Đánh giá Kinh tế Y tế về Yếu Tố VII Hoạt Hóa Phục Hợp (Novoseven®) cho Điều Trị Các Đợt Chảy Máu ở Bệnh Nhân Hemophilia Có Inhibitor.

MỤC TIÊU: Hemophilia nặng có inhibitor là một bệnh hiếm gặp với những hậu quả lâm sàng, nhân văn và kinh tế đáng kể. Trong vài năm qua, đã xuất hiện một số phân tích kinh tế chính thức khảo sát chi phí điều trị các đợt chảy máu bằng yếu tố VII hoạt hóa phục hợp (rFVIIa) so với các tác nhân có nguồn gốc từ huyết tương. Do đó, mục tiêu là xem xét các phân tích kinh tế y tế gần đây về rFVIIa trong việc quản lý bệnh nhân hemophilia và có inhibitor.

NGUỒN DỮ LIỆU: Tài liệu y tế bằng tiếng Anh đã được công bố về kinh tế học của rFVIIa đã được tìm kiếm từ tháng 1 năm 1996 đến tháng 7 năm 2006 bằng cách sử dụng: cơ sở dữ liệu MEDLINE/PubMed, tính năng bài viết liên quan trên PubMed, kiến thức của công ty về tài liệu y tế đã công bố về rFVIIa mà không được lập chỉ mục bởi MEDLINE/PubMed, và một đánh giá kỹ lưỡng các tài liệu tham khảo trong những bài báo đã thu thập.

CHỌN LỌC NGHIÊN CỨU VÀ TRỪU TƯỢNG DỮ LIỆU: Các tóm tắt được chọn cho việc thu thập/đánh giá bài báo đầy đủ là những tóm tắt đã đề cập cụ thể (hoặc ngầm ý rằng bài báo đầy đủ sẽ đề cập đến) tác động chi phí, chi phí điều trị, hoặc chi phí-hiệu quả đối với rFVIIa ở bệnh nhân hemophilia và có inhibitor. Trong số 70 tóm tắt được xem xét, 30 bài báo đã được chọn cho việc thu thập, và trong số đó, mười ba phân tích kinh tế (6 gánh nặng bệnh tật và 7 nghiên cứu so sánh) đã đáp ứng tiêu chí bao gồm cho việc trừu tượng dữ liệu và tổng hợp. Mười bảy bài báo đã bị loại trừ vì các lý do sau: báo cáo về chi phí mua thuốc cơ bản mà không có phân tích kinh tế chính thức, báo cáo trường hợp đơn lẻ, nghiên cứu không có bệnh nhân có inhibitor, hoặc nghiên cứu về liệu pháp miễn dịch dung nạp.

TỔNG HỢP DỮ LIỆU: Tác động kinh tế của rFVIIa đối với bệnh viện và trung tâm điều trị chủ yếu xảy ra trong thời gian nằm viện để quản lý các đợt chảy máu nghiêm trọng và cho phép thực hiện các phẫu thuật chỉnh hình tự chọn mà sẽ không được thực hiện nếu không có sự có mặt của rFVIIa. Sáu trong bảy phân tích so sánh cho điều trị theo nhu cầu cho thấy rằng tổng chi phí điều trị một đợt chảy máu bằng rFVIIa có thể thấp hơn so với việc sử dụng các tác nhân dựa trên huyết tương do khả năng giải quyết chảy máu nhanh hơn, tỷ lệ hiệu quả ban đầu cao hơn và tránh được các dòng điều trị thứ hai và thứ ba. Các giả định về liều lượng cho các tác nhân khác nhau được so sánh trong các phân tích kinh tế là các biến nhạy cảm nhất.

KẾT LUẬN: Tài liệu hiện có cho thấy rằng rFVIIa là một lựa chọn điều trị có chi phí-hiệu quả và có thể cuối cùng dẫn đến cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhân hemophilia và có inhibitor.