Kang-Hsi Wu1,2, Te-Fu Weng1, Ming-Chieh Chen1, Ching-Tien Peng1
1Department of Pediatrics, China Medical University Hospital, Taichung, Taiwan
2Department of Laboratory Medicine, China Medical University Hospital, Taichung, Taiwan
Tóm tắt
Thông tin tóm tắt
Mục tiêu: Mặc dù rất hiếm gặp ở trẻ em, bệnh bạch cầu mãn tính dòng tủy (CML) có thể được chữa khỏi bằng cách cấy ghép tế bào gốc huyết học (HSCT). Tuy nhiên, xác suất sống sót sau 5 năm theo dõi cấy ghép HSCT đồng loại là chỉ khoảng 50-60% ở trẻ em bị CML. Với việc imatinib thành công ở các bệnh nhân CML, ảnh hưởng của liệu pháp imatinib đối với cấy ghép tế bào gốc huyết học đồng loại sau này vẫn chưa rõ ràng. Liệu pháp imatinib trước khi cấy ghép HSCT chưa được báo cáo ở trẻ em. Trong bài viết này, chúng tôi mô tả việc sử dụng imatinib như một liệu pháp khởi đầu trước khi cấy ghép ở ba trẻ em được chẩn đoán mới.
Phương pháp: Imatinib được sử dụng làm liệu pháp khởi đầu cho ba cậu bé, 11, 14 và 15 tuổi, được chẩn đoán mới trong giai đoạn mãn tính. Giữa liệu pháp khởi đầu và sự thuyên giảm về di truyền tế bào, hai bệnh nhân đã nhận cấy ghép HSCT từ người hiến tặng không cùng nhóm máu (MUD) và một người nhận HSCT từ người hiến tặng là anh chị em. Busulfan và cyclophosphamide đã được sử dụng làm phác đồ chuẩn bị. Cyclosporin A và methotrexate đều được dùng làm biện pháp phòng ngừa bệnh ghép chống lại chủ thể (GVHD). Globulin kháng tế bào lympho T được thêm vào cho các trường hợp MUD.
Kết quả: Cấy ghép thành công và không gặp phải độc tính gan nặng hay GVHD cấp tính. Tất cả ba trường hợp đều cho thấy sự thuyên giảm di truyền tế bào, với GVHD mãn tính được kiểm soát tốt ở một trường hợp. Chúng tôi đã theo dõi tình trạng của từng bệnh nhân để xác định bệnh còn sót lại tối thiểu bằng phản ứng chuỗi polymerase phân tích định lượng theo thời gian thực. Không phát hiện bệnh còn sót lại tối thiểu trong hai bệnh nhân ở tháng 28 và 63 sau cấy ghép HSCT. Hiện tại, cả ba bệnh nhân này đều có chất lượng cuộc sống tốt.
Kết luận: Như một liệu pháp hàng đầu, imatinib có vẻ hữu ích trong việc cung cấp một cây cầu tới HSCT ở trẻ em mắc bệnh CML. Nghiên cứu thêm là cần thiết để xác định ảnh hưởng của imatinib trước khi cấy ghép đối với bệnh CML ở trẻ em.
