Đánh giá lợi ích và rủi ro trong phát triển liệu pháp nhắm mục tiêu cho ung thư - Góc nhìn của các cơ quan quản lý

Molecular Oncology - Tập 9 - Trang 1034-1041 - 2015
Francesco Pignatti1, Bertil Jonsson2, Gideon Blumenthal3, Robert Justice3
1European Medicines Agency (EMA), London, United Kingdom
2Läkemedelsverket, Uppsala, Sweden
3Food and Drug Administration (FDA), Silver Spring, MD, USA

Tóm tắt

Các quyết định cấp phép và phê duyệt thuốc liên quan đến việc cân bằng giữa lợi ích và rủi ro (tác hại) trong bối cảnh không chắc chắn. Thông thường, lợi ích được ước lượng từ các chỉ số hiệu quả chính từ các thử nghiệm lâm sàng xác nhận (giai đoạn III), mặc dù có những ngoại lệ trong đó dữ liệu ban đầu hứa hẹn từ các nghiên cứu một nhánh đã dẫn đến việc phê duyệt nhanh chóng, đặc biệt đối với thuốc ung thư.Thách thức đối với các nhà quản lý là cân bằng giữa bằng chứng hiệu quả ban đầu mà có thể hỗ trợ phê duyệt và nhu cầu thiết lập lợi ích lâm sàng dựa trên bằng chứng kết luận. Các chất hướng đích mang lại hứa hẹn rằng kiến thức về cơ chế bệnh sẽ giúp xác định bệnh nhân có khối u có khả năng hồi đáp, từ đó dẫn đến hiệu quả cao hơn và độc tính thấp hơn, cũng như các quyết định quản lý sớm hơn dựa trên bằng chứng thuyết phục về lợi ích lâm sàng.Trong bài báo này, chúng tôi mô tả các phương pháp và ví dụ về đánh giá lợi ích-rủi ro của các loại thuốc nhắm mục tiêu, các sáng kiến gần đây từ EMA và FDA về việc cải thiện giao tiếp về lợi ích và rủi ro, và thảo luận về các bước tiếp theo.

Từ khóa


Tài liệu tham khảo

10.1200/JCO.2007.14.7116 10.1038/clpt.2009.68 10.1016/0959-8049(95)00513-7 CFR 312.84 – Risk-benefit Analysis in Review of Marketing Applications for Drugs to Treat Life-threatening and Severely-debilitating Illnesses 10.1056/NEJMoa1308345 ClinicalTrials.gov 2014. Imatinib in Patients with Desmoid Tumor and Chondrosarcoma (Basket 1) (NCT00928525). 10.1634/theoncologist.2009-0121 10.1056/NEJMoa033025 Directive 2001/83/EC of the European Parliament and of the Council of 6 November 2001 on the Community Code Relating to Medicinal Products for Human Use 10.1038/nrd2664 10.1056/NEJMp0900092 10.1038/clpt.2011.345 2006 European Medicines Agency Assessment Report for Erbitux 2007 European Medicines Agency Assessment Report for Vectibix 2007 European Medicines Agency Assessment Report for Tarceva 2009 European Medicines Agency Assessment Report for Iressa 2010 The Agency London European Medicines Agency Committee for Human Medicinal Products. Reflection Paper on Methodological Issues with Pharmacogenomic Biomarkers in Relation to Clinical Development and Patient Selection (Draft). 2011 Jun 2010 European Medicines Agency Refusal Assessment Report for AVASTIN 2011 European Medicines Agency Assessment Report for AVASTIN 2012 The Agency London European Medicines Agency CHMP Assessment Report: Xalkori (Crizotinib). 2012 Jul 2012 European Medicines Agency Assessment Report for Caprelsa 2013 The Agency London European Medicines Agency Oncology Working Party Guideline on the Evaluation of Anticancer Medicinal Products in man.; 2012 Dec 2007 The Agency London European Medicines Agency CHMP Assessment Report: Vectibix (Panitumumab) 2014 European Medicines Agency Refusal of a change to the marketing authorisation for Avastin (bevacizumab) Federal Food, Drug, and Cosmetic Act, Subchapter V, Part A 2007 Food and Drug Administration Guidance for Industry – Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics 2011 Food and Drug Administration Draft Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff – In Vitro Companion Diagnostic Devices 2013 Food and Drug Administration Structured Approach to Benefit-risk Assessment in Drug Regulatory Decision-making 2012 Genetic Alliance UK New Medicines for Seriouis Conditions. Weighing the Benefits and Risks – The Verdict of a Jury of Patients 10.1634/theoncologist.12-5-577 Harmon A., 2010, New drugs stir debate on rules of clinical trials, The New York Times 10.2169/internalmedicine.44.107 (ICH). Harmonised Tripartite Guideline Statistical Principles for Clinical Trials (E9) 10.1200/JCO.2003.08.072 10.18553/jmcp.2010.16.8.616 10.1093/jnci/djr062 10.1016/S0140-6736(08)61758-4 10.1158/2159-8274.CD-10-0010 10.1038/clpt.2010.280 10.1586/erp.09.13 2014 LUNG-MAP About Lung-MAP 10.1200/JCO.2005.03.6236 10.1056/NEJMoa072113 10.1056/NEJMoa0810699 10.1200/JCO.2006.07.9525 10.1002/pds.3636 10.1158/1078-0432.CCR-13-2961 2013 R. Pazdur For Personalized Medicine It's Back to the Future: Pazdur Explains SCRIP Intelligence 10.1016/j.ddtec.2011.03.001 10.1158/1078-0432.CCR-11-0623 10.1158/1078-0432.CCR-13-1571 10.1056/NEJMp1205737 10.1038/nrclinonc.2014.54 10.1038/nrclinonc.2011.190 10.1136/bmj.300.6737.1458 10.1093/jnci/djp515 Tabernero J. Chan E. Baselga J. Blay J.-Y. Chau I. Hyman D.M. et al. VE-BASKET a Simon 2-Stage Adaptive Design Phase II Histology-independent Study in Nonmelanoma Solid Tumors Harboring BRAF V600 Mutations (V600m): Activity of Vemurafenib (VEM) with or without Cetuximab (CTX) in Colorectal Cancer (CRC). 10.1158/1078-0432.CCR-12-0411 10.1200/EdBook_AM.2013.33.118 United States Food and Drug Administration. FDA Commissioner Announces Avastin Decision – Drug Not Shown to Be Safe and Effective in Breast cancer Patients 10.1056/NEJMoa0805019 10.1200/JCO.2011.35.5040 10.1158/1078-0432.CCR-13-0315
Thông tin
Thông tin xuất bản

Molecular Oncology

Tập 9

1034-1041

Thông tin tác giả