Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân trong Quy trình Quyết định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA): Một góc nhìn về Quy trình Chính sách
Tóm tắt
Ảnh hưởng của các nhà hoạt động vì quyền lợi của bệnh nhân đối với quyết định quy định của FDA đã gia tăng. Mặc dù đã có sự tham gia tăng cường với FDA, nhưng vẫn còn những thách thức trong việc đạt được các mục tiêu quy định của bệnh nhân trong khuôn khổ quy định của FDA. Có những khoảng cách giữa kiến thức của các nhà hoạt động vì quyền lợi của bệnh nhân về quy trình của cơ quan và nhu cầu của FDA đối với dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân có tính nghiêm ngặt và có ý nghĩa lâm sàng. Nghiên cứu này đã khảo sát quy trình chính sách trong đó dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân được thu thập bởi các nhà hoạt động vì quyền lợi của bệnh nhân và được cung cấp cho FDA để ra quyết định quy định. Các cuộc phỏng vấn bán cấu trúc, theo kiểu tường thuật đã được thực hiện với 14 chuyên gia đang làm việc trong lĩnh vực bảo vệ quyền lợi bệnh nhân hoặc tại FDA. Mục đích là để khảo sát sâu về nhận thức và trải nghiệm của các tham gia viên liên quan đến quy trình quy định mới này. Các cuộc phỏng vấn đã được mã hóa và khảo sát theo các chủ đề. Việc sử dụng dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân của FDA là một quy trình quy định đang phát triển. Các tham gia viên đã chỉ ra một số rào cản và yếu tố góp phần vào thành công quy định. Các nhóm bảo vệ quyền lợi bệnh nhân được tổ chức tốt và tinh vi, có quyền truy cập vào kiến thức khoa học và chính sách có khả năng cao hơn để đáp ứng các yêu cầu dữ liệu trải nghiệm bệnh nhân của FDA. Một mô hình khái niệm về quy trình quy định này đã được phát triển. Việc sử dụng dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân bởi FDA có tiềm năng tích cực ảnh hưởng đến quy định các sản phẩm y tế tại Hoa Kỳ. Sự thành công trong quy trình quy định mới này sẽ phụ thuộc vào hướng dẫn rõ ràng từ FDA về việc thu thập, phân tích và sử dụng dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân. Các nhóm bảo vệ quyền lợi bệnh nhân phải nâng cao năng lực và chuyên môn nội bộ trong khi tham gia vào các hợp tác thực chất với FDA và các bên liên quan khác để có thể đóng góp ý nghĩa vào quy trình đánh giá quy định của các liệu pháp mới.
Từ khóa
#FDA #dữ liệu trải nghiệm bệnh nhân #quy định y tế #chính sách #nhóm bảo vệ bệnh nhânTài liệu tham khảo
Anderson M. Rx for Innovation: Recommendations for the New Administration. Washington, DC: FasterCures; 2016.
FasterCures. Partnering for Cures (P4C). Paper presented at: Partnering for Cures (P4C); November 13–15, 2016; New York, NY.
United States Food and Drug Administration. Patient Preference Information—Voluntary Submission, Review in Premarket Approval applications, Humanitarian Device Exemption applications, and De Novo Requests, and Inclusion in Decision Summaries and Device Labeling. Guidance for Industry, Food and Drug Administration Staff, and Other Stakeholders. Washington, DC: FDA; 2016.
Selig W. Key Considerations in Developing & Integrating Patient Perspectives in Drug Development: Examination of the Duchenne Case Study. Washington, DC: Biotechnology Innovation Organization; Parent Project Muscular Dystrophy; 2016.
United States Food and Drug Administration. Challenge and Opportunity on the Critical Path to New Medical Products. Washington, DC: FDA; 2004.
United States Food and Drug Administration. Critical Path Opportunities List. Washington, DC: FDA; 2006.
United States Food and Drug Administration. FDA Science Moving Forward—Progress Report to the FDA Science Board’s Science Looking Forward Subcommittee. Washington, DC: FDA; 2014.
Gusmano MK. FDA decisions and public deliberation: challenges and opportunities. Public Admin Rev. 2013;73(suppl 1): S115–S126.
United States Food and Drug Administration. Advancing Regulatory Science for Public Health. Washington, DC; 2010.
Klein R. Patient representation at FDA— patient input. Paper presented at: Annual Patient Reported Outcome (PRO) Consortium Workshop; Silver Spring, MD; 2013.
Cox V, Scott MC. FDA Advisory Committee meetings: what they are, why they happen, and what they mean for regulatory professionals. Regul Rapporteur. 2014;11:5–8.
Califf RM. The unique voices of our patient representatives. FDA Voice.U.S. Food and Drug Administration; 2016.
Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA), 126 Stat. 993; Pub. L. 112-144; 2012.
Vaidya P. FDA’s Patient-focused drug development. www.fda.gov/downloads/drugs/newsevents/ucm493616.pdf. Published 2016.
United States Food and Drug Administration. Plan for Issuance of Patient-Focused Drug Development Guidance Under 21st Century Cures Act Title III Section 3002. Washington, DC: FDA; 2017.
United States Food and Drug Administration. Prescription Drug User Fee Act patient-focused drug development; announcement of disease areas for meetings conducted in fiscal years 2016-2017. Fed Regist. 2007;80:38216–38217.
United States Food and Drug Administration. Prescription Drug User Fee Act patient-focused drug development; announcement of disease areas for meetings conducted in fiscal years 2013-2015. Fed Regist. 2013;78:21613–21614.
Hunter NL, Califf RM. FDA Announces First-ever Patient Engagement Advisory Committee. Washington, DC: United States Food and Drug Administration; 2015.
United States Food and Drug Administration. Professional Affairs and Stakeholder Engagement (PASE). ISPOR; 2016.
Lowy N. Professional Affairs and Stakeholder Engagement. National Organization of Rare Diseases. US Food and Drug Administration; 2015.
Crompton H. Mode 2 knowledge production: evidence from orphan drug networks. Sci Public Policy. 2007;34:199–211.
Epstein S. Impure Science. AIDS, Activism, and the Politics of Knowledge. Berkeley, CA: University of California Press; 1996.
Manganiello M, Anderson M. Back to Basics: HIV/AIDS Advocacy as a Model for Catalyzing Change. Washington, DC: HCM Strategists; 2013.
Clinical Trials Transformation Initiative. Who we are. https://www.ctti-clinicaltrials.org/who-we-are. Published 2017.
FasterCures. About. http://www.fastercures.org/about/fastercures/. Published 2017.
Medical Device Innovation Consortium. About MDIC. http://mdic.org/about-us/. Published 2015.
National Health Council. Putting patients first. http://www.nationalhealthcouncil.org/. Published 2016.
Patient-Centered Outcomes Research Institute. About us. http://www.pcori.org/about-us. Published 2017.
United States Food and Drug Administration. Prescription drug user fee act patient-focused drug development; announcement of disease areas for meetings conducted in fiscal years 2013-2015. Fed Regist. 2013;78:21613–21614.
United States Food and Drug Administration. Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA). http://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDASIA/ucm20027187.htm. Published 2015.
21st Century Cures Act, 130 Stat 1033. Pub. L. 114–255; 2016.
Ritter A. How do drug policy makers access research evidence? Int J Drug Policy. 2009;20:70–75.
Secker A. The policy-research interface: an insider’s view. Addiction. 1993;88:115S–120S.
Ritter A, Bammer G. Models of policy-making and their relevance for drug research. Drug Alcohol Rev. 2010;29:352–357.
Gregrich RJ. A note to researchers: communicating science to policy makers and practitioners. J Substance Abuse Treat. 2003;25:233–237.
Kingdon JW. Agendas, Alternatives, and Public Policies. 2nd ed. Boston, MA: Longman; 2011.
Moscicki R. FDA engagement with patients. http://www.fda.gov/downloads/Drugs/NewsEvents/UCM493615.pdf. Published 2015.
Charmaz K. Constructing Grounded Theory. 2nd ed. Thousand Oaks, CA: Sage Publications; 2014.
Richards L, Morse JM. Readme First for a User’s Guide to Qualitative Methods. 3rd ed. Los Angeles, CA: Sage Publications; 2013.
ATLAS.ti [computer program]. Version 7.5.1: ATLAS.ti Gmbh, Berlin; 2016.
United States Food and Drug Administration. Factors to Consider Regarding Benefit-Risk in Medical Device Product Availability, Compliance, and Enforcement Decisions. Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff. Washington, DC: FDA; 2016.
US Food and Drug Administration. Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices. Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff. Washington, DC: FDA; 2017.
Smith SK, Selig W, Harker M, et al. Patient engagement practices in clinical research among patient groups, industry, and academia in the United States: A survey. PLoS One. 2015;10:e0140232.
Bloom D, Beetsch J, Harker M, et al. The rules of engagement: CTTI recommendations for successful collaborations between sponsors and patient groups around clinical trials. Therapeutic Innovation & Regulatory Science. 2017:1–8.
Weissert WG, Weissert CS. Governing Health. The Politics of Health Policy. 4th ed. Baltimore, MD: Johns Hopkins University Press; 2012.
Douglas H. Inserting the public into science. In: Maason S, Weinger P, eds. Democratization of Expertise? Exploring Novel Forms of Scientific Advice in Political Decision-Making. Dordrecht, the Netherlands: Springer; 2005.
Ferretti MP, Pavone V. What do civil society organisations expect from participation in science? Lessons from Germany and Spain on the issue of GMOs. Sci Public Policy. 2009;36:287–299.
Maasen S, Weingart P. What’s new in scientific advice to politics? In: Maason S, Weinger P, eds. Democratization of Expertise? Exploring Novel Forms of Scientific Advice in Political Decision-Making. Dordrecht, the Netherlands: Springer; 2005.
Edwards KT. The role of patient participation in drug approvals: lessons from the accelerated approval of Eteplirsen. Food Drug Law J. 2017;72:406–450.