Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Giá trị và Giá của Thuốc Ung Thư Đa Chỉ Định tại Hoa Kỳ, Đức, Pháp, Anh, Canada, Úc và Scotland
Tóm tắt
Các loại thuốc điều trị ung thư thường được phê duyệt cho nhiều chỉ định khác nhau, cho thấy lợi ích lâm sàng của chúng có sự biến đổi. Việc quy định một mức giá duy nhất cho giá trị khác nhau này vẫn là một thách thức. Nghiên cứu này xem xét giá trị lâm sàng và kinh tế, giá cả, và sự hoàn trả của các loại thuốc ung thư đa chỉ định tại bảy quốc gia, đại diện cho những cách tiếp cận khác nhau về đánh giá giá trị, định giá, và quyết định bảo hiểm: Hoa Kỳ, Đức, Pháp, Anh, Canada, Úc và Scotland. Hai mươi lăm loại thuốc ung thư đa chỉ định với 100 chỉ định được xác định đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt từ năm 2009 đến 2019. Đối với mỗi chỉ định, dữ liệu về khuyến nghị Đánh giá Công nghệ Y tế (HTA), tỷ lệ mắc bệnh, và giá thuốc đã được thu thập. Số năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALYs) thu được, tỷ lệ mắc bệnh, giá niêm yết, và kết quả HTA sau đó được so sánh giữa các chỉ định và khu vực. Các chỉ định được phê duyệt đầu tiên cung cấp lợi ích lâm sàng cao hơn trong khi chỉ định cho nhóm bệnh nhân nhỏ hơn so với các sự mở rộng chỉ định. Số năm sống điều chỉnh theo chất lượng thu được cao hơn cho chỉ định đầu tiên (0.99, 95% CI 0.05–3.25) so với chỉ định thứ hai (0.51, 95% CI 0.02–1.63, p < 0.001) và thứ ba (0.58, 95% CI 0.05–2.07, p < 0.01). Tỷ lệ mắc bệnh trên 100.000 dân là 20.7 (95% CI 0.2–63.3) cho chỉ định đầu tiên so với 27.1 (95% CI 1.5–109.6, p = 0.907) cho thứ hai và 128.3 (95% CI 3.1–720.1, p < 0.001) cho chỉ định thứ ba đã được phê duyệt. Với mỗi chỉ định được phê duyệt, giá thuốc giảm ở Đức và Pháp, vẫn không thay đổi ở Vương quốc Anh, Canada và Úc, trong khi giá tăng ở Hoa Kỳ. Kết quả HTA tiêu cực, các hạn chế lâm sàng, và các thỏa thuận nhập cảnh có quản lý (MEAs) được quan sát thấy thường xuyên hơn cho các sự mở rộng chỉ định. Kết quả cho thấy rằng sự phát triển chỉ định được ưu tiên theo giá trị lâm sàng và tỷ lệ mắc bệnh. Các quốc gia áp dụng các cơ chế khác nhau để tính toán lợi ích khác nhau của mỗi chỉ định, ví dụ, giá trung bình trọng số (Đức, Pháp, Úc), giảm giá khác nhau (Anh, Scotland), hạn chế lâm sàng, và MEAs (Anh, Scotland, Úc, Canada). Định giá dựa trên giá trị theo từng chỉ định có thể giúp cân nhắc lợi ích và giá cả cho các loại thuốc ung thư đa chỉ định.
Từ khóa
#thuốc ung thư #đa chỉ định #giá trị lâm sàng #giá cả #hoàn trả #Đánh giá Công nghệ Y tế (HTA) #lợi ích lâm sàngTài liệu tham khảo
Finn OJ. Cancer immunology. N Engl J Med. 2008;358:2704–15.
IQVIA. Global Oncology Trends 2018: Innovation, Expansion and Disruption; 2018.
Hui L, von Keudell G, Wang R, Zeidan AM, Gore SD, Ma X, Davidoff AJ, Huntington SF. Cost-effectiveness analysis of consolidation with brentuximab vedotin for high-risk Hodgkin lymphoma after autologous stem cell transplantation. Cancer. 2017;123:3763–71.
Michaeli DT, Yagmur HB, Achmadeev T, Michaeli T. Valuation and returns of drug development companies: lessons for bioentrepreneurs and investors. Ther Innov Regul Sci. 2022;56:313–22.
Michaeli DT, Yagmur HB, Achmadeev T, Michaeli T. Value drivers of development stage biopharma companies. Eur J Health Econ. 2022. https://doi.org/10.1007/s10198-021-01427-5.
Cole A, Towse A, Lorgelly P, Sullivan R. Economics of innovative payment models compared with single pricing of pharmaceuticals. London: Office of Health Economics; 2018.
Mestre-Ferrandiz J, Towse A, Dellamano R, Pistollato M. Multi-indication pricing: pros, cons and applicability to the UK. London: Office of Health Economics; 2015.
Bach PB. Indication-specific pricing for cancer drugs. JAMA. 2014;312:1629–30.
Pearson SD, Dreitlein WB, Henshall C, Towse A. Indication-specific pricing of pharmaceuticals in the US healthcare system. J Comp Eff Res. 2017;6:397–404.
Campillo-Artero C, Puig-Junoy J, Segú-Tolsa JL, Trapero-Bertran M. Price models for multi-indication drugs: a systematic review. Appl Health Econ Health Policy. 2020;18:47–56.
Preckler V, Espín J. The role of indication-based pricing in future pricing and reimbursement policies: a systematic review. Value Health. 2022;25:666–75.
Chandra A, Garthwaite C. The economics of indication-based drug pricing. N Engl J Med. 2017;377:103–6.
Mestre-Ferrandiz J, Zozaya N, Alcalá B, Hidalgo-Vega Á. Multi-indication pricing: nice in theory but can it work in practice? Pharmacoeconomics. 2018;36:1407–20.
Flume M, Bardou M, Capri S, Sola-Morales O, Cunningham D, Levin L-A, Touchot N, Payers’ Insight. Feasibility and attractiveness of indication value-based pricing in key EU countries. J Mark Access Health Policy. 2016;4. https://doi.org/10.3402/jmahp.v4.30970.
Towse A, Cole A, Zamora B. The debate on indication-based pricing in the U.S. and five major European countries. London: Office of Health Economics; 2018.
Yeung K, Li M, Carlson JJ. Using performance-based risk-sharing arrangements to address uncertainty in indication-based pricing. J Manag Care Spec Pharm. 2017;23:1010–5.
Cole A, Neri M, Cookson G. Expert consensus programme: payment models for multiindication therapies. London: Office of Health Economics; 2021.
Persson U, Norlin JM. Multi-indication and combination pricing and reimbursement of pharmaceuticals: opportunities for improved health care through faster uptake of new innovations. Appl Health Econ Health Policy. 2018;16:157–65.
Garrison LP, Veenstra DL. The economic value of innovative treatments over the product life cycle: the case of targeted trastuzumab therapy for breast cancer. Value Health. 2009;12:1118–23.
Meher BR, Padhy BM. Indication-specific pricing of drugs: a utopian idea, a pragmatic proposition or unrealistic in economically constrained settings? Trop Doct. 2020;50:157–9.
Neri M, Towse A, Garau M. Multi-indication pricing (MIP): practical solutions and steps to move forward. London: Office of Health Economics; 2018.
Mills M, Miracolo A, Michaeli D, Kanavos P. PNS73 payer perspectives on pricing of MULTI-indication products. Value Health. 2020;23:S655.
Abate KH, Abay SM, Abbafati C, et al. Global, regional, and national incidence, prevalence, and years lived with disability for 354 diseases and injuries for 195 countries and territories, 1990–2017: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2017. Lancet. 2018;392:1789–858.
Kanavos P, Fontrier A-M, Gill J, Efthymiadou O, Boekstein N. The impact of external reference pricing within and across countries. London: London School of Economics and Political Sciences; 2017.
Kanavos P, Fontrier A-M, Gill J, Efthymiadou O. Does external reference pricing deliver what it promises? Evidence on its impact at national level. Eur J Health Econ HEPAC Health Econ Prev Care. 2020;21:129–51.
Kanavos P, Visintin E, Gentilini A. Algorithms and heuristics of health technology assessments: a post hoc analysis of the factors associated with HTA outcomes for new drugs across eight OECD countries. 2022.
Ferrario A, Kanavos P. Dealing with uncertainty and high prices of new medicines: a comparative analysis of the use of managed entry agreements in Belgium, England, the Netherlands and Sweden. Soc Sci Med. 2015;124:39–47.
Kanavos P, Ferrario A. Managed entry agreements for pharmaceuticals: the European experience. Brussels: EMiNet; 2013.
Kanavos P, Vandoros S, Irwin R, Nicod E, Casson M. Differences in costs of and access to pharmaceutical products in the EU. Brussels: European Parliament; 2011.
Vreman RA, Heikkinen I, Schuurman A, Sapede C, Garcia JL, Hedberg N, Athanasiou D, Grueger J, Leufkens HGM, Goettsch WG. Unmet medical need: an introduction to definitions and stakeholder perceptions. Value Health. 2019;22:1275–82.
Adams DR, Eng CM. Next-generation sequencing to diagnose suspected genetic disorders. N Engl J Med. 2018;379:1353–62.
Vamathevan J, Clark D, Czodrowski P, et al. Applications of machine learning in drug discovery and development. Nat Rev Drug Discov. 2019;18:463–77.
Woodcock J, LaVange LM. Master protocols to study multiple therapies, multiple diseases, or both. N Engl J Med. 2017;377:62–70.
Park JJH, Siden E, Zoratti MJ, Dron L, Harari O, Singer J, Lester RT, Thorlund K, Mills EJ. Systematic review of basket trials, umbrella trials, and platform trials: a landscape analysis of master protocols. Trials. 2019;20:572.
Ignatiadis M, Sledge GW, Jeffrey SS. Liquid biopsy enters the clinic—implementation issues and future challenges. Nat Rev Clin Oncol. 2021;18:297–312.
Darrow JJ, Avorn J, Kesselheim AS. The FDA breakthrough-drug designation—four years of experience. N Engl J Med. 2018;378:1444–53.
Michaeli DT, Mills M, Michaeli T, Miracolo A, Kanavos P. Initial and supplementary indication approval of new targeted cancer drugs by the FDA, EMA, Health Canada, and TGA. Investig New Drugs. 2022. https://doi.org/10.1007/s10637-022-01227-5.
Walsh BS, Sarpatwari A, Rome BN, Kesselheim AS. Frequency of first generic drug approvals with “skinny labels” in the United States. JAMA Intern Med. 2021;181:995–7.
Walsh BS, Bloomfield D, Kesselheim AS. A court decision on “skinny labeling”: another challenge for less expensive drugs. JAMA. 2021;326:1371–2.
US Dist Lexis 144792. Amarin Pharma, Inc v Hikma Pharmaceuticals USA Inc; 2021.
US App Lexis 23173. GlaxoSmithKline LLC v Teva Pharmaceuticals USA, Inc; 2021.
Ruof J, Schwartz FW, Schulenburg J-M, Dintsios C-M. Early benefit assessment (EBA) in Germany: analysing decisions 18 months after introducing the new AMNOG legislation. Eur J Health Econ. 2014;15:577–89.
Macaulay R, Dave K, Walsh SC. The impact of cancer drugs fund reforms on reimbursement of oncology drugs in the UK. Value Health. 2017;20:A461.
Angelis A, Lange A, Kanavos P. Using health technology assessment to assess the value of new medicines: results of a systematic review and expert consultation across eight European countries. Eur J Health Econ. 2018;19:123–52.