Treatment of Leber Congenital Amaurosis Due to<i>RPE65</i>Mutations by Ocular Subretinal Injection of Adeno-Associated Virus Gene Vector: Short-Term Results of a Phase I Trial

10.1038/ng0501-92

10.1016/j.ymthe.2005.08.008

10.1371/journal.pmed.0040230

10.1167/iovs.07-1110

10.1056/NEJMoa0802268

10.1038/sj.mt.6300389

10.1002/0470092645.ch2

10.1136/jmg.2005.035121

10.1089/hum.2006.17.1177

Burton T.C., 1982, Trans. Am. Ophthalmol. Soc., 80, 475

10.1016/j.ymthe.2003.11.013

10.1038/sj.gt.3301541

10.1001/archopht.120.1.55

10.1016/0002-9394(82)90197-0

10.1089/aid.2006.0114

10.1089/hum.1998.9.18-2745

Hernandez Y.J., 1999, J. Virol., 73, 8549, 10.1128/JVI.73.10.8549-8558.1999

10.1016/S0002-9394(14)78239-X

Hogan M.J., 1971, Histology of the Human Eye

Huang Y., 1998, Invest. Ophthalmol. Vis. Sci., 39, 2405

10.1073/pnas.0500646102

10.1016/j.ymthe.2006.03.005

10.1089/hum.2006.17.845

10.1167/iovs.06-0424

10.1073/pnas.0706367104

10.1016/j.survophthal.2004.10.004

Lorenz B., 2000, Invest. Ophthalmol. Vis. Sci., 41, 2735

10.1056/NEJMoa0802315

10.1016/S1350-9462(97)00012-8

10.1056/NEJMe0803081

10.1073/pnas.95.6.3088

10.1016/S0002-9394(03)00572-5

10.1016/S0161-6420(85)34001-0

Pang J.J., 2005, Mol. Vis., 11, 152

Poirier A., 2004, Preclinica, 2, 43

10.1111/j.1444-0938.2005.tb06711.x

10.1038/3813

10.1073/pnas.0504167102

10.1016/j.exer.2004.09.008

Roman A.J., 2007, Mol. Vis., 13, 1701

10.1088/0967-3334/28/8/N02

10.1016/j.ophtha.2005.01.040

10.1016/S0161-6420(98)91142-3

10.1167/iovs.04-1383

10.1016/j.ophtha.2006.01.003

10.1073/pnas.0600236103

10.1002/humu.1168

10.1016/S0958-1669(02)00369-5

10.2174/1566523054065066

10.1006/mthe.2002.0673

Streilein J.W., 2003, Nature Rev., 3, 879

10.1074/jbc.M603725200

Thompson D.A., 2000, Invest. Ophthalmol. Vis. Sci., 41, 4293

10.1146/annurev.pharmtox.47.120505.105225

10.1136/jmg.40.9.709

10.1038/gt.2008.54

10.1016/S1046-2023(02)00220-7