Adeno-Associated Virus-Mediated Overexpression of LARGE Rescues α-Dystroglycan Function in Dystrophic Mice with Mutations in the Fukutin-Related Protein

Human gene therapy methods - Tập 25 Số 3 - Trang 187-196 - 2014
Charles H. Vannoy1, Lei Xu1, Elizabeth Keramaris1, Pei Lu1, Xiao Xiao2, Qi Long Lu1
1McColl-Lockwood Laboratory for Muscular Dystrophy Research, Cannon Research Center, Carolinas Medical Center, Carolinas Healthcare System, Charlotte, NC 28231.
2Division of Molecular Pharmaceutics, Eshelman School of Pharmacy, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599.

Tóm tắt

Từ khóa


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