Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Phát triển Phiên bản Tự báo của Phân loại Chức năng Tăng huyết áp phổi: phiên bản dành cho bệnh nhân được điều chỉnh từ thang đo Phân loại Chức năng của Tổ chức Y tế Thế giới
Tóm tắt
Tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) được đặc trưng bởi những hạn chế tiến triển trong hoạt động thể chất, suy tim phải và tử vong sớm. Phân loại chức năng của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO-FC) là một công cụ đánh giá được các bác sĩ chuyên khoa sử dụng rộng rãi để đánh giá mức độ nghiêm trọng và khả năng hoạt động của PAH, nhưng không có phiên bản tương đương do bệnh nhân tự báo cáo về triệu chứng và hạn chế hoạt động do PAH. Chúng tôi đã phát triển một phiên bản của WHO-FC để bệnh nhân có thể tự hoàn thành: Phân loại Chức năng Tăng huyết áp phổi Tự báo cáo (PH-FC-SR). Các cuộc phỏng vấn bán cấu trúc đã được thực hiện với ba nhà cung cấp dịch vụ y tế qua điện thoại để cung cấp thông tin cho việc phát triển Bản nháp PH-FC-SR. Hai vòng phỏng vấn bán cấu trúc đã được tiến hành với 14 bệnh nhân tại Hoa Kỳ có chẩn đoán PAH tự báo cáo qua điện thoại/trực tuyến để thu thập các khái niệm và liên tục hoàn thiện PH-FC-SR. Các nhà cung cấp dịch vụ y tế báo cáo rằng WHO-FC là một công cụ hữu ích để đánh giá mức độ nghiêm trọng PAH của bệnh nhân theo thời gian và đưa ra quyết định điều trị, nhưng ghi nhận rằng việc sử dụng biện pháp này là chủ quan. Các bệnh nhân trong các cuộc phỏng vấn vòng 1 (n = 6) báo cáo triệu chứng PAH, bao gồm khó thở (n = 6), mệt mỏi (n = 5), ngất (n = 5), đau ngực (n = 3) và chóng mặt (n = 3). Các bệnh nhân trong vòng 1 đã xác định những thách thức với WHO-FC gốc, bao gồm tính có thể hiểu được của các thuật ngữ lâm sàng và sự trùng lặp trong mô tả các loại II và III, và đã ưa thích Bản nháp 1 PH-FC-SR hơn WHO-FC gốc. Sau khi thay đổi nhỏ được thực hiện cho Bản nháp 2, các cuộc phỏng vấn vòng 2 (n = 8) xác nhận rằng các bệnh nhân hiểu các mô tả lớp PH-FC-SR, giải thích chúng một cách nhất quán. Các cuộc phỏng vấn của nhân viên y tế và bệnh nhân đã xác định và xác nhận những hạn chế nhất định vốn có trong WHO-FC do bác sĩ đánh giá, bao gồm các đánh giá chủ quan và định nghĩa chồng chéo cho loại II và III. PH-FC-SR bao gồm ngôn ngữ, triệu chứng và tác động của hoạt động thể chất phù hợp với bệnh nhân bị PAH. Các nghiên cứu trong tương lai được khuyến nghị để xác thực PH-FC-SR và khám phá mối tương quan của nó với WHO-FC do bác sĩ đánh giá và các kết quả khác.
Từ khóa
#Tăng huyết áp động mạch phổi #phân loại chức năng #tự báo cáo #WHO-FC #triệu chứng #hoạt động thể chấtTài liệu tham khảo
Galiè N, Hoeper MM, Humbert M, Torbicki A, Vacjiery J, Barbera J, Beghetti M, Corris P, Gaine S, Gibbs JS, Gomez-Sanchez MA, Jondeau G, Klepetko W, Opitz C, Peacock A, Rubin L, Zellweger M, Simonneau G, ESC Committee for Practice Guidelines (CPG). Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension: the Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory Society (ERS), endorsed by the International Society of Heart and Lung Transplantation (ISHLT). Eur Heart J. 2009;30(20):2493–537.
National Organization for Rare Disorders (NORD). Rare disease database. 2018. Available at: https://rarediseases.org/rare-diseases/pulmonary-arterial-hypertension/. Accessed August 14, 2019.
Matura LA, McDonough A, Carroll DL. Health-related quality of life and psychological states in patients with pulmonary arterial hypertension. J Cardiovasc Nurs. 2014;29(2):178–84.
Guillevin L, Armstrong I, Aldrighetti R, Howard LS, Ryftenius H, Fischer A, Lombardi S, Studer S, Ferrari P. Understanding the impact of pulmonary arterial hypertension on patients’ and carers’ lives. Eur Respir Rev. 2013;22(130):535–42.
Kubo S, Schulman S, Starling R, Jessup M, Wentworth D, Burkhoff D. Development and validation of a patient questionnaire to determine New York Heart Association classification. J Card Fail. 2004;10(3):228–35.
Divers C, Platt D, Wang E, Lin J, Lingohr-Smith M, Mathai S. A review of clinical trial endpoints of patients with pulmonary arterial hypertension and chronic thromboembolic pulmonary hypertension and how they relate to patient outcomes in the United States. J Manag Care Spec Pharm. 2017;23(1):92–104.
McGoon M, Gutterman D, Steen V, Barst R, McCrory D, Loyd J, American College of Chest Physicians. Screening, early detection, and diagnosis of pulmonary arterial hypertension: ACCP evidence-based clinical practice guidelines. Chest. 2004;126(1 Suppl):14S–34S.
Taichman DB, McGoon MD, Harhay MO, Archer-Chicko C, Sager JS, Murugappan M, Chakinali MM, Palevsky HI, Gallop R. Wide variation in clinicians’ assessment of New York Heart Association/World Health Organization functional class in patients with pulmonary arterial hypertension. Mayo Clin Proc. 2009;84(7):586–92.
Condliffe R, Kiely DG, Peacock AJ, Corris PA, Gibbs JS, Vrapi F, Das C, Elliot CA, Johnson M, DeSoyza J, Torpy C, Goldsmith K, Hodgkins D, Hughes RJ, Pepke-Zaba J, Coghlan JG. Connective tissue disease–associated pulmonary arterial hypertension in the modern treatment era. Am J Respir Crit Care Med. 2009;179(2):151–7.
Sitbon O, Gomberg-Maitland M, Granton J, Lewis MI, Mathai SC, Rainisio M, Stockbridge NL, Wilkins MR, Zamanian RT, Rubin LJ. Clinical trial design and new therapies for pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J. 2019;53(1):1801908.
White RJ, Jerjes-Sanchez C, Bohns Meyer GM, Pulido T, Sepulveda P, Wang KY, Grünig E, Hiremath S, Yu Z, Gangcheng Z, Yip WLJ, Zhang S, Khan A, Deng CQ, Grover R, for the FREEDOM-EV Investigators. Combination therapy with oral treprostinil for pulmonary arterial hypertension: a double-blind, placebo-controlled study. Am J Respir Crit Care Med. 2020 Mar 15; 15;201(6):707–17.
Galiè N, Humbert M, Vachiery JL, Gibbs S, Lang I, Torbicki A, Simonneau G, Peacock A, Vonk Noordegraaf A, Beghetti M, Ghofrani A, Gomez Sanchez MA, Hansmann G, Klepetko W, Lancellotti P, Matucci M, McDonagh T, Pierard LA, Trindade PT, Zompatori M, Hoeper M. 2015 ESC/ERS guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension: the Joint Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory Society (ERS): endorsed by: Association for European Paediatric and Congenital Cardiology (AEPC), International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT). Eur Heart J. 2016;37(1):67–119.
Baldi F, Fuso L, Arrighi E, Valente S. Optimal management of pulmonary arterial hypertension: prognostic indicators to determine treatment course. Ther Clin Risk Manag. 2014;10:825–39.
Waxman A, Farber H. Using clinical trial end points to risk stratify patients with pulmonary arterial hypertension. Circulation. 2015;132:2152–61.
Benza RL, Gomberg-Maitland M, Elliott CG, Farber HW, Foreman AJ, Frost AE, McGoon MD, Pasta DJ, Selej M, Burger CD, Frantz RP. Predicting survival in patients with pulmonary arterial hypertension: the REVEAL risk score calculator 2.0 and comparison with ESC/ERS-based risk assessment strategies. Chest. 2019;156(2):323–37.
Hoeper MM, Kramer T, Pan Z, Eichstaedt CA, Spiesshoefer J, Benjamin N, Olsson KM, Meyer K, Vizza CD, Vonk-Noordegraaf A, Distler O, Opitz C, Gibbs JSR, Delcroix M, Ghofrani HA, Huscher D, Pittrow D, Rosenkranz S, Grünig E. Mortality in pulmonary arterial hypertension: prediction by the 2015 European pulmonary hypertension guidelines risk stratification model. Eur Respir J. 2017 Aug 3;50(2):1700740.
Boucly A, Weatherald J, Savale L, Jaïs X, Cottin V, Prevot G, Picard F, de Groote P, Jevnikar M, Bergot E, Chaouat A. Risk assessment, prognosis and guideline implementation in pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J. 2017; 1;50(2): 1700889.
Kylhammar D, Kjellström B, Hjalmarsson C, Jansson K, Nisell M, Söderberg S, Wikström G, Rådegran G. A comprehensive risk stratification at early follow-up determines prognosis in pulmonary arterial hypertension. Eur Heart J. 2018; 14;39(47):4175–81.
Wronski SL, Mordin M, Kelley K, Anguiano RH, Classi P, Shen E, Manaker S. The role of noninvasive endpoints in predicting long-term outcomes in pulmonary arterial hypertension. Lung. 2020;198(1):65–86.
Tang Y, Luo Q, Liu Z, Ma X, Zhao Z, Huang Z, Gao L, Jin Q, Xiong C, Ni X. Oxygen uptake efficiency slope predicts poor outcome in patients with idiopathic pulmonary arterial hypertension. J Am Heart Assoc. 2017;6(7):e005037.
Helgeson SA, Imam JS, Moss JE, Hodge DO, Burger CD. Comparison of brain natriuretic peptide levels to simultaneously obtained right heart hemodynamics in stable outpatients with pulmonary arterial hypertension. Diseases. 2018;6(2):33.
Barst RJ, Langleben D, Badesch D, Frost A, Lawrence EC, Shapiro S, Naeije R, Galiè N, STRIDE-2 Study Group. Treatment of pulmonary arterial hypertension with the selective endothelin-A receptor antagonist sitaxsentan. J Am Coll Cardiol. 2006;16;47(10):2049–56.
Galiè N, Barberà JA, Frost AE, Ghofrani HA, Hoeper MM, McLaughlin VV, Peacock AJ, Simonneau G, Vachiery J-L, Grünig E, Oudiz RJ, Vonk-Noordegraaf A, White RJ, Blair C, Gillies H, Miller KL, Harris JHN, Langley J, Rubin LJ, for the AMBITION Investigators. Initial use of ambrisentan plus tadalafil in pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 2015; 27;373(9):834–44.
Rich S (Ed.) Executive summary from the World Symposium on Primary Pulmonary Hypertension, France, September 6–10, 1998; cosponsored by the World Health Organization.
Holland R, Rechel B, Stepien K, Harvey I, Brooksby I. Patients’ self-assessed functional status in heart failure by New York Heart Association class: a prognostic predictor of hospitalizations, quality of life and death. J Card Fail. 2010 Feb;16(2):150–6.
Miller K, Willson S, Chepp V, Padilla JL. Cognitive interviewing methodology. New York, NY: Wiley; 2014.
Willis G. Cognitive interviewing. Thousand Oaks, CA: Sage Publications, Inc; 2005.
Braun V, Clarke V. Using thematic analysis in psychology. Qual Res Psych. 2006;3(2):77 101.
McGoon MD, Ferrari P, Armstrong I, Denis M, Howard LS, Lowe G, Mehta S, Murakami N, Wong BA. The importance of patient perspectives in pulmonary hypertension. Eur Respir J. 2019;53(1):1801919.
Food and Drug Administration (FDA). Patient-focused drug development: methods to identify what is important to patients guidance for industry, food and drug administration staff, and other stakeholders. September 30, 2019. Available at: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-focused-drug-development-methods-identify-what-important-patients-guidance-industry-food-and . Accessed February 28, 2020.
Fernandes CJ, Martins BC, Jardim CV, Ciconelli RM, Morinaga LK, Breda AP, Hoette S, Souza R. Quality of life as a prognostic marker in pulmonary arterial hypertension. Health Qual Life Outcomes. 2014;1;12(1):130.
Mathai SC, Suber T, Khair RM, Kolb TM, Damico RL, Hassoun PM. Health-related quality of life and survival in pulmonary arterial hypertension. Ann Am Thorac Soc. 2016;13(1):31–9.
McCabe C, Bennett M, Doughty N, Ross RM, Sharples L, Pepke-Zaba J. Patient-reported outcomes assessed by the CAMPHOR questionnaire predict clinical deterioration in idiopathic pulmonary arterial hypertension and chronic thromboembolic pulmonary hypertension. Chest. 2013;144(2):522–30.
Al-Naamani N, Paulus JK, Roberst KE, Pauciulo MW, Lutz K, Nichols WC, Kawut SM. Racial and ethnic differences in pulmonary arterial hypertension. Pulm Circ. 2017;7(4):793–6.
Frost AE, Badesch DB, Barst RJ, Benza RL, Elliott CG, Farber HW, Krichman A, Liou TG, Raskob GE, Wason P, Feldkircher K, Turner M, McGoon MD. The changing picture of patients with pulmonary arterial hypertension in the United States: how REVEAL differs from historic and non-US Contemporary Registries. Chest. 2011;139(1):128–37.
McGoon M, Benza RL, Escribano-Subias P, Jiang X, Miller DP, Peacock AJ, Pepke-Zaba J, Pulido T, Rich S, Rosenkranz S, Suissa S, Humbert M. Pulmonary Arterial Hypertension: Epidemiology and Registries. J Am Coll Cardiol. 2013;62(25 Suppl):D51–9.
Hoeper MM, Gibbs JS. The changing landscape of pulmonary arterial hypertension and implications for patient care. Eur Respir Rev. 2014;23:450–7.
Kroenke K, Wyrwich KW, Tierney WM, Babu AN, Wolinsky FD. Physician-estimated disease severity in patients with chronic heart or lung disease: a cross-sectional analysis. Health Qual Life Outcomes. 2006;4:60.
Howard LS. Prognostic factors in pulmonary arterial hypertension: assessing the course of the disease. Eur Respir Rev. 2011 Dec 1;20(122):236–42.
Wild D, Grove A, Martin M, et al. Principles of good practice for the translation and cultural adaptation process for patientreported outcomes [PRO] Measures: report of the ISPOR Task Force for Translation and Cultural Adaptation. Value Health. 2005;8(2):94–104.