Severe Toxicity in Nonhuman Primates and Piglets Following High-Dose Intravenous Administration of an Adeno-Associated Virus Vector Expressing Human SMN

Human Gene Therapy - Tập 29 Số 3 - Trang 285-298 - 2018
Christian Hinderer1, Nathan Katz1, Elizabeth L. Buza1, Cecilia Dyer1, Tamara Goode1, Peter Bell1, Laura K. Richman1, James M. Wilson1
1Gene Therapy Program, Department of Medicine, University of Pennsylvania, Perelman School of Medicine, Philadelphia, Pennsylvania

Tóm tắt

Từ khóa


Tài liệu tham khảo

10.1016/S0168-0102(02)00195-5

10.1038/sj.mt.6300367

10.1126/science.1086137

10.1089/hum.2015.122

10.1038/gt.2012.101

10.1038/mt.2015.189

10.1089/hum.2013.005

10.1038/mtm.2014.51

10.1038/mt.2014.210

10.1038/mt.2011.72

10.1038/mt.2011.157

10.1093/hmg/ddq514

10.1038/nbt.1610

10.1056/NEJMoa1706198

10.1056/NEJMoa1108046

10.1056/NEJMoa1708538

10.1089/hum.2010.055

10.1089/hum.2011.031

10.1073/pnas.0904514106

10.1086/595830

10.1111/j.1365-2249.2010.04112.x

10.1097/01.sla.0000216759.36819.1b

10.1182/blood-2017-09-804419

10.1016/j.ymthe.2018.01.018

10.1002/hep.21779

10.1097/00001721-200306001-00011

10.1191/0960327103ht398oa

10.1067/mpd.2002.122936

10.1172/JCI37607

10.1172/JCI68205

10.1016/j.ymgme.2003.08.016

10.1089/hum.2014.057

10.1038/gt.2012.101

10.1089/hum.2007.093