Chuyển đồi thái EQ-5D-3L và EORTC QLQ-C30 ở bệnh nhân ung thư vú
Tóm tắt
Các loại kết quả đo lường được thu thập trong các nghiên cứu lâm sàng và những yêu cầu cho phân tích hiệu quả chi phí thường có sự khác biệt. Người ra quyết định thường xuyên sử dụng số Dấu ấn Sống chất lượng điều chỉnh (QALYs) để so sánh lợi ích và chi phí của điều trị trên các bệnh và liệu pháp điều trị khác nhau bằng một thước đo chung. QALYs có thể được tính toán bằng cách sử dụng các chỉ số dựa trên sự ưa thích như EQ-5D-3L; tuy nhiên, các nghiên cứu lâm sàng thường tập trung vào các kết quả đo lường khách quan từ bác sĩ hoặc phòng thí nghiệm và các kết quả của bệnh nhân không dựa trên sự ưa thích, như QLQ-C30. Chúng tôi mô hình hóa mối quan hệ giữa EQ-5D-3L, thước đo dựa trên sự ưa thích chung chung, và bảng câu hỏi chất lượng sống đặc trưng cho ung thư, QLQ-C30 ở bệnh nhân ung thư vú. Điều này sẽ dẫn đến một bản đối chiếu cho phép người dùng chuyển đổi điểm QLQ-C30 sang điểm EQ-5D-3L cho mục đích phân tích hiệu quả chi phí hoặc đánh giá kinh tế.
Chúng tôi sử dụng dữ liệu từ một thử nghiệm ngẫu nhiên gồm 602 bệnh nhân ung thư vú tiến triển HER2 dương tính với 3766 quan sát EQ-5D-3L. Đối chiếu trực tiếp bằng các mô hình pha hỗn hợp biến phụ thuộc hạn chế, điều chỉnh (ALDVMM) được so sánh với một hồi quy tuyến tính tác động ngẫu nhiên và đối chiếu gián tiếp bằng các mô hình probit có thứ tự dường như không liên quan. EQ-5D-3L được ước lượng như một hàm của các thang đo tóm tắt của QLQ-C30 và các đặc điểm khác của bệnh nhân.
Mô hình pha hỗn hợp bốn thành phần có độ phù hợp tổng quát vượt trội hơn các mô hình khác. Một sự phù hợp gần với dữ liệu quan sát được nhận thấy trên toàn bộ phạm vi mức độ bệnh nặng. Dữ liệu mô phỏng từ mô hình này phù hợp gần với dữ liệu gốc và cho thấy việc đối chiếu không đánh giá thấp đáng kể sự không chắc chắn. Trong dữ liệu mô phỏng, 22,15% bằng 1 so với 21,93% trong dữ liệu gốc. Độ phân tán là 0,0628 trong dữ liệu mô phỏng so với 0,0693 trong dữ liệu gốc. Bản đối chiếu ưu thích đã được cung cấp dưới dạng tập tin Excel và Stata để dễ dàng cho người sử dụng.
Một mô hình pha hỗn hợp điều chỉnh bốn thành phần cung cấp các ước lượng đáng tin cậy, không thiên lệch của EQ-5D-3L từ QLQ-C30, để liên kết các nghiên cứu lâm sàng với đánh giá kinh tế về công nghệ y tế cho ung thư vú. Công trình này bổ sung vào kho tài liệu ngày càng phong phú, chứng minh sự phù hợp của các phương pháp tiếp cận dựa trên mô hình pha trong đối chiếu.
Từ khóa
#Mapping #EQ-5D-3L #EORTC QLQ-C30 #breast cancer #health economics #quality of life assessment #cost-effectiveness analysisTài liệu tham khảo
Kim SH, Jo MW, Kim HJ, Ahn JH. Mapping EORTC QLQ-C30 onto EQ-5D for the assessment of cancer patients. Health Qual Life Outcomes. 2012;10(1):1–6. https://doi.org/10.1186/1477-7525-10-151.
Cheung YB, Luo N, Ng R, Lee CF. Mapping the functional assessment of cancer therapy-breast (FACT-B) to the 5-level EuroQoL Group’s 5-dimension questionnaire (EQ-5D-5L) utility index in a multi-ethnic Asian population. Heal Qual Life Outcomes. 2014;12(1):180. https://doi.org/10.1186/s12955-014-0180-6.
Crott R, Briggs A. Mapping the QLQ-C30 quality of life cancer questionnaire to EQ-5D patient preferences. Eur J Health Econ. 2010;11(4):427–34. https://doi.org/10.1007/s10198-010-0233-7.
Lee CF, Ng R, Luo N, Cheung YB. Development of conversion functions mapping the FACT-B Total score to the EQ-5D-5L utility value by three linking methods and comparison with the ordinary Least Square method. Appl Heal Econ Heal Policy. 2018;16(5):685–95. https://doi.org/10.1007/s40258-018-0404-8.
Gray LA, Wailoo AJ, Hernandez AM. Mapping the FACT-B Instrument to EQ-5D-3L in Patients with Breast Cancer Using Adjusted Limited Dependent Variable Mixture Models versus Response Mapping. Value Heal. 2018;21(12):1399–405.
Rose M, Rice S, Craig D. Does methodological guidance produce consistency? A review of methodological consistency in breast Cancer utility value measurement in NICE single technology appraisals. PharmacoEconomics - Open. 2017;2(2):97–107. https://doi.org/10.1007/s41669-017-0040-5.
Wailoo A, Hernández M, Philips C, Brophy S, Siebert S. Modeling health state utility values in ankylosing spondylitis: comparisons of direct and indirect methods. Value Heal. 2015;18(4):425–31. https://doi.org/10.1016/j.jval.2015.02.016.
Hernandez Alava M, Wailoo A, Wolfe F, Michaud K. A comparison of direct and indirect methods for the estimation of health utilities from clinical outcomes. Med Decis Mak. 2014;34(7):919–30. https://doi.org/10.1177/0272989X13500720.
Gray LA, Hernández Alava M, Wailoo AJ. Development of Methods for the Mapping of Utilities Using Mixture Models: Mapping the AQLQ-S to the EQ-5D-5L and the HUI3 in Patients with Asthma. Value Heal. 2018;21(6):748–57.
Dakin H, Gray A, Murray D. Mapping analyses to estimate EQ-5D utilities and responses based on Oxford knee score. Qual Life Res. 2013;22(3):683–94. https://doi.org/10.1007/s11136-012-0189-4.
EORTC Quality of Life. EORTC QLQ-C30 Scoring Manual, 3rd Edition. 2001. Available at https://www.eortc.org/app/uploads/sites/2/2018/02/SCmanual.pdf. ISBN 2-9300 64-22-6.
Kim EJ. K KS, Kang HY. Mapping the cancer-specific EORTC QLQ-C30 and EORTC QLQ-BR23 to the generic EQ-5D in metastatic breast cancer patients. Qual Life Res. 2012;21(7):1193–203. https://doi.org/10.1007/s11136-011-0037-y.
Hernández Alava M, Wailoo A, Wolfe F, Michaud K. The relationship between EQ-5D, HAQ and pain in patients with rheumatoid arthritis. Rheumatol (UK). 2013;52(5):944–50. https://doi.org/10.1093/rheumatology/kes400.
Longworth L, Yang Y, Young T, Mulhern B, Hernandez Alava M, Mukuria C, et al. Use of generic and condition-specific measures of health-related quality of life in NICE decision-making: a systematic review, statistical modelling and survey. Heal Technol Assess. 2014;18(9):1–224. https://doi.org/10.3310/hta18090.
Young TA, Mukuria C, Rowen D, Brazier JE, Longworth L. Mapping Functions in Health-Related Quality of Life: Mapping From Two Cancer-Specific Health-Related Quality-of-Life Instruments to EQ-5D-3L. Med Decis Making. 2015;35(7):912–26. https://doi.org/10.1177/0272989X15587497.
Wailoo AJ, Hernandez-Alava M, Manca A, Mejia A, Ray J, Crawford B, et al. Mapping to estimate health-state utility from non–preference-based outcome measures: an ISPOR good practices for outcomes research task force report. Value Heal [Internet]. 2017;20(1):18–27. Available from:. https://doi.org/10.1016/j.jval.2016.11.006.
Hernández Alava M, Wailoo AJ, Pudney S, Gray LA, Manca A. Mapping clinical outcomes to generic preference-based outcome measures : development and comparison of methods. Heal Technol Assess J [Internet]. 2020;24(34) Available from:. https://doi.org/10.3310/hta24340.
Woodcock F, Doble B. Mapping the EORTC-QLQ-C30 to the EQ-5D-3L : an assessment of existing and newly developed algorithms. Med Decis Mak. 2018;38(8):954–67. https://doi.org/10.1177/0272989X18797588.
Krop IE, Kim S, Gonzalez-Martin A, LoRusso PM, Ferrero J, Smitt M, et al. Trastuzumab emtansine versus treatment of physician’s choice for pretreated HER2-positive advanced breast cancer (TH3RESA): a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2014;15(7):689–99. https://doi.org/10.1016/S1470-2045(14)70178-0.
Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. JNCI J Natl Cancer Inst. 1993;82(5):365–76. https://doi.org/10.1093/jnci/85.5.365.
Bjordal K, De Graeff A, Fayers P, Hammerlid E, Van Pottelsberghe C, Curran D, et al. A 12 country field study of the EORTC QLQ-C30 (version 3.0) and the head and neck Cancer specific module (EORTC QLQ-H & N35) in head and neck patients. Eur J Cancer. 2000;36(14):1796–807. https://doi.org/10.1016/S0959-8049(00)00186-6.
Dolan P. Modeling valuations for EuroQol health states. Med Care. 1997;35(11):1095–108. https://doi.org/10.1097/00005650-199711000-00002.
Hernández Alava M, Wailoo AJ, Ara R. Tails from the peak district: adjusted limited dependent variable mixture models of EQ-5D questionnaire health state utility values. Value Heal. 2012;15(3):550–61. https://doi.org/10.1016/j.jval.2011.12.014.
Wailoo A, Hernandez Alava M, Escobar MA. Modelling the relationship between the WOMAC osteoarthritis index and EQ-5D. Health Qual Life Outcomes. 2014;12(1):37. https://doi.org/10.1186/1477-7525-12-37.
Hernandez Alava M, Wailoo AJ. Fitting adjusted limited dependent variable mixture models to EQ-5D. Stata J. 2015;15(3):737–50. https://doi.org/10.1177/1536867X1501500307.
Fayers P, Bottomley A. Quality of life research within the EORTC—the EORTC QLQ-C30. Eur J Cancer. 2002;38:125–33. https://doi.org/10.1016/S0959-8049(01)00448-8.
Doble B, Lorgelly P. Mapping the EORTC QLQ-C30 onto the EQ-5D-3L : assessing the external validity of existing mapping algorithms. Qual Life Res. 2016;25(4):891–911. https://doi.org/10.1007/s11136-015-1116-2.