Ruxolitinib là gì? Các công bố khoa học về Ruxolitinib

Ruxolitinib là thuốc ức chế enzym JAK, dùng điều trị bệnh máu như đa hồng cầu vera, xơ tủy nguyên phát, viêm da dị ứng nhờ đặc tính ức chế miễn dịch, bằng cách ức chế JAK1 và JAK2, giúp giảm viêm và sự phát triển của tế bào máu. Chỉ định cho những bệnh nhân không đáp ứng với hydroxyurea hoặc có triệu chứng rõ rệt. Liều dùng từ 5 mg đến 25 mg hai lần mỗi ngày, tùy thuộc vào điều kiện cụ thể. Tác dụng phụ gồm giảm tế bào máu, thiếu máu, nhiễm trùng, đau đầu và phát ban. Sử dụng cần theo dõi số lượng máu và không ngừng thuốc đột ngột.

Giới thiệu về Ruxolitinib

Ruxolitinib là một loại thuốc ức chế enzym Janus kinase (JAK), được sử dụng chủ yếu để điều trị các bệnh về máu như bệnh đa hồng cầu vera và xơ tủy nguyên phát. Nó cũng được chỉ định trong điều trị các trường hợp khác như viêm da dị ứng và mất bạch cầu hạt nhờ đặc tính ức chế miễn dịch của mình.

Cơ chế hoạt động

Ruxolitinib hoạt động bằng cách ức chế các enzyme JAK1 và JAK2 - những thành phần quan trọng trong con đường truyền tín hiệu của cytokine. Bằng cách ngăn chặn các JAK này, ruxolitinib giúp giảm đi các phản ứng viêm và sự phát triển quá mức của tế bào máu, điều này đặc biệt hữu ích trong việc kiểm soát các triệu chứng và tiến triển của các rối loạn tủy xương.

Chỉ định và Liều dùng

Ruxolitinib được chỉ định cho các điều kiện sau:

  • Bệnh đa hồng cầu vera: Được sử dụng cho những bệnh nhân không dung nạp hoặc không đáp ứng tốt với liệu pháp hydroxyurea.
  • Xơ tủy nguyên phát: Dành cho các bệnh nhân có triệu chứng rõ rệt để giúp kiểm soát triệu chứng và tăng cường chất lượng cuộc sống.
  • Viêm da dị ứng và một số bệnh tự miễn khác: Đang được nghiên cứu và có tiềm năng ứng dụng rộng rãi.

Liều dùng thông thường của Ruxolitinib thường bắt đầu từ 5 mg đến 25 mg uống hai lần một ngày, tùy thuộc vào điều kiện cụ thể và phản ứng của bệnh nhân.

Tác dụng phụ

Giống như bất kỳ loại thuốc nào, ruxolitinib cũng có thể gây ra một số tác dụng phụ. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm:

  • Giảm số lượng tế bào máu, đặc biệt là tiểu cầu và bạch cầu.
  • Thiếu máu.
  • Gia tăng nguy cơ nhiễm trùng.
  • Đau đầu và chóng mặt.
  • Phát ban da.

Những lưu ý khi sử dụng Ruxolitinib

Khi sử dụng ruxolitinib, cần phải lưu ý một số điểm quan trọng:

  • Theo dõi thường xuyên số lượng máu để phát hiện sớm bất kỳ sự giảm tiết nào của tế bào máu.
  • Không khuyến nghị ngừng thuốc đột ngột mà không có sự hướng dẫn của bác sĩ, vì điều này có thể dẫn đến sự bùng phát các triệu chứng bệnh lý.
  • Thông báo với bác sĩ về các loại thuốc và thực phẩm chức năng đang sử dụng để tránh tương tác không mong muốn.

Kết luận

Ruxolitinib là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho một số bệnh lý mạn tính về máu và có tiềm năng trong các ứng dụng điều trị khác. Tuy nhiên, cần sử dụng nó dưới sự giám sát chặt chẽ của các chuyên gia y tế để tối ưu hóa kết quả điều trị và giảm thiểu tác dụng phụ.

Danh sách công bố khoa học về chủ đề "ruxolitinib":

A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis
New England Journal of Medicine - Tập 366 Số 9 - Trang 799-807 - 2012
JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis
New England Journal of Medicine - Tập 366 Số 9 - Trang 787-798 - 2012
Ruxolitinib versus Standard Therapy for the Treatment of Polycythemia Vera
New England Journal of Medicine - Tập 372 Số 5 - Trang 426-435 - 2015
Kết quả dài hạn từ nghiên cứu COMFORT-II, thử nghiệm giai đoạn 3 của ruxolitinib so với liệu pháp tốt nhất có sẵn cho bệnh xơ tủy Dịch bởi AI
Leukemia - Tập 30 Số 8 - Trang 1701-1707 - 2016
Tóm tắt

Ruxolitinib là một chất ức chế Janus kinase (JAK) (JAK1/JAK2) đã cho thấy sự vượt trội hơn so với giả dược và liệu pháp tốt nhất có sẵn (BAT) trong các nghiên cứu Controlled Myelofibrosis Study với điều trị bằng thuốc uống ức chế JAK (COMFORT). COMFORT-II là một nghiên cứu pha 3 ngẫu nhiên (2:1), mở tại những bệnh nhân bị xơ tủy; những bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào nhóm BAT có thể chuyển sang ruxolitinib khi bệnh tiến triển theo định nghĩa của giao thức hoặc sau kết thúc điểm chính, làm phức tạp so sánh dài hạn. Vào tuần thứ 48, 28% (41/146) bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào ruxolitinib đạt được giảm ⩾35% khối lượng lách (điểm chính) so với không có bệnh nhân nào ở BAT (P<0.001). Trong số 78 bệnh nhân (53.4%) trong nhánh ruxolitinib đạt được giảm ⩾35% khối lượng lách bất kỳ lúc nào, xác suất duy trì đáp ứng là 0.48 (khoảng tin cậy (CI), 0.35–0.60) sau 5 năm (trung vị, 3.2 năm). Trung vị thời gian sống toàn bộ chưa được đạt ở nhánh ruxolitinib và là 4.1 năm ở nhánh BAT. Có giảm 33% nguy cơ tử vong với ruxolitinib so với BAT theo phân tích ý định điều trị (tỷ lệ nguy cơ (HR) = 0.67; CI 95%, 0.44–1.02; P = 0.06); HR điều chỉnh chéo là 0.44 (CI 95%, 0.18–1.04; P = 0.06). Không có sự gia tăng không mong đợi về tỷ lệ mắc phải tác dụng phụ với thời gian dùng lâu hơn. Phân tích cuối cùng này cho thấy rằng các giảm khối lượng lách với ruxolitinib được duy trì với liệu pháp tiếp tục và có thể liên quan đến lợi ích sống còn.

#ruxolitinib #Janus kinase ức chế #xơ tủy #COMFORT-II #khối lượng lách #tỷ lệ sống còn #phân tích giai đoạn 3 #nguy cơ tử vong #tác dụng phụ
Kết quả dài hạn của 107 bệnh nhân mắc u sợi cơ nhận chất ức chế JAK1/JAK2 ruxolitinib: lợi thế sống sót so với nhóm bệnh nhân đối chứng lịch sử tương ứng Dịch bởi AI
Blood - Tập 120 Số 6 - Trang 1202-1209 - 2012
Tóm tắt

Ruxolitinib là chất ức chế JAK1/JAK2 với lợi ích lâm sàng đã được xác lập trong điều trị bệnh myelofibrosis (MF - bệnh u sợi cơ). Chúng tôi đã phân tích kết quả dài hạn ở 107 bệnh nhân có nguy cơ trung bình-cao hoặc cao bị myelofibrosis nhận ruxolitinib tại Trung tâm Ung bướu MD Anderson (MDACC) thông qua thử nghiệm giai đoạn 1/2. Sau thời gian theo dõi trung bình là 32 tháng, 58 bệnh nhân (54%) vẫn đang dùng ruxolitinib, với tỷ lệ sống sót toàn bộ (OS) là 69%. Những giảm triệu chứng và giảm kích thước lách đạt được với ruxolitinib được duy trì với liệu pháp dài hạn. Liệu pháp được dung nạp tốt; tỷ lệ ngưng điều trị sau 1, 2, và 3 năm lần lượt là 24%, 36%, và 46%. OS của 107 bệnh nhân tại MDACC tốt hơn đáng kể (P = .005) so với 310 bệnh nhân đối chứng lịch sử tương ứng (dựa trên tiêu chí tham gia thử nghiệm) chủ yếu do sự khác biệt đáng kể trong OS nhóm nguy cơ cao (P = .006). Hơn nữa, trong số các bệnh nhân tại MDACC, những người bị MF nguy cơ cao có OS tương đương với những người có nguy cơ trung bình-cao. Bệnh nhân có giảm kích thước lách ≥ 50% có thời gian sống kéo dài đáng kể so với những người giảm < 25% (P < .0001). So sánh tỷ lệ ngưng điều trị và lý do dừng điều trị với 51 bệnh nhân khác trong thử nghiệm giai đoạn 1/2, và 155 bệnh nhân điều trị ruxolitinib trong nghiên cứu COMFORT-I giai đoạn 3, gợi ý rằng liệu pháp điều trị liên tục với ruxolitinib ở liều tối ưu góp phần vào những lợi ích đã thấy, bao gồm lợi ích về OS.

#Ruxolitinib #JAK1/JAK2 Inhibitor #Myelofibrosis #Long-term Outcomes #Survival Advantage #MD Anderson Cancer Center #Therapy Discontinuation #COMFORT-I Study #Splenomegaly Reduction
Long-term survival in patients treated with ruxolitinib for myelofibrosis: COMFORT-I and -II pooled analyses
Springer Science and Business Media LLC - Tập 10 Số 1 - 2017
Ruxolitinib
Nature Reviews Drug Discovery - Tập 11 Số 2 - Trang 103-104 - 2012
Tổng số: 625   
  • 1
  • 2
  • 3
  • 4
  • 5
  • 6
  • 10