Anaadriana Zakarija1, Nicholas Bandarenko2, Dilip K. Pandey3, Hau Kwaan1, Kathryn McCaffrey1, Denise Finley1, Ken Carson1, Paul Yarnold1, Charles L. Bennett1
1VA Midwest Center for Health Services and Policy Research
2University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
3Department of Neurology & Rehabilitation, University of Illinois, Chicago, IL, USA
Tóm tắt
Tóm tắt
Ô bối cảnh: Do bệnh TTP rất hiếm (khoảng 4 ca trên một triệu dân), các dữ liệu dịch tễ học và các mẫu xét nghiệm liên quan từ một nhóm bệnh nhân TTP nhận diện trong tương lai là cần thiết.
Phương pháp: Nghiên cứu SERF TTP là một nghiên cứu tài trợ bởi NHLBI bao gồm 15 địa điểm nhằm mục tiêu xác định 300 bệnh nhân TTP mới và 600 đối chứng trong cộng đồng có độ tuổi và giới tính tương ứng.
Kết quả: Từ chín địa điểm hợp tác đã được IRB phê duyệt, 22 ca TTP mới và 17 đối chứng đã được phỏng vấn. Dữ liệu và plasma (mẫu cấp tính và hồi phục) có sẵn cho 19 bệnh nhân TTP (Bảng 1). Tuổi trung bình của họ là 42,5 tuổi (phạm vi, 20 – 80 tuổi), và 90% là nữ. Sử dụng hệ thống điểm số TTP Rose-Eldor dựa trên số lượng tiểu cầu, creatinine, hemoglobin và chức năng thần kinh, 37% được phân loại là bệnh nặng (điểm > 4 trong tổng số 8 điểm). Thời gian trung bình từ khi bắt đầu triệu chứng đến khi chẩn đoán là 9,2 ngày, trung vị 5,5 ngày (phạm vi, 0 đến 33 ngày). Mức độ nghiêm trọng của TTP xấu hơn đối với 5 bệnh nhân mà điều trị không bắt đầu trong ít nhất 16 ngày (16–33 ngày) so với 14 bệnh nhân còn lại (điểm trung bình Rose-Eldor là 4,6 so với 4). Những loại thuốc đã được kê cho bệnh nhân trước khi TTP xuất hiện gồm các chất bổ sung thảo dược (n= 5) và liệu pháp thay thế hormone hoặc thuốc tránh thai (n= 6). Tất cả bệnh nhân đều nhận ít nhất một lần trao đổi huyết tương chữa bệnh (TPE) hàng ngày. Một số lượng tiểu cầu >150,000 đã đạt được trung bình 9,4 ngày sau khi bắt đầu TPE. Tại thời điểm theo dõi 30 ngày, tất cả bệnh nhân đều sống sót, mặc dù 3 bệnh nhân đã mắc phải tình trạng nặng cần yêu cầu khôi phục TPE hàng ngày. Bốn mười bốn bệnh nhân (78%) gặp phải sự cố bất lợi, bao gồm các phản ứng dị ứng với huyết tương (n=9), độc tính liên quan đến citrate (n=9) và các biến chứng về tiếp cận tĩnh mạch (n=2) bao gồm một bệnh nhân bị chảy máu nghiêm trọng cần chuyển đến đơn vị chăm sóc đặc biệt.
Kết luận: Các đặc điểm lâm sàng của nhóm SERF-TTP tương tự như những gì đã được báo cáo từ các nghiên cứu lớn tại một địa điểm, mặc dù tỷ lệ sống sót (100% so với 71% và 83%) cao hơn. Chỉ một thiểu số các trường hợp TTP mới trong thời đại hiện đại trình bày với suy thận hoặc các triệu chứng thần kinh - nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phát triển các xét nghiệm chẩn đoán labo tin cậy.
Các đặc điểm lâm sàng khi trình bày
Nghiên cứu Số lượng tiểu cầu <100,000 Hgb <10 hoặc Hct <.3 Cr > 2mg/dl Sốt Triệu chứng thần kinh Tử vong (1) Zheng XL, Kaufman RM et al. Blood.2004; 103: 4043; (2)Vesely SK, George JN et al. Blood.2003; 102: 60. HSCT: Ghép tế bào gốc huyết học, FK-506: Tacrolimus. SERF-TTP n=19 95% 79% 32% 11% 47% 0% Đại học Washington (1) (không kể các ca HSCT/FK506) n= 28 96% 82% 29% 32% 50% 29% Đăng ký TTP-HUS Oklahoma (2) (ADAMTS13 < 5%) n=18 100% 100% 22% NA (Không có sẵn) 56% 17%
