Health and Quality of Life Outcomes

Hướng dẫn này mô tả cách FDA đánh giá các công cụ kết quả báo cáo từ bệnh nhân (PRO) được sử dụng làm các điểm cuối về hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng. Nó cũng mô tả suy nghĩ hiện tại của chúng tôi về cách các nhà tài trợ có thể phát triển và sử dụng các kết quả nghiên cứu được đo lường bằng các công cụ PRO để hỗ trợ các yêu cầu trong nhãn sản phẩm đã được phê duyệt (xem điểm phụ lục 1). Hướng dẫn này không đề cập đến việc sử dụng các công cụ PRO cho các mục đích khác ngoài việc đánh giá các yêu cầu được đưa ra về một loại thuốc hoặc sản phẩm y tế trong nhãn của nó. Bằng cách giải quyết rõ ràng các vấn đề đánh giá được xác định trong hướng dẫn này, các nhà tài trợ có thể tăng cường hiệu quả trong các cuộc thảo luận về điểm cuối của họ với FDA trong quá trình phát triển sản phẩm, hợp lý hóa việc FDA đánh giá tính đầy đủ của các điểm cuối PRO, và cung cấp thông tin tối ưu về quan điểm của bệnh nhân về lợi ích điều trị tại thời điểm phê duyệt sản phẩm.

Một PRO là một phép đo về bất kỳ khía cạnh nào của tình trạng sức khỏe của một bệnh nhân mà đến trực tiếp từ bệnh nhân (tức là, không có sự diễn giải các phản hồi của bệnh nhân bởi bác sĩ hoặc bất kỳ ai khác). Trong các thử nghiệm lâm sàng, một công cụ PRO có thể được sử dụng để đo lường tác động của một can thiệp lên một hoặc nhiều khía cạnh của tình trạng sức khỏe của bệnh nhân, được gọi là các khái niệm PRO, trải dài từ các triệu chứng đơn giản (phản ứng của một cơn đau đầu) đến các khái niệm phức tạp hơn (ví dụ, khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày), cho đến các khái niệm cực kỳ phức tạp như chất lượng cuộc sống, mà được hiểu rộng rãi là một khái niệm đa miền với các thành phần thể chất, tâm lý và xã hội. Dữ liệu do một công cụ PRO tạo ra có thể cung cấp bằng chứng về lợi ích điều trị từ góc độ của bệnh nhân. Tuy nhiên, để dữ liệu này có ý nghĩa, cần phải có bằng chứng rằng công cụ PRO đo lường hiệu quả khái niệm cụ thể đang được nghiên cứu. Thông thường, các phát hiện được đo lường bằng các công cụ PRO có thể được sử dụng để hỗ trợ các yêu cầu trong nhãn sản phẩm đã được phê duyệt nếu các yêu cầu đó xuất phát từ các cuộc điều tra đủ và được kiểm soát tốt sử dụng các công cụ PRO mà đo lường một cách đáng tin cậy và chính xác các khái niệm cụ thể đang được xem xét.

Thuật ngữ từ điển định nghĩa nhiều thuật ngữ được sử dụng trong hướng dẫn này. Cụ thể, thuật ngữ công cụ đề cập đến các câu hỏi thực tế hoặc các mục chứa trong một bảng hỏi hoặc lịch phỏng vấn cùng với tất cả thông tin và tài liệu bổ sung hỗ trợ cho việc sử dụng các mục này trong việc tạo ra một phép đo PRO (ví dụ, đào tạo người phỏng vấn và hướng dẫn, sổ tay chấm điểm và diễn giải). Thuật ngữ khung khái niệm đề cập đến cách các mục được nhóm lại theo các tiểu khái niệm hoặc miền (ví dụ, mục đi bộ mà không cần trợ giúp có thể được nhóm với một mục khác, đi bộ khó khăn, trong miền đi lại, và đi lại có thể được nhóm thêm vào khái niệm khả năng thể chất).

Các tài liệu hướng dẫn của FDA, bao gồm cả hướng dẫn này, không xác lập các trách nhiệm có thể thi hành theo pháp luật. Thay vào đó, các tài liệu hướng dẫn mô tả suy nghĩ hiện tại của Cơ quan về một chủ đề và nên được xem như là các khuyến nghị, trừ khi các yêu cầu quy định hoặc luật định cụ thể được trích dẫn. Việc sử dụng từ nên trong các tài liệu hướng dẫn của Cơ quan có nghĩa là một cái gì đó được gợi ý hoặc khuyến nghị nhưng không bắt buộc.

Công bố đầu tiên của Dự thảo Hướng dẫn bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm - Tháng 2 năm 2006.

Defining needs is difficult due to the inherent complexity of the concept of 'need', so it is not surprising that numerous definitions have been proposed. 'Health' consists of a wide range of characteristics so 'health needs' ought to include personal and social care, health care, accommodation, finance, education, employment and leisure, transport and access. Target-driven standards in areas of health care with a high political profile appear to be replacing the concept of universal provision and clinical need; this major change in clinical care warrants a re-evaluation of health care outcomes. Identifying who might benefit from this new approach to health care is equally important if scarce resources are to be fully and appropriately utilised. If the goal of care is 'optimal health', the key marker of success ought to be to ascertain individual patients' health care needs (HCN) and tailor services accordingly. Wide variation in the description of 'needs' directly affects policies and services intended to meet a population's health care needs. Consequently, the definition of 'needs' has important implications for healthcare provision- the more constrained the definition, the less healthcare will be made available and vice versa. This paper describes some common definitions of needs and discusses their respective benefits and disadvantages in terms of health care provision and their potential impact on health policy.

Mệt mỏi là một triệu chứng phổ biến gây tàn tật trong bệnh xơ cứng rải rác (MS) và có ảnh hưởng rất tiêu cực đến chất lượng cuộc sống. Những người mắc MS tham gia vào Đăng ký Bệnh nhân của Ủy ban Nghiên cứu Bắc Mỹ về Bệnh xơ cứng rải rác (NARCOMS) được mời tham gia các cuộc khảo sát theo dõi mỗi sáu tháng để cập nhật thông tin đăng ký ban đầu của họ. Một trong những cuộc khảo sát này được thiết kế để tập trung vào độ nặng và tác động của mệt mỏi, cùng với mối liên hệ của nó với các tham số lâm sàng khác của MS như khuyết tật thể chất.

Ngoài các dữ liệu thường thu thập trong các cuộc khảo sát cập nhật Đăng ký như đặc điểm nhân khẩu học, lịch sử y tế liên quan đến MS, khuyết tật và tàn tật, liệu pháp điều chỉnh miễn dịch và liệu pháp triệu chứng đã sử dụng, cuộc khảo sát cho nghiên cứu này bao gồm hai thang đo mệt mỏi tự báo cáo đã được xác thực, đó là Thang đo Độ nặng mệt mỏi (FSS) và Thang đo Tác động Mệt mỏi Được sửa đổi (MFIS) và các câu hỏi về việc sử dụng quản lý triệu chứng cho mệt mỏi, bao gồm cả điều trị bằng thuốc và không dùng thuốc. Cuộc khảo sát cập nhật Đăng ký này đã được gửi qua bưu điện đến tất cả người đăng ký NARCOMS (n = 18,595) vào tháng 11 năm 2002. Thông tin do các tham gia Đăng ký cung cấp đã được Hội đồng Xem xét Đạo đức của Đại học Yale phê duyệt cho mục đích nghiên cứu.

Tỷ lệ phản hồi cho cuộc khảo sát là 49.5% (9205/18,595). Mệt mỏi nặng theo thang đo FSS được xác định bằng điểm cắt nặng do nhà phát triển khuyến nghị là ≥ 36 được báo cáo bởi 6691 (74%) trong số những người phản hồi đủ điều kiện (n = 9077). Tỷ lệ mệt mỏi nặng cao hơn được quan sát thấy ở bệnh MS tái phát xấu đi so với MS tái phát ổn định và MS tiến triển nguyên phát. Một mẫu hình mệt mỏi rõ ràng đã được quan sát qua các mức độ khuyết tật của Bước bệnh do bệnh nhân xác định (PDDS). Mặc dù không có sự khác biệt nào về độ nặng hoặc tác động của mệt mỏi theo các tác nhân điều chỉnh miễn dịch (IMA), những người phản hồi nhớ lại thay đổi điều trị trong sáu tháng trước đã báo cáo các mẫu thay đổi khác nhau về mệt mỏi với mức độ mệt mỏi thấp hơn được báo cáo sau khi chuyển từ interferon-β sang glatiramer acetate so với khi chuyển từ glatiramer acetate sang interferon-β. Liệu pháp đồng thời cho mệt mỏi được sử dụng bởi 47.2% trong số 5799 người phản hồi khảo sát đang nhận IMA.

Nhận diện các triệu chứng của MS như mệt mỏi có thể nâng cao nhận thức về tác động của chúng đối với những người mắc MS và gợi ý các khuyến nghị cho kế hoạch chăm sóc.