Các yếu tố tiên lượng lâm sàng ảnh hưởng đến sự sống còn của bệnh nhân mắc khối u tế bào bất thường/khối u rhabdoid

Springer Science and Business Media LLC - Tập 38 - Trang 1297-1306 - 2022
Vismaya S. Bachu1, Pavan Shah1, Adrian E. Jimenez1, Adham M. Khalafallah1, Jignesh Tailor2,3, Debraj Mukherjee1, Alan R. Cohen1
1Department of Neurosurgery, The Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, USA
2Department of Neurosurgery, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, USA
3Division of Pediatric Neurosurgery, Riley Hospital for Children, Indianapolis, USA

Tóm tắt

Các khối u tế bào bất thường/khối u rhabdoid (AT/RT) là những neoplasma ác tính của hệ thần kinh trung ương (CNS) ở trẻ nhỏ. Nghiên cứu của chúng tôi đã phân tích một nhóm lớn bệnh nhân AT/RT từ Cơ sở dữ liệu ung thư quốc gia (NCDB) để làm sáng tỏ các yếu tố tiên lượng liên quan đến tỷ lệ tử vong ngắn hạn và sống còn tổng thể (OS). Thông tin được thu thập từ các bệnh nhân có AT/RT được xác nhận về mặt mô học bằng cách sử dụng NCDB (2004–2016). Phân tích Kaplan–Meier cho thấy tỷ lệ sống còn tổng thể. Các yếu tố tiên lượng cho tỷ lệ tử vong 30 ngày, 90 ngày và sống còn tổng thể đã được xác định thông qua các mô hình hồi quy Cox tỷ lệ thích hợp đa biến (CPH) và hồi quy logistic. Nhóm nghiên cứu của chúng tôi gồm 189 bệnh nhân với độ tuổi trung vị là 1 năm (IQR [1, 4]) và kích thước khối u là 4.7 ± 2.0 cm tại thời điểm chẩn đoán. Bảy mươi hai phần trăm bệnh nhân dưới 3 tuổi; 55.6% là nam và 71.0% là người da trắng. Năm mươi bệnh nhân (27.2%) chỉ được phẫu thuật (S) (OS = 5.91 tháng), 51 bệnh nhân (27.7%) nhận được phẫu thuật và hóa trị (S + CT) (OS = 11.2 tháng), và 9 bệnh nhân (4.89%) nhận được phẫu thuật và xạ trị (S + RT) (OS = 10.3 tháng). Bốn mươi lăm bệnh nhân (24.5%) nhận được liệu pháp kết hợp S + CT + RT (OS = 45.4 tháng), 13 bệnh nhân (17.1%) nhận được S + CT + BMT/SCT (ghép tủy xương hoặc tế bào gốc) (OS = 55.5 tháng), và 16 bệnh nhân (8.70%) nhận được S + CT + RT + BMT/SCT (OS = 68.4 tháng). Phân tích bivariate của độ tuổi phân loại (HR = 0.550, 95% CI [0.357, 0.847], p = 0.0067) cho thấy sự sống còn của bệnh nhân tăng đáng kể nếu được chẩn đoán ở độ tuổi từ 1 năm trở lên. Trong phân tích đa biến, việc áp dụng liệu pháp kết hợp S + CT + RT, S + CT + BMT/SCT, hoặc S + CT + RT + BMT/SCT dự đoán có sự tăng lên đáng kể (p < 0.05) về OS so với phẫu thuật đơn thuần. AT/RT là các khối u CNS mà những bệnh nhân được chẩn đoán dưới 1 tuổi có tiên lượng xấu hơn đáng kể. Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy rằng mặc dù các phác đồ kết hợp CT, RT và BMT/SCT truyền thống kéo dài thời gian sống, nhưng tỷ lệ sống sót tổng thể trong quần thể này vẫn còn thấp.

Từ khóa

#khối u tế bào bất thường #khối u rhabdoid #hệ thần kinh trung ương #tỷ lệ tử vong ngắn hạn #sống còn tổng thể #hóa trị #xạ trị #ghép tế bào gốc

Tài liệu tham khảo

Atypical Teratoid Rhabdoid Tumors (ATRT) Diagnosis and Treatment - National Cancer Institute. https://www.cancer.gov/rare-brain-spine-tumor/tumors/atrt. Accessed 9 Mar 2021 Richardson EA, Ho B, Huang A (2018) Atypical teratoid rhabdoid tumour: from tumours to therapies. J Korean Neurosurg Soc 61:302–311 Lau CSM, Mahendraraj K, Chamberlain RS (2015) Atypical teratoid rhabdoid tumors: a population-based clinical outcomes study involving 174 patients from the Surveillance, Epidemiology, and End Results database (1973–2010). Cancer Manag Res 7:301–309. https://doi.org/10.2147/CMAR.S88561 Quinn TJ, Almahariq MF, Siddiqui ZA, Thompson AB, Hamstra DA, Kabolizadeh P, Gowans KL, Chen PY (2019) Trimodality therapy for atypical teratoid/rhabdoid tumor is associated with improved overall survival: a surveillance, epidemiology, and end results analysis. Pediatr Blood Cancer. https://doi.org/10.1002/pbc.27969 National Cancer Database. https://www.facs.org/Quality-Programs/Cancer/NCDB. Accessed 18 Feb 2021 Commission on Cancer (2016) Facility Oncology Registry Data Standards Ladha KS, Zhao K, Quraishi SA, Kurth T, Eikermann M, Kaafarani HMA, Klein EN, Seethala R, Lee J (2015) The Deyo-Charlson and Elixhauser-van Walraven Comorbidity Indices as predictors of mortality in critically ill patients. BMJ Open. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2015-008990 Orton A, Frandsen J, Jensen R, Shrieve DC, Suneja G (2018) Anaplastic meningioma: an analysis of the National Cancer Database from 2004 to 2012. 128:1684–1689. https://doi.org/10.3171/2017.2.JNS162282.1684 Sullivan PZ, Albayar A, Ramayya AG, Mcshane B, Marcotte P, Malhotra NR, Ali ZS, Chen HI, Janjua MB, Saifi C, Schuster J, Grady MS, Jones J, Ozturk AK (2020) Association of spinal instability due to metastatic disease with increased mortality and a proposed clinical pathway for treatment 32:950–957. https://doi.org/10.3171/2019.11.SPINE19775.J Guan J, Karsy M, Bisson EF, Couldwell WT (2018) Patient-level factors influencing hospital costs and short-term patient-reported outcomes after transsphenoidal resection of sellar tumors. Neurosurgery 83:726–731. https://doi.org/10.1093/neuros/nyx471 Rocque BG, Agee BS, Thompson EM, Piedra M, Baird LC, Selden NR, Greene S, Deibert CP, Hankinson TC, Lew SM, Iskandar BJ, Bragg TM, Frim D, Grant G, Gupta N, Auguste KI, Nikas DC, Vassilyadi M, Muh CR, Wetjen NM, Lam SK (2018) Complications following pediatric cranioplasty after decompressive craniectomy: a multicenter retrospective study. J Neurosurg Pediatr 22:225–232. https://doi.org/10.3171/2018.3.PEDS17234 Sherrod BA, Johnston JM, Rocque BG (2016) Risk factors for unplanned readmission within 30 days after pediatric neurosurgery: a nationwide analysis of 9799 procedures from the American College of Surgeons National Surgical Quality Improvement Program. J Neurosurg Pediatr 18:350–362. https://doi.org/10.3171/2016.2.PEDS15604 Tekautz TM, Fuller CE, Blaney S, Fouladi M, Broniscer A, Merchant TE, Krasin M, Dalton J, Hale G, Kun LE, Wallace D, Gilbertson RJ, Gajjar A (2005) Atypical teratoid/rhabdoid tumors (ATRT): improved survival in children 3 years of age and older with radiation therapy and high-dose alkylator-based chemotherapy. J Clin Oncol 23:1491–1499 Fossey M, Li H, Afzal S, Carret AS, Eisenstat DD, Fleming A, Hukin J, Hawkins C, Jabado N, Johnston D, Brown T, Larouche V, Scheinemann K, Strother D, Wilson B, Zelcer S, Huang A, Bouffet E, Lafay-Cousin L (2017) Atypical teratoid rhabdoid tumor in the first year of life: the Canadian ATRT registry experience and review of the literature. J Neurooncol 132:155–162. https://doi.org/10.1007/s11060-016-2353-0 Lu VM, Di L, Eichberg DG, Luther EM, Shah AH, Daniels DJ, Maher OM, Niazi TN (2021) Age of diagnosis clinically differentiates atypical teratoid/rhabdoid tumors diagnosed below age of 3 years: a database study. Child’s Nerv Syst 37:1077–1085. https://doi.org/10.1007/s00381-020-04972-1 Sultan I, Qaddoumi I, Rodríguez-Galindo C, Al Nassan A, Ghandour K, Al-Hussaini M (2010) Age, stage, and radiotherapy, but not primary tumor site, affects the outcome of patients with malignant rhabdoid tumors. Pediatr Blood Cancer 54:35–40. https://doi.org/10.1002/pbc.22285 Upadhyaya SA, Robinson GW, Onar-Thomas A, Orr BA, Johann P, Wu G, Billups CA, Tatevossian RG, Dhanda SK, Srinivasan A, Broniscer A, Qaddoumi I, Vinitsky A, Armstrong GT, Bendel AE, Hassall T, Partap S, Fisher PG, Crawford JR, Chintagumpala M, Bouffet E, Gururangan S, Mostafavi R, Sanders RP, Klimo P, Patay Z, Indelicato DJ, Nichols KE, Boop FA, Merchant TE, Kool M, Ellison DW, Gajjar A (2021) Relevance of molecular groups in children with newly diagnosed atypical teratoid rhabdoid tumor: results from prospective St. Jude multi-institutional trials Clin Cancer Res 27:2879–2889. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-20-4731 Fischer-Valuck BW, Chen I, Srivastava AJ, Floberg JM, Rao YJ, King AA, Shinohara ET, Perkins SM (2017) Assessment of the treatment approach and survival outcomes in a modern cohort of patients with atypical teratoid rhabdoid tumors using the National Cancer Database. Cancer 123:682–687. https://doi.org/10.1002/cncr.30405 Yamasaki K, Kiyotani C, Terashima K, Watanabe Y, Kanamori M, Koga Y, Hata N, Iwasaki F, Goto H, Koh K, Kurihara J, Tokunaga S, Arakawa Y, Hasegawa D, Kosaka Y, Hara J (2020) Clinical characteristics, treatment, and survival outcome in pediatric patients with atypical teratoid/rhabdoid tumors: a retrospective study by the Japan Children’s Cancer Group. J Neurosurg Pediatr 25:111–120. https://doi.org/10.3171/2019.9.PEDS19367 Underiner RM, Eltobgy M, Stanek JR, Finlay JL, AbdelBaki MS (2020) Meta-analysis of treatment modalities in metastatic atypical teratoid/rhabdoid tumors in children. Pediatr Neurol 108:106–112. https://doi.org/10.1016/j.pediatrneurol.2020.03.003 Chi SN, Zimmerman MA, Yao X, Cohen KJ, Burger P, Biegel JA, Rorke-Adams LB, Fisher MJ, Janss A, Mazewski C, Goldman S, Manley PE, Bowers DC, Bendel A, Rubin J, Turner CD, Marcus KJ, Goumnerova L, Ullrich NJ, Kieran MW (2009) Intensive multimodality treatment for children with newly diagnosed CNS atypical teratoid rhabdoid tumor. J Clin Oncol 27:385–389. https://doi.org/10.1200/JCO.2008.18.7724 Reddy AT, Strother DR, Judkins AR, Burger PC, Pollack IF, Krailo MD, Buxton AB, Williams-Hughes C, Fouladi M, Mahajan A, Merchant TE, Ho B, Mazewski CM, Lewis VA, Gajjar A, Vezina LG, Booth TN, Parsons KW, Poss VL, Zhou T, Biegel JA, Huang A (2020) Efficacy of high-dose chemotherapy and three-dimensional conformal radiation for atypical teratoid/rhabdoid tumor: a report from the Children’s Oncology Group trial ACNS0333. J Clin Oncol 38:1175–1185. https://doi.org/10.1200/JCO.19.01776 Park M, Han JW, Hahn SM, Lee JA, Kim J-Y, Shin SH, Kim D-S, Yoon HI, Hong KT, Choi JY, Kang HJ, Shin HY, Phi JH, Kim S-K, Lee JW, Yoo KH, Sung KW, Koo HH, Lim DH, Shin HJ, Kim H, Koh K-N, Im HJ, Do AS, Ra Y-S, Baek H-J, Kook H, Jung T-Y, Choi HS, Kim C-Y, Park HJ, Lyu CJ (2021) Atypical teratoid/rhabdoid tumor of the central nervous system in children under the age of 3 years. Cancer Res Treat 53:378–388. https://doi.org/10.4143/crt.2020.756 Theruvath J, Sotillo E, Mount CW, Graef CM, Delaidelli A, Heitzeneder S, Labanieh L, Dhingra S, Leruste A, Majzner RG, Xu P, Mueller S, Yecies DW, Finetti MA, Williamson D, Johann PD, Kool M, Pfister S, Hasselblatt M, Frühwald MC, Delattre O, Surdez D, Bourdeaut F, Puget S, Zaidi S, Mitra SS, Cheshier S, Sorensen PH, Monje M, Mackall CL (2020) Locoregionally administered B7–H3-targeted CAR T cells for treatment of atypical teratoid/rhabdoid tumors. Nat Med 26:712–719. https://doi.org/10.1038/s41591-020-0821-8 Park M, Han JW, Hahn SM, Lee JA, Kim J-Y, Shin S-H, Kim D-S, Yoon HI, Hong KT, Choi JY, Kang HJ, Shin HY, Phi JH, Kim S-K, Lee JW, Yoo KH, Sung KW, Koo HH, Lim DH, Shin HJ, Kim H, Koh KN, Im HJ, Do AS, Ra Y-S, Baek H-J, Kook H, Jung T-Y, Choi HS, Kim C-Y, Park HJ, Lyu CJ (2020) Atypical teratoid/rhabdoid tumor of the central nervous system in children under the age of 3 years. Cancer Res Treat. https://doi.org/10.4143/crt.2020.756 Nesvick CL, Nageswara Rao AA, Raghunathan A, Biegel JA, Daniels DJ (2019) Case-based review: atypical teratoid/rhabdoid tumor. Neuro-Oncology Pract 6:163–178 Common Cancer Types - National Cancer Institute. https://www.cancer.gov/types/common-cancers. Accessed 15 Mar 2021 Dhir A, Tekautz T, Recinos V, Murphy E, Prayson RA, Ruggieri P, Wolff J (2015) Lumbar spinal atypical teratoid rhabdoid tumor. J Clin Neurosci 22:1988–1989. https://doi.org/10.1016/j.jocn.2015.06.007 Nemes K, Bens S, Bourdeaut F, Hasselblatt M, Kool M, Johann P, Kordes U, Schneppenheim R, Siebert R, Frühwald MC (1993) Rhabdoid tumor predisposition syndrome Guerra JA, Dhall G, Marachelian A, Castillo E, Malvar J, Wong K, Sposto R, Finlay JL (2017) Marrow-ablative chemotherapy followed by tandem autologous hematopoietic cell transplantation in pediatric patients with malignant brain tumors. Bone Marrow Transplant 52:1543–1548. https://doi.org/10.1038/bmt.2017.166 Ishisaka E, Usami K, Kiyotani C, Terashima K, Ogiwara H (2020) Neoadjuvant chemotherapy for atypical teratoid rhabdoid tumors (AT/RTs). Child’s Nerv Syst 36:721–727. https://doi.org/10.1007/s00381-019-04422-7 Lafay-Cousin L, Hawkins C, Carret AS, Johnston D, Zelcer S, Wilson B, Jabado N, Scheinemann K, Eisenstat D, Fryer C, Fleming A, Mpofu C, Larouche V, Strother D, Bouffet E, Huang A (2012) Central nervous system atypical teratoid rhabdoid tumours: the Canadian Paediatric Brain Tumour Consortium experience. Eur J Cancer 48:353–359. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2011.09.005