Ghép tế bào gốc huyết học tự thân ở bệnh nhân mắc bệnh Crohn nghiêm trọng và kháng trị.

Thông tin nền & Mục tiêu

Bệnh Crohn (CD) là một bệnh viêm có liên quan đến miễn dịch trong ống tiêu hóa. Về lý thuyết, việc xóa bỏ miễn dịch sau đó bằng cách ghép tế bào gốc huyết học tự thân (HSCT) có thể dẫn đến sự thuyên giảm bằng cách tái tạo lại một hệ thống miễn dịch mới.

Phương pháp

Chúng tôi đã tiến hành một nghiên cứu giai đoạn I về HSCT trên 12 bệnh nhân mắc CD nặng. Các ứng viên có độ tuổi dưới 60 với chỉ số hoạt động bệnh Crohn (CDAI) từ 250–400 mặc dù đã điều trị thông thường bao gồm infliximab. Tế bào gốc từ máu ngoại vi được kích thích bằng cyclophosphamid và yếu tố kích thích tạo bạch cầu (G-CSF) và được làm giàu CD34+. Chế độ điều trị làm xóa bỏ miễn dịch bao gồm 200mg/kg cyclophosphamid và 90mg/kg globulin kháng tế bào lympho ngựa.

Kết quả

Thủ tục này được dung nạp tốt với những biến chứng giảm bạch cầu, sốt do giảm bạch cầu, và sốt, tiêu chảy, chán ăn, buồn nôn, nôn liên quan đến bệnh. Thời gian trung bình để bạch cầu trung tính và tiểu cầu bám dính là 9.5 ngày (phạm vi 8–11) và 9 ngày (phạm vi 9–18), tương ứng. Số lượng tế bào CD34+ và CD3+ được truyền vào lần lượt là 5.64 x 106/kg (phạm vi 1.73–9.93) và 0.59 x 104/kg (phạm vi 0.3–3.09). CDAI ban đầu trung bình là 291 (phạm vi 250–358). Các triệu chứng và CDAI đã cải thiện đáng kể (hình 1), và các phát hiện qua hình ảnh và nội soi đại tràng đã cải thiện dần theo tháng và năm sau HSCT. Mười trên mười hai bệnh nhân đã vào được trạng thái thuyên giảm kéo dài được xác định bởi CDAI ≤ 100. Sau thời gian theo dõi trung bình 17.5 tháng (phạm vi 6–37), chỉ có một bệnh nhân phát triển bệnh Crohn hoạt động trở lại sau 15 tháng kể từ khi ghép.

Kết luận

Ghép HSCT tự thân có thể được thực hiện một cách an toàn và có tác động tích cực rõ rệt đến hoạt động của CD. Cần có các nghiên cứu ngẫu nhiên để xác nhận tính hiệu quả của liệu pháp này.

Hình Hình