Điều Trị Dài Hạn Với Eculizumab Trong Bệnh Thiếu Máu Tán Huyết Dạng Lần Nữa (PNH): Hiệu Quả Bền Vững và Tăng Cường Tỷ Lệ Sống Sót Lại

PNH là một loại thiếu máu tán huyết kiểu kèm theo triệu chứng nghiêm trọng, huyết khối đe dọa tính mạng, tăng huyết áp phổi (PH), suy thận mãn tính (CRI) và suy tủy xương dẫn đến giảm chất lượng cuộc sống (QoL) và thọ số (trung bình: 10 – 15 năm). Eculizumab là một kháng thể đơn dòng người hóa có khả năng ức chế hoạt động bổ thể cuối cùng và do đó ngăn chặn hiện tượng tán huyết trong mạch, giảm truyền máu, cải thiện QoL và bảo vệ chống lại PH, CRI và huyết khối. Eculizumab đã được phê duyệt cho PNH vào năm 2007, là kết quả của các nghiên cứu có thời gian theo dõi ngắn và không có thông tin về tác động của nó đến thọ số.