José María Sánchez-Raga1, Maria Margalida Santandreu Estelrich2, Bernat Galmés Sureda1, Antonio Palomero Massanet2, Guiomar Puget1, Antonia Sampol1, Mariana Canaro1
1Hematology and Hemotherapy Department, Hospital Universitari Son Espases, IdISBa, Palma, Spain
2Pharmacy Department, Hospital Universitari Son Espases, IdISBa, Palma, Spain
Tóm tắt
Tóm tắt
GIỚI THIỆU
Dự phòng với yếu tố VIII (FVIII) được coi là tiêu chuẩn vàng trong việc điều trị bệnh nhân hemophilia A (HA) không có kháng thể để ngăn ngừa chảy máu và duy trì chức năng cơ xương bình thường. Thông thường, liều dự phòng với FVIII có thời gian bán hủy chuẩn là 20 đến 40 IU/kg được tiêm cách ngày. Trong thực tế, cách tiêm "một kích cỡ cho tất cả" này không hiệu quả với nhiều bệnh nhân do sự thay đổi giữa các cá nhân về hồ sơ nồng độ-thời gian của FVIII, trọng lượng cơ thể, độ tuổi, nhóm máu và mức độ yếu tố Von Willebrand.
Các phác đồ được hướng dẫn bởi dược động học (PK) đã được đề xuất là một cách hiệu quả để tối ưu hóa hiệu quả của dự phòng. Nhiều công cụ PK trực tuyến đã được phát triển để ước lượng PK của bệnh nhân chỉ bằng 2 mẫu máu. Việc kết hợp dữ liệu PK và lâm sàng có thể giúp bác sĩ điều chỉnh liều lượng.
Kể từ năm 2014, chúng tôi đã sử dụng một công cụ trực tuyến để thực hiện ước lượng PK cho bệnh nhân sử dụng sản phẩm FVIII Advate® (myPKFiT®, www.mypkfit.com; Baxter Healthcare Corporation; Hemophilia 2014, 20 (Suppl.2):15). Vào tháng 6 năm 2018, một phiên bản mới đã được ra mắt, phiên bản 3.0. Phiên bản v3.0 này bao gồm cập nhật tính toán liều dựa trên khả năng điều chỉnh liều cá nhân hoặc mức đáy của phác đồ dự phòng cá nhân, cung cấp điều chỉnh chính xác về liều dự phòng so với phiên bản 2.0 (v2.0).
Báo cáo này mô tả tác động của ước lượng PK trong tần suất tiêm truyền và tiêu thụ yếu tố, so sánh giữa hai phiên bản, trong một nhóm bệnh nhân HA.
PHƯƠNG PHÁP
Đây là một trường hợp quan sát từ một trung tâm điều trị hemophilia duy nhất ở Tây Ban Nha. Tiêu chí đưa vào nghiên cứu là: bệnh nhân nhận liệu pháp dự phòng với octocog alfa đã đồng ý tham gia vào nghiên cứu PK. Hai mẫu máu đã được thu thập để ước lượng PK của FVIII (3-4 giờ và 24-28 giờ sau khi tiêm liều FVIII thông thường) trong thực hành thực tế. Chúng tôi đã đo FVIII bằng phương pháp kiểm tra một giai đoạn. Các mức đáy FVIII được điều chỉnh giữa 1% và 3% tùy thuộc vào đặc điểm của bệnh nhân. Dữ liệu nhân khẩu học, các thông số PK, tần suất tiêm truyền, liều lượng và tiêu thụ sau khi điều chỉnh PK của dự phòng bằng công cụ v2.0 và v3.0 đã được phân tích.
KẾT QUẢ
Mười một bệnh nhân đã được đánh giá (7 nặng, 3 trung bình, 1 nhẹ HA) có độ tuổi từ 2-43 năm (trung vị 14 năm). Không có sự khác biệt về các tham số PK giữa v2.0 và v3.0 vì thuật toán áp dụng cho cả hai phiên bản là giống nhau. Kết quả PK được trình bày trong Bảng A dưới đây. Mức đáy được chọn nằm trong khoảng 1-3% tùy theo hoạt động thể chất và sức khỏe khớp của từng bệnh nhân. Phác đồ dự phòng đã được điều chỉnh ở 6/11 bệnh nhân sau khi phân tích PK với cả hai phiên bản của ứng dụng: 2 bệnh nhân nhi đã tăng liều FVIII của họ và 3 bệnh nhân trưởng thành đã tăng tần suất điều trị của họ. Chúng tôi chỉ quan sát thấy sự khác biệt ở 3 bệnh nhân so với hai phiên bản: Bệnh nhân 1 đã bắt đầu một phác đồ tiêm truyền mới (mỗi 48h thành 48-48-72h) với sự gia tăng nhẹ về tiêu thụ, và bệnh nhân 2 và 5 duy trì phác đồ mỗi 48h với sự giảm nhẹ trong tiêu thụ. Kết quả được trình bày trong Bảng B dưới đây.
KẾT LUẬN
Cả hai phiên bản của myPKFit™ đều là công cụ hữu ích để điều chỉnh phác đồ liều FVIII. Phiên bản mới nhất này cho phép cá nhân hóa phác đồ điều trị thậm chí còn nhiều hơn và đạt được mức tiêu thụ hiệu quả hơn. Cần thiết để đánh giá triển vọng việc sử dụng dự phòng điều chỉnh theo PK trong chăm sóc thường quy và tác động của nó đối với kết quả của bệnh nhân.
Bảng. Bảng.
Công khai thông tin
Không có xung đột lợi ích nào liên quan cần tuyên bố.
