Thiết kế và lý do của một thử nghiệm giai đoạn 2b, ngẫu nhiên, mù đôi và đối chứng giả dược để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Lomecel-B ở người cao tuổi có tình trạng yếu sức

SERDI
Keyvan Yousefi1, Kevin Ramdas1, Jorge G. Ruiz2, Jeremy D. Walston3, Hidenori Arai4, Elena Volpi5, Anne B. Newman6, C. Wang7, Ben Hitchinson1, Lisa McClain‐Moss1, Liliana Díaz1, G.A. Green1, Joshua M. Hare8, Anthony A. Oliva1
1Longeveron Inc., 1951 NW 7th Ave., Suite 520, Miami, FL, 33136, USA
2Miami VA Healthcare System Geriatric Research, Education and Clinical Center (GRECC), Miami, USA
3Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA
4National Center for Geriatrics and Gerontology, Obu, Japan
5Sealy Center on Aging, University of Texas Medical Branch, Galveston, TX, USA
6Department of Epidemiology, Graduate School of Public Health, University of Pittsburgh, Pittsburgh, PA, USA
7Pharma Data Associates LLC, Piscataway, NJ, USA
8University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL, USA

Tóm tắt

Thông tin nền: Tình trạng yếu sức ở người cao tuổi là một nhu cầu y tế không được đáp ứng đang gia tăng nhanh chóng. Đây là một hội chứng liên quan đến lão hóa, đặc trưng bởi sự suy giảm thể chất dẫn đến nguy cơ cao hơn về các kết quả sức khỏe bất lợi. MỤC TIÊU: Để đánh giá hiệu quả của Lomecel-B, một chế phẩm tế bào tín hiệu dược phẩm dị hợp (MSC), ở người cao tuổi có tình trạng yếu sức. THIẾT KẾ: Thử nghiệm giai đoạn 2b đa trung tâm, ngẫu nhiên, song song, mù đôi và đối chứng giả dược này được thiết kế để đánh giá tác động của khoảng liều Lomecel-B đối với tình trạng yếu sức về chức năng thể chất, các kết quả tự báo cáo của bệnh nhân (PROs), trạng thái yếu sức và các chỉ số sinh học. ĐỊA ĐIỂM: Tám trung tâm nghiên cứu lâm sàng tham gia, bao gồm Bệnh viện Cựu chiến binh Miami. NGƯỜI THAM GIA: Số lượng mục tiêu là 150 đối tượng từ 70-85 tuổi, không phân biệt giống nòi, chủng tộc hay giới tính. Các tiêu chuẩn nhập học bao gồm Điểm Yếu sức lâm sàng là 5 (“nhẹ”) hoặc 6 (“vừa”), 6MWT từ 200-400 m, và nồng độ yếu tố hoại tử khối u alpha (TNF-α) ≥2.5 pg/mL. CAN THIỆP: Một lần tiêm tĩnh mạch duy nhất Lomecel-B (25, 50, 100 hoặc 200 triệu tế bào) hoặc giả dược (N=30/tay). Bệnh nhân được theo dõi trong 365 ngày để đảm bảo an toàn, và các đánh giá hiệu quả được thực hiện vào các thời điểm 90, 180 và 270 ngày. ĐO LƯỜNG: Chỉ tiêu chính là sự thay đổi trong 6MWT giữa các nhóm điều trị Lomecel-B so với giả dược tại 180 ngày sau tiêm. Các chỉ tiêu thứ cấp và thăm dò bao gồm sự thay đổi trong: 6MWT và các biện pháp chức năng thể chất khác tại tất cả các thời điểm; PROs; trạng thái yếu sức; trạng thái nhận thức; và một bảng thông số sinh học viêm. Một nghiên cứu phụ được chỉ định trước xem xét các chỉ số sinh học mạch/ nội mô. Đảm bảo an toàn được đánh giá trong suốt quá trình thử nghiệm. KẾT QUẢ: Thử nghiệm được thực hiện dưới sự quản lý của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về thuốc nghiên cứu mới (IND), với sự phê duyệt của Ủy ban Đánh giá Đạo đức và giám sát bởi một Hội đồng Giám sát An toàn Dữ liệu độc lập do NIH bổ nhiệm. KẾT LUẬN: Thử nghiệm lâm sàng này nghiên cứu việc sử dụng một chiến lược y học tái tạo cho tình trạng yếu sức ở người cao tuổi. Các kết quả sẽ làm sáng tỏ hiểu biết về tiềm năng của Lomecel-B trong tình trạng lão khoa của tình trạng yếu sức.

Từ khóa


Tài liệu tham khảo

Thông tin
Thông tin xuất bản

SERDI

Thông tin tác giả