Tham Gia Của Người Bệnh Trong Lập Kế Hoạch Thử Nghiệm Lâm Sàng: Khám Phá Khái Niệm Khác Biệt Quan Trọng Tối Thiểu Về Lâm Sàng Ở Những Phụ Nữ Bị Hội Chứng Kháng Phospholipid Ở Sản Khoa

Blood - Tập 132 - Trang 4723 - 2018
Leslie Skeith1, Taryn S. Taylor2, Shannon M. Bates3, Lisa D. Duffett4, Robert M. Silver5, Marc A. Rodger6
1Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary, Calgary, Canada
2Department of Obstetrics and Gynecology, Western University, London, Canada
3Division of Hematology, Department of Medicine, McMaster University, Hamilton, Canada
4Division of Hematology, Department of Medicine, The Ottawa Hospital, Ottawa Blood Disease Centre, Ottawa, CAN
5Department of Obstetrics and Gynecology, The University of Utah Health Sciences Center, Salt Lake City, UT
6Division of Hematology, Department of Medicine, The Ottawa Hospital, Ottawa Blood Disease Centre, Ottawa, Canada

Tóm tắt

Tóm tắt GIỚI THIỆU: Phụ nữ mắc hội chứng kháng phospholipid có nguy cơ cao hơn về việc mất thai. Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên quy mô lớn vẫn còn cần thiết để xác nhận hoặc bác bỏ hiệu quả của việc phòng ngừa bằng heparin trọng lượng phân tử thấp (LMWH) và aspirin (ASA) trong thai kỳ ở phụ nữ mắc hội chứng kháng phospholipid (APS) và đã từng mất thai. Sự khác biệt quan trọng tối thiểu lâm sàng (MCID) là một khái niệm thống kê định lượng lợi ích nhỏ nhất từ một phương pháp điều trị mà một bệnh nhân nhận định là quan trọng, và được sử dụng để đảm bảo đủ năng lực cho các thử nghiệm lâm sàng. Khi lập kế hoạch cho một thử nghiệm lâm sàng, MCID thường được xác định bởi các chuyên gia trong lĩnh vực này. Cách mà bệnh nhân hiểu MCID như một khái niệm, và cách mà nhận thức của bệnh nhân về MCID so với phản hồi của bác sĩ thì chưa được biết đến. Trong một tình huống đầy thách thức và rủi ro cao, việc hiểu các góc nhìn khác nhau của bệnh nhân cần được xem xét khi lập kế hoạch cho một thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn. PHƯƠNG PHÁP: Các bệnh nhân liên tiếp đã được tiếp cận tại một phòng khám chuyên khoa Thrombosis và từ các hồ sơ screening của TIPPS (Nghiên cứu Phòng ngừa Thrombophilia trong Thai kỳ) từ tháng 1 năm 2017 đến tháng 3 năm 2018 tại Ottawa, Canada để hoàn thành một cuộc khảo sát và phỏng vấn. Bệnh nhân đủ điều kiện nếu họ đáp ứng tiêu chí phòng thí nghiệm Sapporo/Sydney đã được sửa đổi cho hội chứng kháng phospholipid và đã có ít nhất 1 trường hợp mất thai muộn hoặc 2 trường hợp mất thai sớm (<10 tuần thai). Một cuộc khảo sát tương tự được phân phát đến 350 chuyên gia được xác định thông qua 5 tổ chức chuyên môn trong khoảng thời gian từ tháng 5 đến tháng 9 năm 2016. Cả hai nhóm bệnh nhân và bác sĩ đều có quyền truy cập vào một video giới thiệu. Trung bình MCID giữa nhóm bệnh nhân và nhóm bác sĩ được so sánh bằng cách sử dụng kiểm định t độc lập, với p<0,05 được coi là có ý nghĩa. Dữ liệu phỏng vấn bệnh nhân được thu thập và phân tích theo từng giai đoạn, phù hợp với phương pháp lý thuyết cơ sở tiếp cận xây dựng. KẾT QUẢ: Có 22 (33%) bệnh nhân đã hoàn thành khảo sát và 10 bệnh nhân đã thực hiện các cuộc phỏng vấn bán cấu trúc. Trong nhóm bác sĩ, 72 (20.6%) đã trả lời khảo sát, bao gồm bác sĩ sản khoa (34.7%), bác sĩ huyết học (26.4%), bác sĩ nội khoa tổng quát (18%), bác sĩ chuyên về y học mẹ và thai (6.9%) và các chuyên khoa khác (12.6%). Giả sử tỷ lệ sinh sống là 60% trong nhóm chỉ dùng ASA, giá trị MCID trung bình mà các bác sĩ đưa ra là 11.6% (phạm vi 5-25%, SD 5.2), so với giá trị MCID trung bình mà bệnh nhân đưa ra là 10.0% (phạm vi 5-20%, SD 6.4) (p=0.28). Số lượng trung bình cần điều trị (NNT) được cả bác sĩ và bệnh nhân đưa ra là 16. Trong hầu hết các trường hợp từ cả hai nhóm, các khái niệm liên quan đến MCID và NNT không khớp nhau về mặt thống kê (ví dụ, một MCID 15% là một NNT 7). Một chủ đề vượt trội từ các nhận xét và phỏng vấn khảo sát bệnh nhân là rằng các thống kê có phần không liên quan. Hầu hết phụ nữ nghĩ rằng "bất kỳ sự gia tăng nào trong khả năng sinh sống" là đáng giá. Tuy nhiên, có sự biến đổi trong phản hồi của bệnh nhân khi một số phụ nữ chỉ chấp nhận một tỷ lệ thành công nhất định của LMWH để biện minh cho việc sử dụng nó vì chi phí thuốc hoặc tác dụng phụ. Một số phụ nữ thừa nhận rằng họ sẽ không sử dụng LMWH cho bản thân, nhưng vẫn ủng hộ cho những bệnh nhân khác có lựa chọn sử dụng LMWH để có cơ hội sinh sống. KẾT LUẬN: Giá trị MCID và NNT trung bình tương tự giữa các nhóm bệnh nhân và bác sĩ. Các giá trị MCID và NNT trung bình thấp có thể phản ánh tầm quan trọng của kết quả được nghiên cứu (tránh mất thai) và sự an toàn được cảm nhận của các can thiệp đề xuất của LMWH và/hoặc ASA, điều này được hỗ trợ bởi dữ liệu định tính từ các buổi phỏng vấn bệnh nhân. Mặc dù phản hồi MCID và NNT tương tự giữa các bác sĩ và bệnh nhân, nhưng sự hiểu biết về các thống kê có phần hạn chế trong cả hai nhóm. Bằng cách hiểu rõ hơn lý do và niềm tin của bệnh nhân về việc sử dụng LMWH, chúng ta có thể thu hút tốt hơn họ trong lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng và chăm sóc bệnh nhân và đảm bảo rằng chúng ta thực hiện nghiên cứu có liên quan đến bệnh nhân. Các Kê Khai Skeith: Leo Pharma: Thù lao; CSL Behring: Tài trợ Nghiên cứu. Rodger:Biomerieux: Tài trợ Nghiên cứu.

Từ khóa


Thông tin
Thông tin xuất bản

Blood

Tập 132

4723

Thông tin tác giả