Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Liên kết giữa các nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên và dữ liệu thực tế
Prävention und Gesundheitsförderung - Trang 1-7 - 2023
Tóm tắt
Các nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên ("randomized controlled trials" [RCT]) là tiêu chuẩn vàng trong việc đánh giá các can thiệp. Tuy nhiên, thường có ý kiến cho rằng chúng khó thực hiện và vì vậy có thể gặp phải sự thiếu hụt trong số lượng trường hợp nhỏ. Hơn nữa, RCT thường bị chỉ trích rằng chúng, do lý do này và do tiêu chí loại trừ (quá) chặt chẽ cũng như quy chuẩn hóa quá mức, thường không phản ánh đúng các điều kiện lâm sàng trong thực tế. Cả hai vấn đề này đều có thể dẫn đến giới hạn trong độ tin cậy của RCT. Bài báo này chỉ ra cách mà RCT và các nghiên cứu dựa trên dữ liệu thực tế (RWD) có thể hưởng lợi lẫn nhau. Một cái nhìn tổng quát chọn lọc về tài liệu đã được thực hiện trong việc kết nối dữ liệu từ RCT và RWD. Dữ liệu RCT và RWD có thể được liên kết với các mục tiêu khác nhau. Một mặt, việc liên kết có thể nhằm tăng cường hiệu quả của việc phân tích RCT. Do đó, các mô hình phân cấp để tổng hợp chứng cứ có thể sử dụng RWD để tăng cường độ chính xác của ước lượng hiệu ứng RCT một cách đáng kể. Mặt khác, RWD có thể được sử dụng trong trường hợp tính chuyển giao của RCT sang dịch vụ thông thường là đáng nghi ngờ. Để tăng cường tính hợp lệ bên ngoài, có thể sử dụng nhiều phương pháp trọng số và kỹ thuật mô hình hóa khác nhau. Ngược lại, dữ liệu RCT có thể được sử dụng để điều chỉnh một cách có hệ thống sự thiên lệch trong RWD. Trong "nghiên cứu nhóm toàn diện", RCT và nghiên cứu nhóm được thực hiện song song. Nó cho phép đánh giá tính hợp lệ bên ngoài của một RCT và cũng có thể rất hiệu quả trong việc phân tích chung giữa RCT và các đăng ký. Có nhiều khả năng hứa hẹn trong việc kết nối dữ liệu từ RCT và RWD. Do đó, thật mong muốn rằng các kết nối này sẽ được áp dụng nhiều hơn. Quan trọng là những kết nối này cần được lên kế hoạch trước một cách có triển vọng.
Từ khóa
#nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên #dữ liệu thực tế #kết nối dữ liệu #tính hợp lệ bên ngoài #phân tích dữ liệuTài liệu tham khảo
Borenstein M, Hedges LV, Higgins JPT et al (2010) A basic introduction to fixed-effect and random-effects models for meta-analysis. Res Synth Methods 1(2):97–111
Concato J, Corrigan-Curay J (2022) Real-world evidence—where are we now? N Engl J Med 386:1680–1682
Friede T, Röver C, Wandel S et al (2017) Meta-analysis of few small studies in orphan diseases. Res Synth Methods 8(1):79–91
Friede T, Posch M, Zohar S et al (2018) Recent advances in methodology for clinical trials in small populations: the InSPiRe project. Orphanet J Rare Dis 13:186
Gelman A, Hill J (2007) Data analysis using regression and multilevel/hierarchical models. Cambridge University Press, Cambridge
Gross O, Licht C, Anders HJ et al (2012) Early angiotensin-converting enzyme inhibition in Alport syndrome delays renal failure and improves life expectancy. Kidney Int 81:494–501
Gross O, Tönshoff B, Weber LT et al (2020) A multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial with open-arm comparison indicates safety and efficacy of nephroprotective therapy with ramipril in children with Alport’s syndrome. Kidney Int 97(6):1275–1286
Held L (2008) Methoden der statistischen Inferenz: Likelihood und Bayes. Spektrum, Heidelberg
Ibrahim JG, Chen MH (2000) Power prior distributions for regression models. Stat Sci 15(1):46–60
Karnon J, Stahl J, Brennan A et al (2012) Modeling using discrete event simulation: a report of the ISPOR-SMDM Modeling Good Research Practices Task Force–4. Med Decis Making 32(5):701–711
Kennedy-Martin T, Curtis S, Faries D et al (2015) A literature review on the representativeness of randomized controlled trial samples and implications for the external validity of trial results. Trials 16(1):1–14
Lange S, Lauterberg J (2022) Pragmatischere randomisierte Studien mit Fokus auf Registerbasierung. Präv Gesundheitsf. https://doi.org/10.1007/s11553-022-00974-w
Loudon K, Treweek S, Sullivan F et al (2015) The PRECIS‑2 tool: designing trials that are fit for purpose. BMJ. https://doi.org/10.1136/bmj.h2147
Mathes T, Buehn S, Prengel P et al (2018) Registry-based randomized controlled trials merged the strength of randomized controlled trails and observational studies and give rise to more pragmatic trials. J Clin Epidemiol 93:120–127
O’Hagan A, Buck C, Daneshkah A et al (2006) Uncertain judgements: eliciting experts’ probabilities. Wiley, Hoboken
Panayidou K, Gsteiger S, Egger M et al (2016) GetReal in mathematical modelling: a review of studies predicting drug effectiveness in the real world. Res Synth Methods 7(3):264–277
Röver C, Friede T (2020) Dynamically borrowing strength from another study through shrinkage estimation. Stat Methods Med Res 29(1):293–308
Röver C, Friede T (2021) Bounds for the weight of external data in shrinkage estimation. Biom J 65(5):1131–1143
Röver C, Bender R, Dias S et al (2021) On weakly informative prior distributions for the heterogeneity parameter in Bayesian random-effects meta-analysis. Res Synth Methods 12(4):448–474
Schmoor C, Olschewski M, Schumacher M (1996) Randomized and non-randomized patients in clinical trials: Experience with comprehensive cohort studies. Stat Med 15:263–271
Siebert U, Alagoz O, Bayoumi AM et al (2012) State-transition modeling: a report of the ISPOR-SMDM modeling good research practices task force–3. Med Decis Making 32(5):690–700
Sterne JA, Hernán MA, Reeves BC et al (2016) ROBINS-I: a tool for assessing risk of bias in non-randomised studies of interventions. BMJ. https://doi.org/10.1136/bmj.i4919
Stone JC, Glass K, Munn Z et al (2020) Comparison of bias adjustment methods in meta-analysis suggests that quality effects modeling may have less limitations than other approaches. J Clin Epidemiol 117:36–45
Stuart EA, Ackerman B, Westreich D (2018) Generalizability of randomized trial results to target populations: design and analysis possibilities. Res Soc Work Pract 28(5):532–537
Turner RM, Spiegelhalter DJ, Smith GC et al (2009) Bias modelling in evidence synthesis. J R Stat Soc A 172(1):21–47
Varges D, Manthey H, Heinemann U et al (2017) Doxycycline in early CJD—a double-blinded randomized phase II and observational study. J Neurol Neurosurg Psychiatry 88(2):119–125
Welton NJ, Ades AE, Carlin JB et al (2009) Models for potentially biased evidence in meta-analysis using empirically based priors. J R Stat Soc A 172(1):119–136