Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Hiệu quả chi phí của thuốc cladribine trong điều trị bệnh đa xơ cứng thể tiến triển từng đợt tại Hà Lan
Tóm tắt
Thuốc cladribine dưới dạng viên nén gần đây đã có mặt tại Hà Lan cho bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng thể tiến triển từng đợt (RRMS) với vai trò là một tác nhân thay đổi bệnh có khả năng giảm tần suất và mức độ nghiêm trọng của các đợt tái phát cũng như trì hoãn sự tiến triển của tàn tật. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá hiệu quả chi phí của thuốc cladribine, so với các lựa chọn thay thế, trong việc điều trị bệnh nhân RRMS có hoạt động bệnh cao (HDA) và bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng thể nặng tiến triển nhanh chóng (RES) tại Hà Lan. Một mô hình Markov đã được phát triển để mô phỏng chi phí và hiệu quả của việc điều trị RRMS. Đối với nhóm HDA, alemtuzumab và fingolimod được sử dụng làm nhóm so sánh; natalizumab được sử dụng cho phân nhóm RES. Phân tích bao gồm một góc nhìn xã hội và phân tích giá trị thông tin (VOI). Đối với phân nhóm HDA, việc điều trị bằng viên nén cladribine là chiến lược có hiệu quả chi phí (chi phối) so với alemtuzumab và fingolimod, với xác suất hiệu quả chi phí lần lượt là 50,9% và 98,2% khi đạt ngưỡng €50,000/QALY và có lợi ích tài chính ròng (NMB) lần lượt là €10,866 và €151,115. Đối với phân nhóm RES, việc điều trị bằng viên nén cladribine chiếm ưu thế hơn việc điều trị bằng natalizumab, với xác suất hiệu quả chi phí là 94,1% khi đạt ngưỡng €50,000/QALY và NMB là €122,986. Lưu ý rằng những kết quả này được thúc đẩy bởi chi phí thấp của viên nén cladribine. Sự khác biệt hiệu quả rất nhỏ, rất không chắc chắn và có khả năng không có ý nghĩa lâm sàng. Các phân tích nhạy cảm xác suất cho thấy sự giao thoa đáng kể trong các khoảng tin cậy cho kết quả QALY tổng hợp suốt đời và chi phí của viên nén cladribine và tất cả các nhóm so sánh có liên quan. Giá trị VOI cấp dân số đạt €19,295,441. Phân tích trường hợp cơ sở cho thấy rằng việc điều trị RRMS bằng viên nén cladribine có hiệu quả chi phí so với alemtuzumab và fingolimod ở bệnh nhân HDA, và có hiệu quả chi phí so với natalizumab ở bệnh nhân RES, với ngưỡng €50,000. Nhờ vào chi phí thấp hơn, viên nén cladribine đã thể hiện hiệu quả chi phí (chi phối) trong tất cả các phân tích trường hợp cơ sở. Tuy nhiên, vì các kết quả dựa trên so sánh gián tiếp và phân tích phân nhóm hậu kiểm, cũng như sự không chắc chắn xung quanh các kết quả, các kết quả được trình bày trong bài báo này nên được hiểu một cách thận trọng.
Từ khóa
#cladribine #hiệu quả chi phí #bệnh đa xơ cứng #Hà Lan #sinh học y tế #mô hình MarkovTài liệu tham khảo
Zuvich RL, McCauley JL, Pericak-Vance MA, Haines JL. Genetics and pathogenesis of multiple sclerosis. Semin Immunol. 2009;21(6):328–33.
Kramer MA, van der Maas NA, van Soest EM, Kemmeren JM, de Melker HE, Sturkenboom MC. Incidence of multiple sclerosis in the general population in the Netherlands. Neuroepidemiology. 2012;39(2):96–102.
National MS Society. Types of MS: relapsing–remitting MS (RRMS). 2015. https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS/Relapsing–remitting-MS. Accessed 3 Jan 2018.
Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Soelberg Sørensen P, Thompson AJ, Wolinsky JS, et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014;83(3):278–86.
Hauser SL, Oksenberg JR. The neurobiology of multiple sclerosis: genes, inflammation, and neurodegeneration. Neuron. 2006;52(1):61–76.
Compston A, Coles A. Multiple sclerosis. Lancet. 2002;359:1221–31.
Tullman MJ. Overview of the epidemiology, diagnosis, and disease progression associated with multiple sclerosis. Am J Manag Care. 2013;19(2 Suppl):S15–20.
Milo R, Kahana E. Multiple sclerosis: geoepidemiology, genetics and the environment. Autoimmun Rev. 2010;9(5):A387–94.
Richtlijnen database. 2012. Multipele Sclerose. Richtlijnen Database. https://richtlijnendatabase.nl/richtlijn/multipele_sclerose/multipele_sclerose_-_startpagina.html. Accessed 1 Mar 2018.
Montalban X, Gold R, Thompson AJ, Otero-Romero S, Amato MP, Chandraratna D, Clanet M, Comi G, et al. ECTRIMS/EAN guideline on the pharmacological treatment of people with multiple sclerosis. Mult Scler J. 2018;24(2):96–120.
EMD Serono. A Safety and efficacy study of oral cladribine in subjects with relapsing–remitting multiple sclerosis (RRMS) (CLARITY). ClinicalTrials.gov. 2014. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00213135. Accessed 2 May 2018.
EMD Serono. CLARITY extension study. ClinicalTrials.gov. 2014. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00641537. Accessed 1 May 2018.
Hettle R, Harty G, Wong SL. Cost-effectiveness of cladribine tablets, alemtuzumab, and natalizumab in the treatment of relapsing–remitting multiple sclerosis with high disease activity in England. J Med Econ. 2018;21(7):676–86.
Farmacotherapeutisch kompas. Multiple sclerose. 2017. https://www.farmacotherapeutischkompas.nl/bladeren/indicatieteksten/multipele_sclerose. Accessed 1 Jan 2017.
Kurtzke JF. Rating neurologic impairment in multiple sclerosis: an expanded disability status scale (EDSS). Neurology. 1983;33(11):1444–52.
National Institute for Health and Care Excellence. TA32: Beta interferon and glatiramer acetate for the treatment of multiple sclerosis. 2002. https://www.nice.org.uk/Guidance/TA32. Accessed 2 July 2015.
Zorginstituut Nederland. Richtlijn voor het uitvoeren van economische evaluaties in de gezondheidszorg (verdiepingsmodules). Bijlage 3. Zorginstituut Nederland. 2016. https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/publicatie/2016/02/29/richtlijn-voor-het-uitvoeren-van-economische-evaluaties-in-de-gezondheidszorg. Accessed 1 May 2018.
ZIN: Zorginstituut Nederland. Kosteneffectiviteit in de praktijk. 2015. https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/rapport/2015/06/26/kosteneffectiviteit-in-de-praktijk. Accessed 4 Feb 2018.
Siddiqui MK, Khuruna IS, Budhia S, Hettle R, Harty G, Wong SL. Systematic literature review and network meta-analysis of cladribine tablets versus alternative disease-modifying treatments for relapsing–remitting multiple sclerosis. Curr Med Res Opin. 2018;34(8):1361–71.
Berardi A, Siddiqui MK, Treharne C, Harty G, Wong SL. Estimating the comparative efficacy of cladribine tablets versus alternative disease modifying treatments in active relapsing–remitting multiple sclerosis: adjusting for patient characteristics using meta-regression and matching-adjusted indirect treatment comparison approaches. Curr Med Res Opin. 2019;35(8):1371–8.
Palace J, Bregenzer T, Tremlett H, Oger J, Zhu F, Boggild M, et al. UK multiple sclerosis risk-sharing scheme: a new natural history dataset and an improved Markov model. BMJ Open. 2014;4(1):e004073.
Koch M, Kingwell E, Rieckmannn P, Tremlett H. The natural history of secondary progressive multiple sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2010;81(9):1039–43.
Ebers G. Natural history of multiple sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001;71 Suppl:9916-ii16.
Ruutiainen J, Viita AM, Hahl J, Sunell J, Nissinen H. Burden of illness in multiple sclerosis (DEFENSE) study: the costs and quality of life of Finnish patients with multiple sclerosis. J Med Econ. 2016;19(1):21–33.
Orme M, Kerrigan J, Tyas D, Russel N, Nixon R. The effect of disease, functional status, and relapses on the utility of people with multiple sclerosis in the UK. Value Health. 2007;10(1):54–60.
Tremlett H, Zhao Y, Rieckmann P, Hutchinson M. New perspectives in the natural history of multiple sclerosis. Neurology. 2010;74(24):2004–15.
Trogdon JG, Ekwueme Du, Chamiec-Case L, Guy GP. Breast cancer in young women: health state utility impacts by race/ethnicity.”. Am J Prev Med. 2016;50(2):262–9.
CBS. Statline. Gezonde levensverwachting vanaf 1981. 2016. https://opendata.cbs.nl/statline/#/CBS/nl/dataset/71950ned/table?ts=1523890269890.
Bronnum-Hansen H, Koch-Henriksen N, Stenager E. Trends in survival and cause of death in Danish patients with multiple sclerosis. Brain. 2004;127(Pt 4):844–50.
European Medicines Agency. Annex 1: summary of product characteristics. 2017. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/004230/WC500234561.pdf.
Versteegh M, et al. Dutch tariff for the five-level version of the EQ-5D. Value Health. 2016;19:343–52.
Giovannoni G, Comi G, Cook S, Rammohan K, Rieckmann P, Soelberg S, et al. A placebo-controlled trial of oral cladribine for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2010;362(5):416–26.
Kobelt G, Berg J, Lindgren P, Anten B, Ekman M, Jongen PJ, et al. Costs and quality of life in multiple sclerosis in the Netherlands. Eur J Health Econ. 2006;7(Suppl 2):S55–64.
Acaster S, Perard R, Chauhan D, Lloyd AJ. A forgotten aspect of the NICE reference case: an observational study of the health-related quality of life impact on caregivers of people with multiple sclerosis. BMC Health Serv Res. 2013;13(1):346.
Boye KS, Matza LS, Walter KN, Van BK, Palsgrove AC, Tunan A. Utilities and disutilities for attributes of injectable treatments for type 2 diabetes. Eur J Health Econ. 2011;12(3):219–30.
National Institute for Health and Care Excellence. Alemtuzumab for treating relapsing–remitting multiple sclerosis. NICE guidance. 2014. https://www.nice.org.uk/guidance/ta312/resources/alemtuzumab-for-treating-relapsingremitting-multiple-sclerosis-pdf-82602423084229. Accessed 1 Mar 2018.
Shingler S, Fordham B, Evans M, Schroeder M, Thompson G, Dewilde S, et al. Utilities for treatment-related adverse events in type 2 diabetes. J Med Econ. 2015;12(3):45–55.
Brown DS, Trogdon JG, Ekwueme DU, Chamiec-Case L, Guy GP Jr, Tangka FK, et al. Health state utility impact of breast cancer in US women aged 18–44 years. Am J Prev Med. 2016;50(2):255–61.
Hakkaart-van Roijen L, van der Linden N, Bouwmans C, Kanter T, Tan SS. Cost-effectiveness of cladribine tablets, alemtuzumab, and natalizumab in the treatment of relapsing–remitting multiple sclerosis with high disease activity in England. Rotterdam: Zorginstituut Nederland; 2016.
NZA. Opendisdata. 2018. http://www.opendisdata.nl/. Accessed 4 Feb 2018.
Z-index. 2017. https://www.z-index.nl/g-standaard. Accessed 31 Oct 2017.
Karampampa K, Gustavsson A, van Munster ET, Hupperts RM, Sanders EA, Mostert J, Sinnige OL, et al. Treatment experience, burden, and unmet needs (TRIBUNE) in multiple sclerosis study: the costs and utilities of MS patients in the Netherlands. J Med Econ. 2013;16(7):939–50.
van Baal PHM, Wong A, Slobbe LCJ, Polder JJ, Brouwer WBF, de Wit GA. Standardizing the inclusion of indirect medical costs in economic evaluations. Pharmacoeconomics. 2011;29(3):175–87.
Nederlandse zorgautoriteit. Zorgproducten. DBC-Informatiesysteem. 2014–2018. http://www.opendisdata.nl/.
Blommestein HM, de Groot S, Aarts MJ, Vemer P, de Vries R, van Abeelen AF, et al. Cost-effectiveness of obinutuzumab for chronic lymphocyticleukaemia in The Netherlands. Leukemia Res. 2016;50:37–45.
Briggs A, Claxton K, Sculpher M. Decision modelling for health economic evaluation. Oxford: Oxford University Press; 2006.
CBS. Statline. Geslacht, leeftijd en burgelijke staat. 2017. https://opendata.cbs.nl/statline/#/CBS/nl/dataset/37325/table?ts=1529501336165.
Kingwell E, Marriot JJ, Jetté N, Pringsheim T, Makhani N, Morrow SA, et al. Incidence and prevalence of multiple sclerosis in Europe: a systematic review. BMC Neurol. 2013;13:128.
Iannazzo S, Iliza AC, Perrault L. Disease-modifying therapies for multiple sclerosis: a systematic literature review of cost-effectiveness studies. Pharmacoeconomics. 2018;36(2):189–204.
Djambazov S, Slavchez G, Dineva T, Panayotov P, Vekov T. Cost-effectiveness analysis of cladribine tablets for treatment of patients with relapsing–remitting multiple sclerosis in Bulgaria. Value Health. 2018;21(Suppl 1):S206.
National Centre for Pharmacoeconomics. Cost-effectiveness of cladribine (Mavenclad®) for the treatment of adult patients with highly active relapsing multiple sclerosis (MS) as defined by clinical or imaging features. 2018. http://www.ncpe.ie/wp-content/uploads/2017/09/Summary-cladribine.pdf.
National Centre for Pharmacoeconomics. Cladribine tablets for treating relapsing–remitting multiple sclerosis. Technology appraisal guidance TA493. 2018. https://www.nice.org.uk/Guidance/TA493. Accessed 2 Apr 2019.
Scottish Medicine Consortium. Cladribine 10 mg tablet (Mavenclad®). SMC No. 1300/18. 2018. https://www.scottishmedicines.org.uk/medicines-advice/cladribine-mavenclad-fullsubmission-130018/. Accessed 2 Apr 2019.
Zorginstituut Nederland. Wijziging bijlage 2 voorwaarde fingolimod (Gilenya). Zorginstuut Nederland. 2016. https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/rapport/2016/07/12/wijziging-bijlage-2-voorwaarde-fingolimod-gilenya-bij-actieve-relapse-remitting-multiple-sclerose-rrms. Accessed 1 Mar 2018.
Tandvårds-Läkemedelförmånsverket. Mavenclad ingår i högkostnadsskyddet”. 2018. https://www.tlv.se/beslut/beslut-lakemedel/generell-subvention/arkiv/2018-03-28-mavenclad-ingar-i-hogkostnadsskyddet.html. Accessed 2 Feb 2019.