Tóm tắt
Tóm tắt
Hướng dẫn này mô tả cách FDA đánh giá các công cụ kết quả báo cáo từ bệnh nhân (PRO) được sử dụng làm các điểm cuối về hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng. Nó cũng mô tả suy nghĩ hiện tại của chúng tôi về cách các nhà tài trợ có thể phát triển và sử dụng các kết quả nghiên cứu được đo lường bằng các công cụ PRO để hỗ trợ các yêu cầu trong nhãn sản phẩm đã được phê duyệt (xem điểm phụ lục 1). Hướng dẫn này không đề cập đến việc sử dụng các công cụ PRO cho các mục đích khác ngoài việc đánh giá các yêu cầu được đưa ra về một loại thuốc hoặc sản phẩm y tế trong nhãn của nó. Bằng cách giải quyết rõ ràng các vấn đề đánh giá được xác định trong hướng dẫn này, các nhà tài trợ có thể tăng cường hiệu quả trong các cuộc thảo luận về điểm cuối của họ với FDA trong quá trình phát triển sản phẩm, hợp lý hóa việc FDA đánh giá tính đầy đủ của các điểm cuối PRO, và cung cấp thông tin tối ưu về quan điểm của bệnh nhân về lợi ích điều trị tại thời điểm phê duyệt sản phẩm.
Một PRO là một phép đo về bất kỳ khía cạnh nào của tình trạng sức khỏe của một bệnh nhân mà đến trực tiếp từ bệnh nhân (tức là, không có sự diễn giải các phản hồi của bệnh nhân bởi bác sĩ hoặc bất kỳ ai khác). Trong các thử nghiệm lâm sàng, một công cụ PRO có thể được sử dụng để đo lường tác động của một can thiệp lên một hoặc nhiều khía cạnh của tình trạng sức khỏe của bệnh nhân, được gọi là các khái niệm PRO, trải dài từ các triệu chứng đơn giản (phản ứng của một cơn đau đầu) đến các khái niệm phức tạp hơn (ví dụ, khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày), cho đến các khái niệm cực kỳ phức tạp như chất lượng cuộc sống, mà được hiểu rộng rãi là một khái niệm đa miền với các thành phần thể chất, tâm lý và xã hội. Dữ liệu do một công cụ PRO tạo ra có thể cung cấp bằng chứng về lợi ích điều trị từ góc độ của bệnh nhân. Tuy nhiên, để dữ liệu này có ý nghĩa, cần phải có bằng chứng rằng công cụ PRO đo lường hiệu quả khái niệm cụ thể đang được nghiên cứu. Thông thường, các phát hiện được đo lường bằng các công cụ PRO có thể được sử dụng để hỗ trợ các yêu cầu trong nhãn sản phẩm đã được phê duyệt nếu các yêu cầu đó xuất phát từ các cuộc điều tra đủ và được kiểm soát tốt sử dụng các công cụ PRO mà đo lường một cách đáng tin cậy và chính xác các khái niệm cụ thể đang được xem xét.
Thuật ngữ từ điển định nghĩa nhiều thuật ngữ được sử dụng trong hướng dẫn này. Cụ thể, thuật ngữ công cụ đề cập đến các câu hỏi thực tế hoặc các mục chứa trong một bảng hỏi hoặc lịch phỏng vấn cùng với tất cả thông tin và tài liệu bổ sung hỗ trợ cho việc sử dụng các mục này trong việc tạo ra một phép đo PRO (ví dụ, đào tạo người phỏng vấn và hướng dẫn, sổ tay chấm điểm và diễn giải). Thuật ngữ khung khái niệm đề cập đến cách các mục được nhóm lại theo các tiểu khái niệm hoặc miền (ví dụ, mục đi bộ mà không cần trợ giúp có thể được nhóm với một mục khác, đi bộ khó khăn, trong miền đi lại, và đi lại có thể được nhóm thêm vào khái niệm khả năng thể chất).
Các tài liệu hướng dẫn của FDA, bao gồm cả hướng dẫn này, không xác lập các trách nhiệm có thể thi hành theo pháp luật. Thay vào đó, các tài liệu hướng dẫn mô tả suy nghĩ hiện tại của Cơ quan về một chủ đề và nên được xem như là các khuyến nghị, trừ khi các yêu cầu quy định hoặc luật định cụ thể được trích dẫn. Việc sử dụng từ nên trong các tài liệu hướng dẫn của Cơ quan có nghĩa là một cái gì đó được gợi ý hoặc khuyến nghị nhưng không bắt buộc.
Công bố đầu tiên của Dự thảo Hướng dẫn bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm - Tháng 2 năm 2006.
