế công cộng, kinh tế y tế và nhân khẩu học, chỉ khoảng trống giữa nhu cầu thiết yếu về chăm sóc sức khỏe, phòng ngừa hoặc điều trị bệnh tật của người dân với khả năng cung ứng thực tế của hệ thống y tế hiện hành (Vreman và cs., 2019; Cleland và cs., 2006).
Hai phạm trù ứng dụng chính
Thuật ngữ "nhu cầu chưa được đáp ứng" được chuẩn hóa trong hai lĩnh vực chuyên môn chủ yếu:
1. Trong Y học lâm sàng và Phát triển Dược phẩm (Unmet Medical Need)
Theo Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA; Vreman và cs., 2019), một tình trạng bệnh học được xác định có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng khi:
- Bệnh lý đe dọa tính mạng hoặc gây tàn phế mạn tính nghiêm trọng mà chưa có bất kỳ phương pháp điều trị nào được phê duyệt (ví dụ: các bệnh di truyền hiếm gặp, ung thư di căn kháng trị).
- Đã có phác đồ điều trị nhưng thuốc hiện hành chưa đạt hiệu quả tối ưu hoặc gây ra nhiều tác dụng phụ độc tính nghiêm trọng khiến người bệnh không thể dung nạp.
- Phương pháp mới mang lại bước tiến lâm sàng vượt bậc (breakthrough therapy) giúp cải thiện đáng kể tỷ lệ sống còn toàn bộ (Overall Survival) hoặc nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
2. Trong Dân số học và Sức khỏe sinh sản (Unmet Need for Family Planning)
Theo định nghĩa chuẩn hóa của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và Quỹ Dân số Liên Hợp Quốc (UNFPA; Casterline & Sinding, 2000), nhu cầu kế hoạch hóa gia đình chưa được đáp ứng chỉ tỷ lệ phụ nữ trong độ tuổi sinh sản (15 – 49 tuổi) có nhu cầu tránh thai (muốn dừng sinh con hoặc muốn giãn khoảng cách sinh ít nhất 2 năm) nhưng bản thân hoặc bạn đời hiện không sử dụng bất kỳ biện pháp tránh thai nào.
Khung đánh giá và các tiêu chí định lượng
Việc xác định mức độ ưu tiên của nhu cầu y tế chưa được đáp ứng dựa trên các nhóm tiêu chí định lượng (Vreman và cs., 2019):
| Tiêu chí đánh giá | Nội dung chỉ số | Ý nghĩa quyết định chính sách |
|---|---|---|
| Gánh nặng bệnh tật (Disease Burden) | Số năm sống được điều chỉnh theo bệnh tật (DALYs), tỷ lệ tử vong sớm và tỷ lệ tàn phế. | Xác định mức độ nghiêm trọng đối với sức khỏe cộng đồng. |
| Sự sẵn có của lựa chọn thay thế | Số lượng thuốc và phác đồ chuẩn hiện có trong danh mục bảo hiểm y tế. | Đánh giá khoảng trống điều trị lâm sàng. |
| Quy mô quần thể bị ảnh hưởng | Tỷ lệ hiện mắc (prevalence) và tỷ lệ mới mắc (incidence) hàng năm. | Cân đối giữa bệnh phổ biến và chính sách thuốc mồ côi (orphan drugs) cho bệnh hiếm. |
| Hiệu quả gia tăng kỳ vọng | Khả năng cải thiện tỷ lệ sống còn hoặc chữa khỏi bệnh dứt điểm. | Xét duyệt cơ chế phê duyệt nhanh (Fast Track / Accelerated Approval). |
Tác động đến chính sách y tế và cơ chế ưu tiên
Xác định chính xác nhu cầu chưa được đáp ứng mang lại những tác động chiến lược to lớn:
- Chính sách phê duyệt thuốc đặc cách: Các cơ quan quản lý dược phẩm áp dụng quy trình thẩm định rút ngắn thời gian đối với các dược chất nhắm vào nhu cầu y tế cấp bách để bệnh nhân tiếp cận thuốc sớm nhất.
- Định hướng quỹ đầu tư R&D: Thúc đẩy các tập đoàn dược phẩm tập trung nguồn lực nghiên cứu vào các bệnh hiểm nghèo và công nghệ liệu pháp gene/tế bào thay vì sản xuất các thuốc tương tự (me-too drugs).
- Công bằng y tế toàn cầu: Hỗ trợ các quốc gia đang phát triển thu hẹp khoảng cách tiếp cận vaccine, thuốc thiết yếu và dịch vụ chăm sóc sức khỏe sinh sản cho phụ nữ và trẻ em nghèo (Cleland và cs., 2006).