Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Panobinostat kết hợp Bortezomib so với Lenalidomide ở bệnh nhân đa u tủy tái phát và/hoặc kháng trị: So sánh gián tiếp đã điều chỉnh theo kiểu trùng lặp về kết quả sống sót sử dụng dữ liệu ở mức bệnh nhân
Tóm tắt
Tại Vương quốc Anh, tiêu chuẩn điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy đã nhận ≥2 phương pháp điều trị trước đó là lenalidomide cộng dexamethasone (LEN + DEX) và pomalidomide cộng DEX (POM + DEX) (chỉ tại xứ Wales). Gần đây, panobinostat cộng bortezomib và DEX (PAN + BTZ + DEX) đã được cấp phép trong bối cảnh này. Nghiên cứu hiện tại đánh giá kết quả sống không tiến triển (PFS) và sống tổng thể (OS) với PAN + BTZ + DEX so với LEN + DEX (đối chứng chính) và POM + DEX (đối chứng khám phá). Do việc so sánh điều trị gián tiếp dựa trên điểm neo không khả thi, phương pháp so sánh điều trị gián tiếp đã điều chỉnh theo kiểu trùng lặp được sử dụng. Để so sánh kết quả sống, dữ liệu ở mức bệnh nhân được tạo ra cho các đối chứng bằng cách sử dụng các ước lượng sống Kaplan-Meier đã công bố. Việc sử dụng dữ liệu ở mức bệnh nhân được ước lượng và dữ liệu phù hợp cho PAN + BTZ + DEX cho phép sử dụng mô hình tỷ lệ nguy cơ Cox và đánh giá giả thuyết tỷ lệ nguy cơ. Trong các trường hợp có bằng chứng cho thấy giả thuyết tỷ lệ nguy cơ bị vi phạm, tỷ lệ nguy cơ theo thời gian (HR) đã được ước lượng. Giá trị trung vị và trung bình cho PFS và OS đã được dự đoán. Đối với cả PFS và OS, giả thuyết tỷ lệ nguy cơ không được thỏa mãn, do đó tỷ lệ HR theo thời gian đã được ước lượng. Sử dụng HR theo thời gian, PFS trung bình được ước lượng là 11.83 tháng cho PAN + BTZ + DEX và 10.96 tháng cho LEN + DEX. Các ước lượng OS tương ứng là 30.73 tháng và 27.76 tháng, lần lượt. Comparisons with POM + DEX were affected by large uncertainty and did not allow making robust inferences. Theo kiến thức của chúng tôi, đây là nghiên cứu đầu tiên kết hợp so sánh điều trị gián tiếp đã điều chỉnh theo mẫu và HR theo thời gian để giải quyết các mô hình thay đổi trong HR. Kết quả cho thấy việc điều trị bằng PAN + BTZ + DEX và LEN + DEX có liên quan tới PFS và OS trung bình tương tự nhau trong bối cảnh điều trị lần ba của bệnh đa u tủy.
Từ khóa
#Panobinostat #Bortezomib #Lenalidomide #đa u tủy #sống không tiến triển #sống tổng thểTài liệu tham khảo
Becker N. Epidemiology of multiple myeloma. Recent Results Cancer Res. 2011;183:25–35. doi:10.1007/978-3-540-85772-3_2.
Dimopoulos MA, Terpos E. Multiple myeloma. Ann Oncol. 2010;21(Suppl 7):vii143–50. doi:10.1093/annonc/mdq370.
Moreau P, San Miguel J, Ludwig H, Schouten H, Mohty M, Dimopoulos M, et al. Multiple myeloma: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2013;24(suppl 6):vi133–7. doi:10.1093/annonc/mdt297.
Laubach JP, Voorhees PM, Hassoun H, Jakubowiak A, Lonial S, Richardson PG. Current strategies for treatment of relapsed/refractory multiple myeloma. Expert Rev Hematol. 2014;7(1):97–111. doi:10.1586/17474086.2014.882764.
Kumar SK, Rajkumar SV, Dispenzieri A, Lacy MQ, Hayman SR, Buadi FK, et al. Improved survival in multiple myeloma and the impact of novel therapies. Blood. 2008;111(5):2516–20. doi:10.1182/blood-2007-10-116129.
CancerMPact® Western Europe. Treatment architecture: Western Europe multiple myeloma. 2013. Available at: http://www.kantarhealth.com.
Borrello I. Can we change the disease biology of multiple myeloma? Leuk Res. 2012;36(Suppl 1):S3–12. doi:10.1016/S0145-2126(12)70003-6.
Kumar SK, Therneau TM, Gertz MA, Lacy MQ, Dispenzieri A, Rajkumar SV, et al. Clinical course of patients with relapsed multiple myeloma. Mayo Clin Proc. 2004;79(7):867–74. doi:10.1016/S0025-6196(11)62152-6.
Moreau P. The future of therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: emerging agents and novel treatment strategies. Semin Hematol. 2012;49(Suppl 1):S33–46. doi:10.1053/j.seminhematol.2012.05.004.
Catley L, Weisberg E, Kiziltepe T, Tai YT, Hideshima T, Neri P, et al. Aggresome induction by proteasome inhibitor bortezomib and alpha-tubulin hyperacetylation by tubulin deacetylase (TDAC) inhibitor LBH589 are synergistic in myeloma cells. Blood. 2006;108(10):3441–9. doi:10.1182/blood-2006-04-016055.
Ocio EM, Vilanova D, Atadja P, Maiso P, Crusoe E, Fernandez-Lazaro D, et al. In vitro and in vivo rationale for the triple combination of panobinostat (LBH589) and dexamethasone with either bortezomib or lenalidomide in multiple myeloma. Haematologica. 2010;95(5):794–803. doi:10.3324/haematol.2009.015495.
San-Miguel JF, Hungria VTM, Yoon S-S, Beksac M, Dimopoulos MA, Elghandour A, et al. Panobinostat plus bortezomib and dexamethasone versus placebo plus bortezomib and dexamethasone in patients with relapsed or relapsed and refractory multiple myeloma: a multicentre, randomised, double-blind phase 3 trial. Lancet Oncol. 2014;15(11):1195–206. doi:10.1016/s1470-2045(14)70440-1.
Einsele H, Richardson P, Hungria VT, Yoon SS, Beksac M, Dimopoulos M et al., editors. Subgroup analysis by prior treatment among patients with relapsed or relapsed and refractory multiple myeloma in the PANORAMA 1 study of panobinostat or placebo plus bortezomib and dexamethasone. 20th Congress of the European Hematology Association; 2015 June 11–14, 2015; Vienna, Austria: Hamatologica.
Use CfMPfH. Assessment report. London: EMA; 2015. Contract No.: EMA/CHMP/496296/2015.
NICE. TA 171: Lenalidomide for the treatment of multiple myeloma in people who have received at least one prior therapy. London: National Institute for Health and Care Excellence; 2009.
NICE. Pomalidomide for relapsed and refractory multiple myeloma previously treated with lenalidomide and bortezomib; appraisal consultation document. London: National Institute for Health and Care Excellence; 2014.
AWMSG. Final Appraisal Recommendation, Advice No: 1315—July 2015. Penarth: All Wales Medicines Strategy Group; 2015.
Weber DM, Chen C, Niesvizky R, Wang M, Belch A, Stadtmauer EA, et al. Lenalidomide plus dexamethasone for relapsed multiple myeloma in North America. N Engl J Med. 2007;357(21):2133–42. doi:10.1056/NEJMoa070596.
Dimopoulos M, Spencer A, Attal M, Prince HM, Harousseau JL, Dmoszynska A, et al. Lenalidomide plus dexamethasone for relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med. 2007;357(21):2123–32. doi:10.1056/NEJMoa070594.
San Miguel J, Weisel K, Moreau P, Lacy M, Song K, Delforge M, et al. Pomalidomide plus low-dose dexamethasone versus high-dose dexamethasone alone for patients with relapsed and refractory multiple myeloma (MM-003): a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2013;14(11):1055–66. doi:10.1016/S1470-2045(13)70380-2.
Jansen JP, Fleurence R, Devine B, Itzler R, Barrett A, Hawkins N, et al. Interpreting indirect treatment comparisons and network meta-analysis for health-care decision making: report of the ISPOR Task Force on Indirect Treatment Comparisons Good Research Practices: part 1. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2011;14(4):417–28. doi:10.1016/j.jval.2011.04.002.
Hoaglin DC, Hawkins N, Jansen JP, Scott DA, Itzler R, Cappelleri JC, et al. Conducting indirect-treatment-comparison and network-meta-analysis studies: report of the ISPOR Task Force on Indirect Treatment Comparisons Good Research Practices: part 2. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2011;14(4):429–37. doi:10.1016/j.jval.2011.01.011.
Signorovitch JE, Wu EQ, Yu AP, Gerrits CM, Kantor E, Bao Y, et al. Comparative effectiveness without head-to-head trials: a method for matching-adjusted indirect comparisons applied to psoriasis treatment with adalimumab or etanercept. Pharmacoeconomics. 2010;28(10):935–45. doi:10.2165/11538370-000000000-00000.
NICE. Panobinostat for treating multiple myeloma in people who have received at least one prior therapy (ID663). Company Evidence Submission. London: National Institute for Health and Care Excellence; 2015.
Stadtmauer EA, Weber DM, Niesvizky R, Belch A, Prince MH, San Miguel JF, et al. Lenalidomide in combination with dexamethasone at first relapse in comparison with its use as later salvage therapy in relapsed or refractory multiple myeloma. Eur J Haematol. 2009;82(6):426–32. doi:10.1111/j.1600-0609.2009.01257.x.
Signorovitch JE, Sikirica V, Erder MH, Xie J, Lu M, Hodgkins PS, et al. Matching-adjusted indirect comparisons: a new tool for timely comparative effectiveness research. Value Health. 2012;15(6):940–7. doi:10.1016/j.jval.2012.05.004.
Signorovitch J, Swallow E, Kantor E, Wang X, Klimovsky J, Haas T, et al. Everolimus and sunitinib for advanced pancreatic neuroendocrine tumors: a matching-adjusted indirect comparison. Exp Hematol Oncol. 2013;2(1):32. doi:10.1186/2162-3619-2-32.
Di Lorenzo G, Casciano R, Malangone E, Buonerba C, Sherman S, Willet J, et al. An adjusted indirect comparison of everolimus and sorafenib therapy in sunitinib-refractory metastatic renal cell carcinoma patients using repeated matched samples. Expert Opin Pharmacother. 2011;12(10):1491–7. doi:10.1517/14656566.2011.587119.
Signorovitch JE, Wu EQ, Betts KA, Parikh K, Kantor E, Guo A, et al. Comparative efficacy of nilotinib and dasatinib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia: a matching-adjusted indirect comparison of randomized trials. Curr Med Res Opin. 2011;27(6):1263–71. doi:10.1185/03007995.2011.576238.
Dimopoulos MA, Chen C, Spencer A, Niesvizky R, Attal M, Stadtmauer EA, et al. Long-term follow-up on overall survival from the MM-009 and MM-010 phase III trials of lenalidomide plus dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma. Leukemia. 2009;23(11):2147–52. doi:10.1038/leu.2009.147.
Guyot P, Ades AE, Ouwens MJ, Welton NJ. Enhanced secondary analysis of survival data: reconstructing the data from published Kaplan-Meier survival curves. BMC Med Res Methodol. 2012;12:9. doi:10.1186/1471-2288-12-9.
Latimer NR. Survival analysis for economic evaluations alongside clinical trials—extrapolation with patient-level data: inconsistencies, limitations, and a practical guide. Med Decis Making. 2013;33(6):743–54. doi:10.1177/0272989x12472398.
Boshuizen HC, van Baal PH. Probabilistic sensitivity analysis: be a Bayesian. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2009;12(8):1210–4. doi:10.1111/j.1524-4733.2009.00590.x.
R Development Core Team. R: a language and environment for statistical computing. Vienna: R Foundation for Statistical Computing; 2010.
Latimer NR. NICE DSU Technical support document 14: survival analysis for economic evaluations alongside clinical trials—extrapolations with patient-level data. Sheffield: School of Health and Related Research, University of Sheffield, UK; 2013.
Austin PC, Stuart EA. Moving towards best practice when using inverse probability of treatment weighting (IPTW) using the propensity score to estimate causal treatment effects in observational studies. Stat Med. 2015;34(28):3661–79. doi:10.1002/sim.6607.
Brookhart MA, Schneeweiss S, Rothman KJ, Glynn RJ, Avorn J, Sturmer T. Variable selection for propensity score models. Am J Epidemiol. 2006;163(12):1149–56. doi:10.1093/aje/kwj149.
NICE. Panobinostat for treating multiple myeloma after at least 2 previous treatments—final Appraisal Document. London: National Institute for Health and Care Excellence; 2016.
SMC. SMC Advice—panobinostat. Glasgow: Scottish Medicines Consortium; 2016. Contract No.: SMC No. (1122/16).