Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Sử dụng tên chung quốc tế (INN) “Imiglucerase” cho các sản phẩm thuốc khác nhau: Phân tích tác động của các sự kiện bất lợi trong cơ sở dữ liệu an toàn toàn cầu của một công ty
Tóm tắt
Được phê duyệt vào năm 1994 và được đặt tên chung quốc tế (INN) là imiglucerase bởi Tổ chức Y tế Thế giới, Cerezyme® (Sanofi Genzyme) là một liệu pháp thay thế enzyme được sử dụng để điều trị bệnh Gaucher ở hơn 90 quốc gia. Ít nhất hai liệu pháp được phê duyệt ngoài Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu, Abcertin® và Asbroder®, đã áp dụng cùng một INN là imiglucerase. Cả hai loại thuốc này đã được phê duyệt thông qua các quy trình quy định không phù hợp với các hướng dẫn sản phẩm sinh học tương tự của Tổ chức Y tế Thế giới. Chúng tôi đã phân tích xem việc sử dụng cùng một INN “imiglucerase” cho những thuốc này có ảnh hưởng đến việc báo cáo sự kiện bất lợi (AE) trong cơ sở dữ liệu an toàn toàn cầu của Sanofi hay không. Đầu tiên, chúng tôi đã xem xét tất cả các báo cáo an toàn trường hợp cá nhân về imiglucerase (gọi là các trường hợp) bao gồm dữ liệu AE đã được báo cáo từ tháng 1 năm 2012 đến tháng 3 năm 2018 có chứa Abcertin hoặc Asbroder trong nội dung. Trong phân tích thứ hai, chúng tôi đã xem xét các trường hợp từ Mexico được báo cáo từ tháng 5 năm 2013 đến tháng 3 năm 2018 để đánh giá những thay đổi trong việc báo cáo imiglucerase sau khi Asbroder được phê duyệt tại Mexico vào năm 2015. Năm mươi sáu trường hợp đề cập đến Asbroder và không có trường hợp nào đề cập đến Abcertin đã được trích xuất trong phân tích đầu tiên. Qua xem xét kỹ lưỡng, các AE của 45 trường hợp (80,4%) được quy cho Asbroder, một (1,8%) được quy cho Cerezyme; việc quy thuốc cụ thể cho các AE của mười trường hợp (17,9%) không thể xác định. Trong phân tích thứ hai, một sự gia tăng đáng kể trong số lượng các trường hợp và AE đã được quan sát thấy trong khoảng thời gian sau khi phê duyệt Asbroder (73 trường hợp với 150 AE trước phê duyệt so với 132 trường hợp với 333 AE sau phê duyệt). Hai mươi ba trong số 132 (17,4%) các trường hợp sau phê duyệt đã báo cáo việc ngừng điều trị (19 liên quan đến AE của Asbroder, và bốn liên quan đến AE của Cerezyme). Các phản ứng liên quan đến truyền dịch xảy ra trong 25/132 trường hợp (17 liên quan đến Asbroder, sáu liên quan đến Cerezyme, hai không xác định). Phân tích này cho thấy hai hệ quả tiềm năng của việc sử dụng INN giống nhau giữa Cerezyme và Asbroder: (1) một hồ sơ an toàn tổng hợp cho Cerezyme bao gồm các sản phẩm khác sử dụng cùng INN dẫn đến dữ liệu giám sát dược không chính xác và (2) các nhà cung cấp dịch vụ y tế chuyển đổi, thay thế hoặc có thể giả định sự trao đổi giữa các sản phẩm. Việc sử dụng INN giống nhau mà không có sự phân biệt tên thương mại có thể làm suy yếu dữ liệu giám sát dược, có khả năng che giấu sự khác biệt trong hồ sơ an toàn giữa các sản phẩm. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá những hậu quả của việc nhiều thuốc sử dụng cùng một Tên chung quốc tế (INN) “imiglucerase” đối với việc báo cáo sự kiện bất lợi trong cơ sở dữ liệu an toàn toàn cầu của Sanofi Genzyme. Tổ chức Y tế Thế giới đã thiết lập hệ thống INN để xác định các thuốc được làm từ cùng một hợp chất dược phẩm và khuyến nghị rằng các sản phẩm khác nhau phải có các tên INN khác nhau. INN imiglucerase đã được gán vào năm 1994 cho Cerezyme® (Sanofi Genzyme), một loại thuốc mồ côi để điều trị một bệnh hiếm gặp được gọi là bệnh Gaucher. Vào năm 2015, Asbroder® (ISU Abxis) đã được phê duyệt cho bệnh Gaucher tại Mexico và đã áp dụng INN imiglucerase. Nó không được phê duyệt như một loại thuốc tương tự của Cerezyme. Quan trọng nhất, trong một tỷ lệ đáng kể của các trường hợp sự kiện bất lợi được báo cáo, bệnh nhân nhận được liệu pháp kết hợp Asbroder và Cerezyme hoặc Asbroder và “imiglucerase”, điều đó cho thấy việc chia sẻ INN có thể dẫn đến sự hiểu lầm về khả năng trao đổi giữa các sản phẩm này. Sự nhầm lẫn như vậy giữa các nhà cung cấp dịch vụ y tế có thể gây ra rủi ro nghiêm trọng đến an toàn và sức khỏe của bệnh nhân. Những kết quả này đặc biệt đáng lo ngại vì chúng liên quan đến các sản phẩm chia sẻ một INN mà không được phê duyệt như là các thuốc tương tự. Những phát hiện từ nghiên cứu này cũng nhất quán với quan điểm rằng Cerezyme và Asbroder có thể có hồ sơ an toàn khác nhau. Các tác động của việc các sản phẩm thuốc có cùng INN được thảo luận trong bài viết cũng như các giải pháp được khuyến nghị. Theo kiến thức của chúng tôi, đây là một trong những báo cáo đầu tiên về kinh nghiệm an toàn thực tế với các sản phẩm sinh học chia sẻ cùng tên INN.
Từ khóa
#imiglucerase #Cerezyme #Asbroder #sự kiện bất lợi #an toàn dược phẩm #thuốc tương tựTài liệu tham khảo
Charrow J, Andersson HC, Kaplan P, Kolodny EH, Mistry P, Pastores G, et al. The Gaucher registry: demographics and disease characteristics of 1698 patients with Gaucher disease. Arch Intern Med. 2000;160(18):2835–43. https://doi.org/10.1001/archinte.160.18.2835.
Mistry PK, Deegan P, Vellodi A, Cole JA, Yeh M, Weinreb NJ. Timing of initiation of enzyme replacement therapy after diagnosis of type 1 Gaucher disease: effect on incidence of avascular necrosis. Br J Haematol. 2009;147(4):561–70. https://doi.org/10.1111/j.1365-2141.2009.07872.x.
Weinreb N, Barranger J, Packman S, Prakash-Cheng A, Rosenbloom B, Sims K, et al. Imiglucerase (Cerezyme) improves quality of life in patients with skeletal manifestations of Gaucher disease. Clin Genet. 2007;71(6):576–88. https://doi.org/10.1111/j.1399-0004.2007.00811.x.
Weinreb NJ, Charrow J, Andersson HC, Kaplan P, Kolodny EH, Mistry P, et al. Effectiveness of enzyme replacement therapy in 1028 patients with type 1 Gaucher disease after 2 to 5 years of treatment: a report from the Gaucher Registry. Am J Med. 2002;113(2):112–9. https://doi.org/10.1016/s0002-9343(02)01150-6.
Weinreb NJ, Goldblatt J, Villalobos J, Charrow J, Cole JA, Kerstenetzky M, et al. Long-term clinical outcomes in type 1 Gaucher disease following 10 years of imiglucerase treatment. J Inherit Metab Dis. 2013;36(3):543–53. https://doi.org/10.1007/s10545-012-9528-4.
Brady RO. Enzyme replacement therapy: conception, chaos and culmination. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. 2003;358(1433):915–9. https://doi.org/10.1098/rstb.2003.1269.
Andersson H, Kaplan P, Kacena K, Yee J. Eight-year clinical outcomes of long-term enzyme replacement therapy for 884 children with Gaucher disease type 1. Pediatrics. 2008;122(6):1182–90. https://doi.org/10.1542/peds.2007-2144.
Andersson HC, Charrow J, Kaplan P, Mistry P, Pastores GM, Prakash-Cheng A, et al. Individualization of long-term enzyme replacement therapy for Gaucher disease. Genet Med. 2005;7(2):105–10. https://doi.org/10.1097/01.gim.0000153660.88672.3c.
Barton NW, Brady RO, Dambrosia JM, Di Bisceglie AM, Doppelt SH, Hill SC, et al. Replacement therapy for inherited enzyme deficiency: macrophage-targeted glucocerebrosidase for Gaucher’s disease. N Engl J Med. 1991;324(21):1464–70. https://doi.org/10.1056/nejm199105233242104.
Charrow J, Dulisse B, Grabowski GA, Weinreb NJ. The effect of enzyme replacement therapy on bone crisis and bone pain in patients with type 1 Gaucher disease. Clin Genet. 2007;71(3):205–11. https://doi.org/10.1111/j.1399-0004.2007.00769.x.
Grabowski GA, Leslie N, Wenstrup R. Enzyme therapy for Gaucher disease: the first 5 years. Blood Rev. 1998;12(2):115–33. https://doi.org/10.1016/s0268-960x(98)90023-6.
Sims KB, Pastores GM, Weinreb NJ, Barranger J, Rosenbloom BE, Packman S, et al. Improvement of bone disease by imiglucerase (Cerezyme) therapy in patients with skeletal manifestations of type 1 Gaucher disease: results of a 48-month longitudinal cohort study. Clin Genet. 2008;73(5):430–40. https://doi.org/10.1111/j.1399-0004.2008.00978.x.
Weinreb NJ, Finegold DN, Feingold E, Zeng Z, Rosenbloom BE, Shankar SP, et al. Evaluation of disease burden and response to treatment in adults with type 1 Gaucher disease using a validated disease severity scoring system (DS3). Orphanet J Rare Dis. 2015;10:64. https://doi.org/10.1186/s13023-015-0280-3.
Wenstrup RJ, Bailey L, Grabowski GA, Moskovitz J, Oestreich AE, Wu W, et al. Gaucher disease: alendronate disodium improves bone mineral density in adults receiving enzyme therapy. Blood. 2004;104(5):1253–7. https://doi.org/10.1182/blood-2003-11-3854.
World Health Organization. Guidance on the use of international nonproprietary names (INNs) for pharmaceutical substances. Geneva: World Health Organization; 2017. https://www.who.int/medicines/services/inn/FINAL_WHO_PHARM_S_NOM_1570_web.pdf?ua=1. Accessed 28 Sept 2021.
Abcertin [package insert]. ISU Abxis. Seoul; 2014.
Asbroder [product information sheet]. Laboratorios PiSA, S.A. de C.V. Guadalajara, Jai; 2014.
Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris), Marketing Authorization, Asbroder, at 2 (Nov. 10, 2015) (identifying ISU Abxis as the manufacturer of Asbroder’s active substance, and Laboratorios PiSA S.A. de C.V. as the marketing authorization holder). https://www.gob.mx/cms/uploads/attachment/file/196773/Huerfanos_Otorgados_2015.pdf. Accessed 28 Sept 2021.
European Medicines Agency. Guideline on similar biological medicinal products. 23 October 2014. Committee for medicinal products for human use (CHMP). CHMP/437/04 Rev 1. https://www.ema.europa.eu/documents/scientific-guideline/guideline-similar-biological-medicinal-products-rev1_en.pdf. Accessed 28 Sept 2021.
US Food and Drug Administration. Scientific considerations in demonstrating biosimilarity to a reference product guidance for industry. 2015. https://www.fda.gov/downloads/drugs/guidances/ucm291128.pdf. Accessed 28 Sept 2021.
World Health Organization. Regulatory expectations and risk assessment for biotherapeutic products. 2014. http://www.who.int/biologicals/WHO_Risk_Assessment_for_Biotherapeutics_1st_PC_24_Jan_2014.pdf. Accessed 28 Sept 2021.
Castañeda-Hernandez G, Carbajai-Rodriguez L, Ceron-Rodriguez M, et al. Are there biosimilar orphan drugs for Gaucher disease? GaBi J. 2019;8:71–5. https://doi.org/10.5639/gabij.2019.0802.008.
Drelichman G, Castaneda-Hernandez G, Cem Ar M, Dragosky M, Garcia R, Lee H, et al. The road to biosimilars in rare diseases: ongoing lessons from Gaucher disease. Am J Hematol. 2020;95(3):233–7. https://doi.org/10.1002/ajh.25701.
GaBI Online. Generics and biosimilars initiative: biosimilar substitution in Europe. Belgium: Pro Pharma Communications International. http://www.gabionline.net/Reports/Biosimilar-substitution-in-Europe. Accessed 26 June 2018.
Cerezyme (imiglucerase) [summary of product characteristics]. Cambridge: Sanofi Genzyme; 2020.
Cerezyme (imiglucerase). [package insert]. Cambridge; Sanofi Genzyme; 2020.
Starzyk K, Richards S, Yee J, Smith SE, Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007;90(2):157–63. https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2006.09.003.
Ponce E, Moskovitz J, Grabowski G. Enzyme therapy in Gaucher disease type 1: effect of neutralizing antibodies to acid beta-glucosidase. Blood. 1997;90(1):43–8.
Rosenberg M, Kingma W, Fitzpatrick MA, Richards SM. Immunosurveillance of alglucerase enzyme therapy for Gaucher patients: induction of humoral tolerance in seroconverted patients after repeat administration. Blood. 1999;93(6):2081–8.
Drelichman G, Castañeda-Hernández G, Cem Ar M, Dragosky M, Garcia R, Lee H, et al. The road to biosimilars in rare diseases: ongoing lessons from Gaucher disease. Am J Hematol. 2020;95(3):233–7. https://doi.org/10.1002/ajh.25701.
European Medicines Agency. Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP). Module VI: management and reporting of adverse reactions to medicinal products. EMA/873138/2011 Rev. London: European Medicines Agency; 2011.
European Medicines Agency. Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP). Module I: pharmacovigilance systems and their quality systems. EMA/541760/2011. London: European Medicines Agency; 2011.
International conference on harmonisation of technical requirements for registration of pharmaceuticals for human use. ICH E2A: clinical safety data management: definitions and standards for expedited reporting; 1994.
International conference on harmonisation of technical requirements for registration of pharmaceuticals for human use. ICH E2C (R2): periodic benefit-risk evaluation report (PBRER). 2003.