Justine M. Kahn1, Stephanie Bo-Subait2, David K. Buchbinder3, Betty K. Hamilton4, Helene Schoemans5, Ruta Brazauskas6,7, Rachel Phelan6,8, Prakash Satwani9
1Pediatric Hematology/Oncology, NY, NY
2CIBMTR (Center for International Blood and Marrow Transplant Research), National Marrow Donor Program/Be The Match, Minneapolis, MN
3Department of Hematology, CHOC Children's Hospital, Orange, CA
4Department of Hematology and Medical Oncology, Taussig Cancer Institute, Cleveland Clinic Foundation, Cleveland, OH
5University Hospital Gasthuisberg, Leuven, Belgium
6CIBMTR (Center for International Blood and Marrow Transplant Research), Department of Medicine, Medical College of Wisconsin, Milwaukee, WI
7Division of Biostatistics, Institute for Health and Society, Medical College of Wisconsin, Milwaukee, WI
8Division of Hematology and Oncology-Pediatrics Department of Pediatrics, Medical College of Wisconsin, Milwaukee
9Division of Pediatric Hematology, Oncology, and Stem Cell Transplant, Department of Pediatrics, Columbia University Medical Center, New York, NY
Tóm tắt
Tóm tắt
Giới thiệu:
Cấy ghép tế bào huyết học đồng loại (HSCT) là một phương pháp điều trị khả năng chữa khỏi cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc các rối loạn không ác tính. Những tiến bộ liên tục trong HSCT đã dẫn đến sự gia tăng số lượng bệnh nhân sống sót lâu dài. Đối với những bệnh nhân này, các tình trạng sức khỏe mãn tính xảy ra muộn hoặc còn gọi là "các tác động muộn" vẫn là một thách thức. Chúng tôi đã xem xét tỷ lệ mắc tích lũy của các tác động muộn được chọn sau 5 và 10 năm kể từ khi cấy ghép ở trẻ em và thanh thiếu niên được cấy ghép do các bệnh không ác tính.
Phương pháp:
Một phân tích hồi cứu sử dụng cơ sở dữ liệu của Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Máu và Tủy Quốc tế (CIBMTR) đã được thực hiện. Các bệnh nhân đủ tiêu chuẩn (1-20 tuổi) đã trải qua HSCT từ năm 1995 đến 2012 để điều trị các rối loạn không ác tính bao gồm suy tủy, rối loạn hồng cầu và suy giảm miễn dịch (bảng). Các tác động muộn được đánh giá là: hoại tử vô mạch (AVN), đục thủy tinh thể, tiểu đường, thiếu hụt hormone tăng trưởng, suy giáp, rối loạn chức năng sinh dục, suy thận cần lọc máu, và các sự kiện thần kinh (đột quỵ và co giật). Tỷ lệ mắc tích lũy của mỗi tác động muộn được tính toán sau 5 năm và 10 năm kể từ ngày báo cáo đầu tiên sau HSCT.
Kết quả:
Thời gian theo dõi trung vị là 94,1 tháng. Tổng cộng có 5.858 bệnh nhân từ 230 trung tâm được bao gồm. Độ tuổi trung vị khi HSCT là 5,5 tuổi. Phần lớn (65%) bệnh nhân thuộc chủng tộc/ dân tộc da trắng và 9% là da đen, 60% là nam. Các chẩn đoán bao gồm: các rối loạn suy tủy, bệnh huyết sắc tố, suy giảm miễn dịch và hội chứng rối loạn miễn dịch (bảng). Phần lớn (62%) của nhóm bệnh nhận được điều trị bằng phương pháp diệt tủy (MAC), và một số ít (16%) nhận bức xạ toàn thân (TBI). Trong tổng số bệnh nhân, 19% đã bị bệnh ghép chống chủ (GVHD) mãn tính.
Các ước lượng tỷ lệ mắc tích lũy sau 5 và 10 năm kể từ khi HSCT được trình bày trong bảng. Một phần ba (28%) bệnh nhân có ít nhất một tác động muộn. Các ước lượng tỷ lệ mắc tích lũy sau 10 năm bao gồm đột quỵ/co giật (11,2%), suy thận (7,7%), thiếu hụt/gặp rối loạn hormone tăng trưởng (7,6%), rối loạn chức năng sinh dục (4,2%), suy giáp (4,1%), đục thủy tinh thể (2,9%), và AVN (1,4%).
Đối với AVN, suy thận và đột quỵ hoặc co giật, tỷ lệ mắc ổn định giữa 5 và 10 năm. Đối với các tác động muộn liên quan đến nội tiết, tỷ lệ mắc gia tăng theo thời gian, gần như gấp đôi từ 5 đến 10 năm (bảng). Trong toàn bộ nhóm, xác suất thiếu hụt hormone tăng trưởng tăng từ 3,7% ở 5 năm, lên 6,5% ở 10 năm. Tương tự, suy giáp tăng từ 2,7% ở 5 năm, lên 4,5% ở 10 năm. Tỷ lệ mắc tiểu đường liên quan đến điều trị là 3,1%, với hầu hết các trường hợp xảy ra trong năm đầu sau cấy ghép. Cuối cùng, xác suất đục thủy tinh thể ở 10 năm là 2,9%, gấp đôi tỷ lệ mắc ở 5 năm.
Kết luận
Trong số trẻ em và thanh thiếu niên trải qua HSCT do các rối loạn không ác tính, tỷ lệ mắc tích lũy của các tác động muộn tổng thể là thấp và không vượt quá 12% ở 10 năm. Thời gian phát triển của tác động muộn khác nhau, với tỷ lệ mắc tích lũy của AVN, tiểu đường, suy thận và co giật/đột quỵ tương đối ổn định sau 5 năm. Tiểu đường xảy ra thường xuyên nhất trong năm đầu tiên, có thể là do corticosteroid hoặc các loại thuốc khác để quản lý bệnh ghép chống chủ trong giai đoạn đầu sau cấy ghép. Ngược lại, tỷ lệ mắc các tác động muộn liên quan đến nội tiết như rối loạn tăng trưởng, suy giáp, rối loạn chức năng sinh dục và đục thủy tinh thể gần như gấp đôi giữa 5 và 10 năm sau khi cấy ghép. Những phát hiện từ nghiên cứu này càng nhấn mạnh nhu cầu theo dõi và sàng lọc lâu dài cho các tác động muộn, đặc biệt là tiểu đường, bệnh thận và triệu chứng thần kinh trong giai đoạn đầu sau cấy ghép, và đục thủy tinh thể cùng các bệnh nội tiết theo thời gian.
Hình 1 Hình 1.
