Sự tương quan mạnh mẽ giữa số lượng lymphocyte vào ngày 30 sau khi ghép và liều CD34 ghép và khả năng dự đoán cho bệnh tồn dư tối thiểu và tỷ lệ tử vong ở bệnh nhân CML đang trải qua ghép tế bào gốc đồng loài từ anh/chị em cùng HLA.

Giữa tháng 12 năm 1993 và tháng 5 năm 2004, 80 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy mãn tính (CML) đã nhận ghép tế bào gốc được giảm thiểu tế bào T từ một anh/chị em có cùng HLA, với việc bổ sung tế bào T của người cho vào ngày 30-45 và lại vào ngày 60-100 cho những bệnh nhân không phát triển GVHD cấp độ ≥ II. Bốn phác đồ ghép đã được đánh giá: (1) xạ trị toàn thân (TBI) + cyclophosphamide (Cy) và cyclosporine chuẩn (SD) + ghép tủy xương (BMT) (N=25); (2) TBI + Cy + SD-CSA + ghép tế bào gốc máu ngoại vi (PBSCT) (N=16); (3) TBI + Cy + PBSCT và cyclosporine liều thấp hoặc không (LD/N) CSA (N=22); (4) TBI + fludarabine (Flu) + Cy và LD/N CSA (N=17). Liều CD34 và CD3 trung vị lần lượt là 4,5 x 10^6/kg và 0,75 x 10^5/kg. Trước khi ghép, 54 bệnh nhân có giai đoạn mạn tính (CP) và 26 bệnh nhân có CML tiến triển hơn. Các đường sống Kaplan-Meier đã được tạo ra cho tỷ lệ sống tổng thể, khả năng sống không bệnh hiện tại (DFS) và tỷ lệ tử vong liên quan đến ghép (TRM). Kết quả được phân tích bằng kiểm định log-rank. Tỷ lệ sống cho CML mạn tính so với CML tiến triển là lần lượt 85±5% so với 36±10%, p=<0.0001 đối với tỷ lệ sống tổng thể; 13±5% so với 42±11%, p<0.01 đối với TRM; 76±6% so với 33,5±9%, p=<0.0001 đối với DFS hiện tại. Trong số bệnh nhân ở giai đoạn CP, 22/48 đã âm tính với BCR/ABL sau 3 tháng ghép, tăng lên 35/46 sau 12 tháng, và 42/46 hiện tại không còn bệnh. Những yếu tố ảnh hưởng đến kết quả trong 54 bệnh nhân CP là (1) nguồn gốc của ghép: có lợi cho sự sống cho nhóm PBSCT so với những người nhận BMT (p=0.03). và (2) số lượng lymphocyte vào ngày 30 (LC30): có lợi ích về sống sót cao hơn và TRM thấp hơn cho những bệnh nhân có số lượng trên mức trung vị 300/μl: 100 so với 70±9%; p=0.003; 0 so với 26±8%, p=0.006 tương ứng. Những khác biệt tương tự cũng được quan sát thấy ở PBSCT. Phản ứng phân tử (PCR cho BCR/ABL âm tính sau 3, 6, 12 tháng) cũng tương quan cao với LC30 cao hơn ở tất cả các thời điểm (p=<0.0001; <0.0001; 0.0004 tương ứng). (3) Liều CD34 trên mức liều trung vị 4,5 x 10^6/kg trong 28 bệnh nhân CP liên quan đến tỷ lệ sống 100% và TRM bằng không so với 69±9% và 27±9% cho 26 bệnh nhân bên dưới mức trung vị; p=0.002 và 0.003 tương ứng. Liều CD34 cao hơn mức trung vị cũng tương quan một cách có ý nghĩa với phản ứng phân tử sau 3, 6 tháng. (p=<0.0001; <0.0001 tương ứng). Liều CD34 cao hơn cũng tương quan đáng kể với LC30 cao hơn (p= 0.03) . Những kết quả này cho thấy ghép tế bào gốc được giảm thiểu tế bào T cho CML giai đoạn CP mang lại sự sống lâu dài tích cực với TRM thấp. Kết quả cho bệnh tiến triển hơn phức tạp bởi tỷ lệ tái phát và TRM cao nhưng cho thấy cải thiện tương tự với liều CD34 cao hơn. Các kết quả nhấn mạnh tầm quan trọng trong việc dự đoán cho LC30, không chỉ cho TRM mà còn cho hiệu ứng ghép chống lại bạch cầu. Vì LC30 có tương quan cao với liều CD34, các kết quả của chúng tôi gợi ý rằng kết quả ghép trong tế bào gốc đồng loại CML được giảm thiểu có thể được cải thiện bằng cách ghép nhiều hơn 4,5 x 10^6 tế bào CD34/kg.