Cải thiện tình trạng sống sót và lợi ích lâm sàng với gemcitabine như liệu pháp hàng đầu cho bệnh nhân ung thư tụy giai đoạn tiến xa: một thử nghiệm ngẫu nhiên.

Hầu hết bệnh nhân ung thư tụy giai đoạn tiến xa đều trải qua cơn đau và phải hạn chế các hoạt động hàng ngày do các triệu chứng liên quan đến khối u. Tính đến nay, chưa có phương pháp điều trị nào có tác động đáng kể đến bệnh này. Trong các nghiên cứu sơ bộ với gemcitabine, bệnh nhân ung thư tụy đã trải qua sự cải thiện về các triệu chứng liên quan đến bệnh. Dựa trên những phát hiện đó, một thử nghiệm quyết định đã được thực hiện để đánh giá hiệu quả của gemcitabine ở những bệnh nhân được chẩn đoán ung thư tụy giai đoạn tiến xa lần đầu.

Một trăm hai mươi sáu bệnh nhân mắc bệnh ung thư tụy giai đoạn tiến xa có triệu chứng đã hoàn thành một giai đoạn khởi động để xác định và ổn định cơn đau, và đã được ngẫu nhiên để nhận hoặc gemcitabine 1.000 mg/m2 hàng tuần x 7 tuần, sau đó là 1 tuần nghỉ, rồi hàng tuần x 3 hàng tháng sau đó (63 bệnh nhân), hoặc fluorouracil (5-FU) 600 mg/m2 một lần mỗi tuần (63 bệnh nhân). Thước đo hiệu quả chính là phản ứng lợi ích lâm sàng, là sự tổng hợp các thước đo về cơn đau (tiêu thụ thuốc giảm đau và cường độ đau), tình trạng hoạt động Karnofsky và trọng lượng. Lợi ích lâm sàng yêu cầu có sự cải thiện được duy trì (>= 4 tuần) ở ít nhất một tham số mà không xấu đi ở bất kỳ tham số nào khác. Các thước đo hiệu quả khác bao gồm tỷ lệ đáp ứng, thời gian đến khi bệnh tiến triển và tỷ lệ sống sót.

Phản ứng lợi ích lâm sàng được ghi nhận ở 23,8% bệnh nhân điều trị bằng gemcitabine so với 4,8% bệnh nhân điều trị bằng 5-FU (P = .0022). Thời gian sống trung bình lần lượt là 5,65 và 4,41 tháng cho bệnh nhân điều trị bằng gemcitabine và 5-FU (P = .0025). Tỷ lệ sống sót sau 12 tháng là 18% cho bệnh nhân gemcitabine và 2% cho bệnh nhân 5-FU. Điều trị được dung nạp tốt.