Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Teprotumumab: Một cái nhìn tổng quan về bệnh về mắt tuyến giáp
Tóm tắt
Teprotumumab (TEPEZZA®), một kháng thể đơn dòng ức chế thụ thể insulin-like growth factor 1 (IGF-1R), là liệu pháp thay đổi bệnh đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh về mắt tuyến giáp (TED) tại Hoa Kỳ. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II và III ở người lớn với TED đang hoạt động từ trung bình đến nặng, teprotumumab tiêm tĩnh mạch đã cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng về nổi mắt và một loạt kết quả khác của TED, bao gồm tỷ lệ đáp ứng tổng thể, Điểm hoạt động lâm sàng, song thị và chất lượng cuộc sống liên quan đến bệnh. Lợi ích lâm sàng của teprotumumab được duy trì trong vòng tối đa 51 tuần sau điều trị ở hầu hết các bệnh nhân. Teprotumumab thường được dung nạp tốt; các tác dụng phụ có sự chênh lệch rủi ro lớn nhất so với giả dược là co thắt cơ, mất thính lực và tăng đường huyết. Kinh nghiệm thực tế ban đầu cho thấy teprotumumab cũng có thể có lợi cho một nhóm bệnh nhân TED đa dạng hơn. Teprotumumab là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho TED và có hiệu quả trong việc giảm các triệu chứng mà thường không thể đáp ứng với các can thiệp dược lý truyền thống. Mặc dù cần thêm dữ liệu, nhưng bằng chứng hiện tại cho thấy teprotumumab đại diện cho một bước tiến quan trọng trong điều trị TED. Bệnh về mắt tuyến giáp (TED) là một bệnh viêm liên quan đến sự phình to của mô mềm xung quanh và phía sau mắt. Nó có thể dẫn đến tình trạng lồi mắt, nhìn đôi, chèn ép dây thần kinh thị giác và mất thị lực. Các phương pháp điều trị truyền thống thường không đạt yêu cầu. Tín hiệu thụ thể insulin-like growth factor 1 (IGF-1R) liên quan đến sự tiến triển của TED, dẫn đến việc phát triển teprotumumab (TEPEZZA®). Teprotumumab, được tiêm tĩnh mạch, là một kháng thể đơn dòng đầu tiên trong loại, ức chế IGF-1R. Trong các thử nghiệm lâm sàng, teprotumumab đã có hiệu quả trong việc cải thiện tình trạng lồi mắt, viêm, nhìn đôi và chất lượng cuộc sống liên quan đến TED. Gần một năm sau khi ngừng điều trị, lợi ích lâm sàng vẫn tồn tại ở hầu hết các bệnh nhân. Teprotumumab thường được dung nạp tốt, với hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình. Các tác dụng phụ bao gồm co thắt cơ, mất thính lực và tăng đường huyết. Teprotumumab là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên được phê duyệt cho TED và đại diện cho một bước tiến quan trọng trong quản lý tình trạng này.
Từ khóa
#Teprotumumab #bệnh về mắt tuyến giáp #IGF-1R #điều trị #kháng thể đơn dòng #lâm sàng #tiêu biểu #tác dụng phụTài liệu tham khảo
Bartalena L, Kahaly GJ, Baldeschi L, et al. The 2021 European Group on Graves’ Orbitopathy (EUGOGO) clinical practice guidelines for the medical management of Graves’ orbitopathy. Eur J Endocrinol. 2021;185(4):G43–67.
Ross DS, Burch HB, Cooper DS, et al. 2016 American Thyroid Association guidelines for diagnosis and management of hyperthyroidism and other causes of thyrotoxicosis. Thyroid. 2016;26(10):1343–421.
Patel A, Yang H, Douglas RS. A new era in the treatment of thyroid eye disease. Am J Ophthalmol. 2019;208:281–8.
Cockerham KP, Padnick-Silver L, Stuertz N, et al. Quality of life in patients with chronic thyroid eye disease in the United States. Ophthalmol Ther. 2021;10(4):975–87.
Wang Y, Padnick-Silver L, Francis-Sedlak M, et al. Inflammatory and noninflammatory thyroid eye disease: comparison of disease signs, symptoms, and quality of life in patients in the United States. Endocr Pract. 2022;28(9):842–6.
Ugradar S, Shi L, Wang Y, et al. Teprotumumab for non-inflammatory thyroid eye disease (TED): evidence for increased IGF-1R expression. Eye (Lond). 2021;35(9):2607–12.
Tsui S, Naik V, Hoa N, et al. Evidence for an association between thyroid-stimulating hormone and insulin-like growth factor 1 receptors: a tale of two antigens implicated in Graves’ disease. J Immunol. 2008;181(6):4397–405.
Horizon Therapeutics USA Inc. TEPEZZA - teprotumumab injection, powder, lyophilized, for solution: US prescribing information. 2022. https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/. Accessed 28 Oct 2022.
US Food & Drug Administration. FDA approves first treatment for thyroid eye disease [media release]. 21 Jan 2020. https://www.fda.gov/.
Krieger CC, Sui X, Kahaly GJ, et al. Inhibition of TSH/IGF-1 receptor crosstalk by teprotumumab as a treatment modality of thyroid eye disease. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(4):e1653–60.
Fernando R, Caldera O, Smith TJ. Therapeutic IGF-I receptor inhibition alters fibrocyte immune phenotype in thyroid-associated ophthalmopathy. Proc Natl Acad Sci USA. 2021;118(52):1–10.
Xin Y, Xu F, Gao Y, et al. Pharmacokinetics and exposure-response relationship of teprotumumab, an insulin-like growth factor-1 receptor-blocking antibody, in thyroid eye disease. Clin Pharmacokinet. 2021;60(8):1029–40.
Kahaly GJ, Douglas RS, Holt RJ, et al. Teprotumumab for patients with active thyroid eye disease: a pooled data analysis, subgroup analyses, and off-treatment follow-up results from two randomised, double-masked, placebo-controlled, multicentre trials. Lancet Diabetes Endocrinol. 2021;9(6):360–72.
Douglas RS, Kahaly GJ, Patel A, et al. Teprotumumab for the treatment of active thyroid eye disease. N Engl J Med. 2020;382(4):341–52.
Smith TJ, Kahaly GJ, Ezra DG, et al. Teprotumumab for thyroid-associated ophthalmopathy. N Engl J Med. 2017;376(18):1748–61.
Douglas RS, Kahaly GJ, Ugradar S, et al. Teprotumumab efficacy, safety, and durability in longer-duration thyroid eye disease and re-treatment: OPTIC-X study. Ophthalmology. 2022;129(4):438–49.
US Food & Drug Administration. Teprotumumab: summary review. 2020. https://www.accessdata.fda.gov/. Accessed 28 Oct 2022.
Ugradar S, Wang Y, Mester T, et al. Improvement of asymmetric thyroid eye disease with teprotumumab. Br J Ophthalmol. 2021;106(6):755–9.
Jain AP, Gellada N, Ugradar S, et al. Teprotumumab reduces extraocular muscle and orbital fat volume in thyroid eye disease. Br J Ophthalmol. 2022;106(2):165–71.
Ho TC, Maamari RN, Kossler AL, et al. Outcomes of patients with thyroid eye disease partially treated with teprotumumab. Ophthalmic Plast Reconstr Surg. 2022. https://doi.org/10.1097/IOP.0000000000002267.
Diniz SB, Cohen LM, Roelofs KA, et al. Early experience with the clinical use of teprotumumab in a heterogenous thyroid eye disease population. Ophthalmic Plast Reconstr Surg. 2021;37(6):583–91.
Ugradar S, Kang J, Kossler AL, et al. Teprotumumab for the treatment of chronic thyroid eye disease. Eye (Lond). 2022;36(8):1553–9.
Sears CM, Wang Y, Bailey LA, et al. Early efficacy of teprotumumab for the treatment of dysthyroid optic neuropathy: a multicenter study. Am J Ophthalmol Case Rep. 2021;23:101111.
Ugradar S, Zimmerman E, Parunakian E, et al. Teprotumumab reduces orbital fat and muscle volume in patients with thyroid eye disease [abstract no. LBSAT238]. In: ENDO. 2022.
Ugradar S, Zimmerman E, Parunakian E, et al. Reversal of Graves’ disease-associated facial volume expansion following teprotumumab therapy [abstract no. LBSAT238]. In: ENDO. 2022.
Ugradar S, Braun J, Wang Y, et al. Facial and eyelid changes in thyroid eye disease are reversed by teprotumumab. Plast Reconstr Surg Glob Open. 2021;9(e3809):1–10.
Wang Y, Mester T, Ugradar S, et al. Teprotumumab for the treatment of thyroid eye disease: clinical experience from expanded access program (EAP). Invest Ophthalmol Vis Sci. 2021;62(8):3339 (abstract).
Adetunji MO, Nguyen BJ, Meer E, et al. Effect of teprotumumab on intraocular pressure in thyroid-associated ophthalmopathy. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2021;62(8):3327 (abstract).
Douglas RS, Wang Y, Bruch J, et al. Teprotumumab use in a real-world setting: expanded access program findings. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2021;62(8):3345.
Belinsky I, Creighton FX Jr, Mahoney N, et al. Teprotumumab and hearing loss: case series and proposal for audiologic monitoring. Ophthalmic Plast Reconstr Surg. 2022;38(1):73–8.
Smith TJ, Bhattacharya RK, Hsu K, et al. Blood glucose in thryoid eye disease (TED) in patients treated with teprotumumab: clinical trials data [abstract no. PSAT265]. In: ENDO. 2022.
Chow A, Silkiss RZ. Teprotumumab-associated chronic hearing loss screening and proposed treatments. BMJ Case Rep. 2022;15(4): e248335.
Sears CM, Azad AD, Amarikwa L, et al. Hearing dysfunction after treatment with teprotumumab for thyroid eye disease. Am J Ophthalmol. 2022;240:1–13.
Ashraf DC, Jankovic I, El-Nachef N, et al. New-onset of inflammatory bowel disease in a patient treated with teprotumumab for thyroid associated ophthalmopathy. Ophthalmic Plast Reconstr Surg. 2021;37(5):e160–4.
Safo MB, Silkiss RZ. A case of ulcerative colitis associated with teprotumumab treatment for thyroid eye disease. Am J Ophthalmol Case Rep. 2021;22(101069):1–4.
Shah K, Charitou M. A novel case of hyperglycemic hyperosmolar state after the use of teprotumumab in a patient with thyroid eye disease. AACE Clin Case Rep. 2022;8(4):148–9.
Ugradar S, Qashqai A, Holt RJ, et al. Evaluation of United States thyroid eye disease patients receiving an additional course of teprotumumab treatment over 2 years [abstract and poster]. In: 91st Annual Meeting of the American Thyroid Association. 2022.
US National Institutes of Health. ClinicalTrials.gov identifier NCT04583735. 2022. https://clinicaltrials.gov/. Accessed 28 Oct 2022.
Douglas RS, Dailey R, Subramanian PS, et al. Proptosis and diplopia response with teprotumumab and placebo vs the recommended treatment regimen with intravenous methylprednisolone in moderate to severe thyroid eye disease: a meta-analysis and matching-adjusted indirect comparison. JAMA Ophthalmol. 2022;140(4):328–35.
Douglas RS, Kossler AL, Abrams J, et al. Expert consensus on the use of teprotumumab for the management of thyroid eye disease using a modified-delphi approach. J Neuroophthalmol. 2022;42(3):334–9.
Winn BJ, Kersten RC. Teprotumumab: interpreting the clinical trials in the context of thyroid eye disease pathogenesis and current therapies. Ophthalmology. 2021;128(11):1627–51.