Neena Kapoor, Dahlia Kirkpatrick, R. Michael Blaese, James Oleske, Margaret H. Hilgartner, R.S.K. Chaganti, Robert A. Good, Richard J. O'Reilly
Tóm tắt
Tóm tắt
Ba bệnh nhân mắc hội chứng Wiskott-Aldrich đã nhận ghép tủy từ các anh chị em đồng nhất HLA-A, B, C, D sau khi tiêu diệt tủy bằng busulfan, 2 mg/kg/ngày x 4 ngày, tiếp theo là ức chế miễn dịch bằng cyclophosphamide, 50 mg/kg/ngày x 4. Đã ghi nhận sự phát triển ổn định của các yếu tố bạch cầu và tạo máu trong từng trường hợp. Số lượng tiểu cầu vượt quá 100,000/cu mm đã được khôi phục từ 20--50 ngày sau ghép và vẫn thuộc khoảng bình thường 6--12 tháng sau đó. Tiểu cầu có kích thước bình thường và khả năng kết tập in vitro. Các bệnh nhân sản xuất isoagglutinins và kháng thể đối với các polysaccharide khác. Việc sử dụng busulfan với liều trung bình như một chất tiêu diệt tủy, kết hợp với cyclophosphamide, có thể cung cấp một lựa chọn cải thiện so với việc sử dụng bức xạ toàn thân gây chết như một chế độ chuẩn bị cho việc sửa chữa hoàn toàn hội chứng Wiskott-Aldrich qua ghép tủy.
