Gene and cell‐mediated therapies for muscular dystrophy

10.1089/hum.1991.2.2-107

10.1056/NEJM199008303230904

10.1016/0092-8674(91)90035-W

10.1093/oxfordjournals.jbchem.a123276

Abmayr S, 2006, Molecular mechanisms of muscular dystrophies, 14

10.1152/ajpcell.2000.279.4.C1290

10.1016/j.semcdb.2010.09.003

10.1016/j.ceb.2007.09.012

Emery AE, 2003, Duchenne muscular dystrophy

10.1038/352536a0

10.1096/fj.06-7353com

10.1097/00001573-199705000-00015

10.1016/S0046-8177(76)80053-6

10.1016/0167-5273(90)90082-G

10.1001/jama.1996.03530410049032

Zhu X, 2002, Cardiomyopathy is independent of skeletal muscle disease in muscular dystrophy, FASEB J, 16, 1096, 10.1096/fj.01-0954fje

10.1038/mt.2008.52

10.1016/0092-8674(87)90579-4

10.1016/0092-8674(87)90504-6

Chamberlain JS, 1990, Current neurology, 65

10.1093/hmg/ddr105

Chamberlain JS, 1997, Dystrophin levels required for genetic correction of Duchenne muscular dystrophy, Basic Appl Myol, 7, 251

10.1093/hmg/ddh174

10.1056/NEJMoa1000228

10.1016/j.nmd.2007.11.011

10.1038/mt.2008.149

10.1212/WNL.39.4.465

10.1016/0888-7543(88)90113-9

10.1097/00019052-199704000-00016

10.1038/343180a0

10.1038/nm1439

10.1038/nm1085

10.1093/hmg/11.16.1807

10.1038/nm0302-253

10.1016/j.ymthe.2004.09.013

10.1016/S0006-291X(02)00362-5

10.1073/pnas.240335297

10.1093/hmg/4.8.1251

10.1083/jcb.134.1.93

10.1093/hmg/2.6.717

10.1038/ng1197-314

10.1126/science.272.5259.263

10.1038/mt.2009.253

10.1038/sj.gt.3302505

10.1146/annurev.mi.49.100195.004111

10.1038/38410

Stratford‐Perricaudet L, 1991, Human gene transfer, 51

10.1038/361647a0

10.1073/pnas.92.5.1401

10.1089/hum.1996.7.3-319

10.1016/0092-8674(83)90011-9

10.1016/0092-8674(81)90304-4

10.1089/hum.1995.6.7-895

10.1073/pnas.91.10.4407

10.1128/JVI.70.10.7209-7212.1996

10.4049/jimmunol.155.5.2564

10.1089/hum.1995.6.4-457

10.1016/0008-6363(95)00169-7

10.1073/pnas.93.12.5731

10.1093/hmg/5.7.913

10.1089/hum.1996.7.2-129

10.1073/pnas.202300099

10.1073/pnas.93.24.13565

10.1089/104303404772679959

10.1093/hmg/ddg141

10.1073/pnas.96.22.12816

10.1089/10430349950018364

10.1128/JVI.78.11.5966-5972.2004

10.1038/mt.2008.103

10.1038/nm0397-306

10.1128/JVI.70.11.8098-8108.1996

Berns KL, 1995, Fundamental virology, 1007

10.1126/science.149.3685.754

Melnick JL, 1965, Association of 20‐millimicron particles with adenoviruses, J Bacteriol, 90, 271, 10.1128/jb.90.1.271-274.1965

10.1038/mt.2008.103

10.1128/JVI.74.6.2777-2785.2000

10.1038/4758

10.1038/4768

Murphy FA, 1995, Classification and nomenclature of viruses: sixth report of the International Committee on Taxonomy of Viruses, Arch Virol, 169

10.1128/JVI.78.12.6381-6388.2004

10.1073/pnas.182412299

10.1128/JVI.72.1.309-319.1998

Xiao W, 1998, Adeno‐associated virus as a vector for liver‐directed gene therapy, J Virol, 72, 10222, 10.1128/JVI.72.12.10222-10226.1998

10.1089/hum.1998.9.18-2745

10.1089/10430349950016799

10.1016/j.ymthe.2004.07.016

10.1006/mthe.2000.0219

10.1128/JVI.75.16.7662-7671.2001

10.1002/jgm.686

10.1161/CIRCULATIONAHA.105.565598

10.1006/mthe.2001.0456

10.1002/jgm.835

10.1038/nbt0702-697

10.1038/7439

10.1038/mt.2008.28

10.1016/j.ymthe.2006.03.014

10.1038/nbt1073

10.1002/jgm.716

10.1126/science.1104297

10.1186/1479-5876-5-45

Arnett AL, 2012, Heparin‐binding correlates with increased efficiency of AAV1‐ and AAV6‐mediated transduction of striated muscle, but negatively impacts CNS transduction, Gene Ther, 19

10.1089/hum.2006.093

10.1038/sj.mt.6300161

10.1038/mt.2012.111

Bowles DE, 2011, Phase 1 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy using a translational optimized AAV vector, Molecular Therapy

10.1038/mt.2011.237

10.1038/nm1549

10.1126/science.1690918

10.1038/sj.gt.3301226

10.1038/sj.gt.3302125

10.1038/sj.gt.3301189

10.1038/sj.gt.3301678

10.1038/nbt0998-867

10.1038/sj.gt.3301522

10.1016/j.ymthe.2004.06.642

10.1016/j.ymthe.2005.09.019

10.1038/sj.gt.3301927

10.1006/mthe.2001.0419

10.1038/sj.gt.3302239

10.1016/j.ymthe.2004.09.016

10.1016/j.ymthe.2004.05.004

10.1038/sj.gt.3302891

10.1089/hum.2010.160

10.1089/hum.2004.15.1065

10.1089/hum.2009.133

10.1073/pnas.0504505102

10.1016/j.stem.2007.05.014

10.1016/0022-510X(90)90195-S

10.1016/0022-510X(89)90224-4

10.1002/(SICI)1097-4598(199808)21:8<991::AID-MUS2>3.0.CO;2-0

10.1242/jcs.03000

10.1261/rna.653607

10.1093/hmg/7.7.1083

10.1016/S0960-8966(99)00010-3

10.1203/01.pdr.0000215047.51278.7c

10.1093/hmg/10.15.1547

10.1038/nm897

10.1073/pnas.98.1.42

10.1073/pnas.0406700102

10.1038/sj.mt.6300329

10.1038/mt.2009.310

10.1038/nm1345

10.1073/pnas.0508917103

10.1038/mt.2008.120

10.1093/hmg/ddn293

10.1093/cvr/cvp335

10.1038/mt.2011.79

10.1073/pnas.0805676105

10.1016/j.bbamem.2010.02.012

10.1002/ana.21627

10.1073/pnas.0805676105

10.1056/NEJMoa073108

10.1016/S1474-4422(09)70211-X

10.1016/S0140-6736(11)60756-3

10.1016/j.bbadis.2006.07.009

10.1016/0888-7543(92)90210-J

10.1126/science.2662404

10.1038/76448

10.1093/hmg/ddi020

10.1073/pnas.97.10.5363

10.1093/hmg/ddq235

10.1038/mt.2011.59

10.1172/JCI7866

Politano L, 2003, Gentamicin administration in Duchenne patients with premature stop codon. Preliminary results, Acta Myol, 22, 15

10.1002/ana.1023

10.1002/ana.22024

10.1038/nature05756

10.1177/0883073810371129

10.1038/mt.sj.6300145

10.1016/j.bbadis.2006.08.011

10.1038/337176a0

10.1038/43919

10.1056/NEJM199509283331303

10.1002/(SICI)1097-4598(199704)20:4<469::AID-MUS10>3.0.CO;2-U

10.1016/j.ymthe.2003.11.023

10.1016/j.nmd.2006.10.003

10.1097/01.jnen.0000218443.45782.81

Irintchev A, 1998, Ectopic skeletal muscles derived from myoblasts implanted under the skin, J Cell Sci, 111, 3287, 10.1242/jcs.111.22.3287

10.1038/sj.gt.3301463

10.1038/mt.2010.128

10.1126/science.1114758

10.1016/j.cell.2008.05.049

10.1038/nature07384

10.1126/science.1191035

10.1126/science.279.5356.1528

10.1084/jem.183.4.1797

10.1016/j.yexcr.2004.04.010

10.1073/pnas.0400373101

10.1002/mus.20560

10.1126/science.1110364

10.1172/JCI20325

10.1016/j.stem.2007.09.016

10.3727/000000007783465064

10.1126/science.1082254

10.1038/nature05282

10.1038/nature06437

10.1016/j.cell.2006.12.010

10.1016/j.nmd.2007.01.007

10.1126/scitranslmed.3002342

10.1634/stemcells.2008-0173

10.1016/S0896-6273(00)00083-0

10.1242/dev.125.9.1747

10.1242/dev.02005

10.1038/nm1705

10.1097/01.tp.0000229388.97549.55

10.1016/j.expneurol.2009.08.002

10.1371/journal.pmed.0020161

Kodama H, 1994, Involvement of the c‐kit receptor in the adhesion of hematopoietic stem cells to stromal cells, Exp Hematol, 22, 979

10.1126/science.8066449

10.1038/nm1533

10.1016/j.stem.2012.02.015

10.1016/j.cell.2006.07.024

10.1126/science.1154884

10.1634/stemcells.2008-0317

10.1016/j.cell.2008.03.028

10.1038/nature05934

10.1038/nature06534

10.1016/j.cub.2008.05.010

10.1016/j.cell.2007.11.019

10.1038/nature05944

10.1126/science.1151526

10.1016/j.stem.2007.08.008

10.1006/bbrc.1998.8995

10.1093/hmg/ddn151

10.1172/JCI1505

10.1186/1471-2377-3-7

Manzur AY, 2004, Glucocorticoid corticosteroids for Duchenne muscular dystrophy, . Cochrane Database Syst Rev, CD003725

10.1016/j.molmed.2007.10.003

10.1016/j.ymthe.2005.04.001

10.1038/nature01154

10.1038/nm1479

10.1083/jcb.201109091