Liệu Pháp Ruxolitinib Trong Bệnh Tủy Xương: Phân Tích 241 Bệnh Nhân Được Điều Trị Trong Chương Trình Sử Dụng Nhân Đạo (Chương Trình ATU Pháp) Của Nhóm Đối Tượng Bệnh Tủy Xương Myeloproliferative Pháp (FIM).

Blood - Tập 120 - Trang 2841 - 2012
Annalisa Andreoli1, Jerome Rey2, Charles Dauriac3, Raoul Herbrecht4, Franck E. Nicolini5, Christian Recher6, Philippe Rousselot7, Jacques Delaunay8, Bernard Drenou9, Dana Ranta10, Laurence Legros11, Martine Delain12, Pascale Cony-Makhoul13, Jean-François Viallard14, Sorin Visanica15, Sophie Lefort16, Brigitte Dupriez17, Valérie Coiteux18, Denis Guyotat19, Borhane Slama20
1Centre d'Investigations Cliniques Hôpital Saint-Louis Paris, France
2Hematology, Institut Paoli-Calmettes, Marseille, France
3Hematology, CHU Pontchaillou, Rennes, France
4Onco-Hematology, Hopital de Hautepeirre, Strasbourg, France
5Centre Hospitalier Lyon Sud, Pierre Benite, France
6Hématologie, CHU Purpan, Toulouse, France
7Centre Hospitalier André Mignot, Versailles, France
8Service d’hématologie clinique, Hôpital Hôtel-Dieu, Nantes, France
9Departement Hematologie, Centre Hospitalier E. Muller, Mulhouse, France
10Department of Hematology, Centre Hospitalo-Universitaire, Vandoeuvre-Les-Nancy, France
11Hematology department, Hopital de l'Archet, Nice, France
12Hématologie et Thérapie Cellulaire - CHU Tours, France
13Hematology Department, Centre Hospitalier d'Annecy, Pringy, France
14Internal medicine department, Hôpital du Haut Lévèque - University of Bordeaux, Pessac, France
15Hématologie, Hôpital Bon Secours, Metz-Thionville, France
16CH Brive, Service d'Oncologie, Brive, France
17Centre Hospitalier de Lens, Lens, France
18Hematology department, CHU de Lille, Lille, France
19Hematology, Institut de Cancérologie de la Loire, Saint Priest en Jarez, France
20Hospital H. Duffaut, Avignon, France

Tóm tắt

Rối loạn tủy xương (MF) là một loại khối u tăng sinh tủy (MPN) được đặc trưng bởi sự hình thành sợi tủy xương, lách to, giảm sút tế bào và các triệu chứng toàn thân. Ruxolitinib mới đây đã được FDA phê duyệt để điều trị MF ở Hoa Kỳ; sự phê duyệt của nó ở châu Âu vẫn đang chờ xử lý. Tuy nhiên, bệnh nhân ở EU có thể tiếp cận ruxolitinib thông qua các chương trình nhân đạo. Tại Pháp, cơ quan y tế đã mở một chương trình nhân đạo gọi tên bệnh nhân (Chương trình Cấp phép Sử dụng tạm thời [ATU]). 241 bệnh nhân (bn) Pháp mắc MF, bao gồm MF nguyên phát (PMF), MF sau đa hồng cầu (PPV) và MF sau huyết khối tiên phát (PET) đã được cấp thuốc ruxolitinib thông qua chương trình ATU, không phụ thuộc vào tình trạng đột biến JAK2 của họ, từ ngày 15 tháng 4 năm 2011 đến 31 tháng 5 năm 2012. Các bác sĩ đã được yêu cầu cung cấp thông tin về các đặc điểm bệnh lý, lịch sử điều trị, triệu chứng toàn thân, kích thước lách, số lượng tiểu cầu và bạch cầu trung tính, cũng như liều lượng ruxolitinib được kê và các sự kiện không mong muốn (AE). Các mẫu yêu cầu phải được nộp vào thời điểm đăng ký ban đầu và mỗi 3 tháng một lần khi có cung cấp thuốc hoặc khi ngừng điều trị. Phân tích này được thực hiện dựa trên dữ liệu có sẵn tại thời điểm ban đầu (n= 241), sau 3 tháng (n= 101), 6 tháng (n= 57), 9 tháng (n= 21) và 12 tháng (n= 4).

Từ khóa


Thông tin
Thông tin xuất bản

Blood

Tập 120

2841

Thông tin tác giả