Hướng dẫn cho ngành: các biện pháp kết quả báo cáo từ bệnh nhân: sử dụng trong phát triển sản phẩm y tế để hỗ trợ các yêu cầu ghi nhãn: dự thảo hướng dẫn
Tóm tắt
Hướng dẫn này mô tả cách FDA đánh giá các công cụ kết quả báo cáo từ bệnh nhân (PRO) được sử dụng làm các điểm cuối về hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng. Nó cũng mô tả suy nghĩ hiện tại của chúng tôi về cách các nhà tài trợ có thể phát triển và sử dụng các kết quả nghiên cứu được đo lường bằng các công cụ PRO để hỗ trợ các yêu cầu trong nhãn sản phẩm đã được phê duyệt (xem điểm phụ lục 1). Hướng dẫn này không đề cập đến việc sử dụng các công cụ PRO cho các mục đích khác ngoài việc đánh giá các yêu cầu được đưa ra về một loại thuốc hoặc sản phẩm y tế trong nhãn của nó. Bằng cách giải quyết rõ ràng các vấn đề đánh giá được xác định trong hướng dẫn này, các nhà tài trợ có thể tăng cường hiệu quả trong các cuộc thảo luận về điểm cuối của họ với FDA trong quá trình phát triển sản phẩm, hợp lý hóa việc FDA đánh giá tính đầy đủ của các điểm cuối PRO, và cung cấp thông tin tối ưu về quan điểm của bệnh nhân về lợi ích điều trị tại thời điểm phê duyệt sản phẩm.
Một PRO là một phép đo về bất kỳ khía cạnh nào của tình trạng sức khỏe của một bệnh nhân mà đến trực tiếp từ bệnh nhân (tức là, không có sự diễn giải các phản hồi của bệnh nhân bởi bác sĩ hoặc bất kỳ ai khác). Trong các thử nghiệm lâm sàng, một công cụ PRO có thể được sử dụng để đo lường tác động của một can thiệp lên một hoặc nhiều khía cạnh của tình trạng sức khỏe của bệnh nhân, được gọi là các khái niệm PRO, trải dài từ các triệu chứng đơn giản (phản ứng của một cơn đau đầu) đến các khái niệm phức tạp hơn (ví dụ, khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày), cho đến các khái niệm cực kỳ phức tạp như
Thuật ngữ từ điển định nghĩa nhiều thuật ngữ được sử dụng trong hướng dẫn này. Cụ thể, thuật ngữ
Các tài liệu hướng dẫn của FDA, bao gồm cả hướng dẫn này, không xác lập các trách nhiệm có thể thi hành theo pháp luật. Thay vào đó, các tài liệu hướng dẫn mô tả suy nghĩ hiện tại của Cơ quan về một chủ đề và nên được xem như là các khuyến nghị, trừ khi các yêu cầu quy định hoặc luật định cụ thể được trích dẫn. Việc sử dụng từ
Công bố đầu tiên của Dự thảo Hướng dẫn bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm - Tháng 2 năm 2006.