Khả năng tổng quát của các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên: phân tích tính hợp lệ bên ngoài tạm thời của thử nghiệm SENOMAC đang diễn ra ở bệnh ung thư vú dương tính với hạch bạch huyết cảnh giác

Springer Science and Business Media LLC - Tập 180 Số 1 - Trang 167-176 - 2020
Jana de Boniface1,2, Johan Ahlgren3,4, Yvette Andersson5,6, Leif Bergkvist6, Jan Frisell7, Dan Lundstedt8, Roger Olofsson Bagge9,10, Lisa Rydén11,12, Malin Sund13,14, Peer Christiansen, Tove Filtenborg Tvedskov, Birgitte Vrou Offersen, Toralf Reimer, Thorsten Kühn, Michalis Kontos, Oreste ­Gentilini, Roland Reitsamer
1Department of Molecular Medicine and Surgery, Karolinska Institutet, Stockholm, Sweden
2Department of Surgery, Capio St Göran's Hospital, Stockholm, Sweden
3Department of Oncology, University of Örebro, Örebro, Sweden
4Regional Oncologic Centre, Uppsala-Örebro Health Care Region, Uppsala, Sweden
5Department of Surgery, Västmanland County Hospital, Västerås, Sweden
6Västmanland County Hospital, Center for Clinical Research, Uppsala University, Västerås, Sweden
7Division of Cancer, Department of Breast, Endocrine Tumours and Sarcoma, Karolinska Universitety Hospital, Stockholm, Sweden
8Department of Oncology, Sahlgrenska University Hospital, Institute of Clinical Sciences, Sahlgrenska Academy, University of Gothenburg, Göteborg, Sweden
9Department of Surgery, Institute of Clinical Sciences, Sahlgrenska University Hospital, Sahlgrenska Academy at the University of Gothenburg, Göteborg, Sweden
10Wallenberg Centre for Molecular and Translational Medicine, University of Gothenburg, Göteborg, Sweden
11Department of Surgery and Gastroenterology, Skåne University Hospital, Lund, Sweden
12Division of Surgery, Department of Clinical Sciences Lund, Lund University, Lund, Sweden
13Department of Surgical and Perioperative Science/Surgery, Umeå University, Umeå, Sweden
14Surgery Center, Norrland University Hospital, Umeå, Sweden

Tóm tắt

Tóm tắt Mục đích

Không có bất kỳ thử nghiệm ngẫu nhiên quan trọng nào về việc bỏ qua phẫu thuật cắt hạch bạch huyết nách (ALND) ở bệnh ung thư vú dương tính với hạch bạch huyết cảnh giác đã báo cáo tính hợp lệ bên ngoài, mặc dù các kết quả cho thấy có thiên lệch trong việc chọn mẫu. Mục tiêu của chúng tôi là đánh giá tính hợp lệ bên ngoài của thử nghiệm ngẫu nhiên SENOMAC đang diễn ra bằng cách so sánh các đặc điểm của các người tham gia thử nghiệm SENOMAC Thụy Điển với các bệnh nhân đủ tiêu chuẩn không được bao gồm được đăng ký trong Đăng ký Ung thư Vú Quốc gia Thụy Điển (NKBC).

Phương pháp

Trong thử nghiệm SENOMAC châu Âu đang diễn ra về sự không thua kém, các bệnh nhân ung thư vú cT1–T3 không có hạch lâm sàng dương tính với tối đa hai hạch bạch huyết cảnh giác có thể được ngẫu nhiên phân bổ để tiến hành ALND hoàn tất hoặc không. Cả phẫu thuật bảo tồn vú và phẫu thuật mastectomy đều là các can thiệp đủ điều kiện. Dữ liệu từ NKBC được trích xuất cho các năm 2016 và 2017, và các đặc điểm của bệnh nhân và khối u được so sánh với những người tham gia thử nghiệm Thụy Điển từ cùng một năm.

Kết quả

Tổng cộng, 306 ca NKBC từ các địa điểm không tham gia và 847 ca NKBC từ các địa điểm tham gia (không bao gồm những người tham gia SENOMAC) đã được so sánh với 463 người tham gia thử nghiệm SENOMAC. Các bệnh nhân thuộc nhóm tuổi trung niên (p = 0.015), với khối u nhỏ hơn (p = 0.013) được điều trị bằng liệu pháp bảo tồn vú (50.3 so với 47.1 so với 65.2%, p < 0.001) và ít gánh nặng khối u hạch (chỉ 1 khối u di căn lớn trong 78.8 so với 79.9 so với 87.3%, p = 0.001) đã được đại diện quá mức trong quần thể thử nghiệm. Tuy nhiên, các xu hướng theo thời gian cho thấy rằng những khác biệt này có thể giảm theo thời gian.

Kết luận

Phân tích tính hợp lệ bên ngoài tạm thời này đặc biệt giải quyết các cơ chế chọn mẫu trong một thử nghiệm đang diễn ra, có khả năng tăng khả năng tổng quát khi đạt đầy đủ số lượng người tham gia. Các kiểm tra hợp lệ tương tự nên là một phần không thể thiếu của các thử nghiệm lâm sàng tiềm năng.

Đăng ký thử nghiệm: NCT 02240472, ngày đăng ký hồi cứu 14 tháng 9 năm 2015 sau khi khởi động thử nghiệm vào ngày 31 tháng 1 năm 2015

Từ khóa


Tài liệu tham khảo

Galimberti V, Cole BF, Zurrida S, Viale G, Luini A, Veronesi P, Baratella P, Chifu C, Sargenti M, Intra M, Gentilini O, Mastropasqua MG, Mazzarol G, Massarut S, Garbay JR, Zgajnar J, Galatius H, Recalcati A, Littlejohn D, Bamert M, Colleoni M, Price KN, Regan MM, Goldhirsch A, Coates AS, Gelber RD, Veronesi U (2013) Axillary dissection versus no axillary dissection in patients with sentinel-node micrometastases (IBCSG 23-01): a phase 3 randomised controlled trial. Lancet Oncol 14(4):297–305

Giuliano AE, Hunt KK, Ballman KV, Beitsch PD, Whitworth PW, Blumencranz PW, Leitch AM, Saha S, McCall LM, Morrow M (2011) Axillary dissection vs no axillary dissection in women with invasive breast cancer and sentinel node metastasis: a randomized clinical trial. JAMA 305(6):569–575

Donker M, van Tienhoven G, Straver ME, Meijnen P, van de Velde CJ, Mansel RE, Cataliotti L, Westenberg AH, Klinkenbijl JH, Orzalesi L, Bouma WH, van der Mijle HC, Nieuwenhuijzen GA, Veltkamp SC, Slaets L, Duez NJ, de Graaf PW, van Dalen T, Marinelli A, Rijna H, Snoj M, Bundred NJ, Merkus JW, Belkacemi Y, Petignat P, Schinagl DA, Coens C, Messina CG, Bogaerts J, Rutgers EJ (2014) Radiotherapy or surgery of the axilla after a positive sentinel node in breast cancer (EORTC 10981-22023 AMAROS): a randomised, multicentre, open-label, phase 3 non-inferiority trial. Lancet Oncol 15(12):1303–1310

Savolt A, Peley G, Polgar C, Udvarhelyi N, Rubovszky G, Kovacs E, Gyorffy B, Kasler M, Matrai Z (2017) Eight-year follow up result of the OTOASOR trial: the optimal treatment of the axilla-surgery or radiotherapy after positive sentinel lymph node biopsy in early-stage breast cancer: a randomized, single centre, phase III, non-inferiority trial. Eur J Surg Oncol 43(4):672–679

Reimer T, Stachs A, Nekljudova V, Loibl S, Hartmann S, Wolter K, Hildebrandt G, Gerber B (2017) Restricted axillary staging in clinically and sonographically node-negative early invasive breast cancer (c/iT1-2) in the context of breast conserving therapy: first results following commencement of the intergroup-sentinel-mamma (INSEMA) Trial. Geburtshilfe Frauenheilkd 77(2):149–157

de Boniface J, Frisell J, Andersson Y, Bergkvist L, Ahlgren J, Ryden L, Olofsson Bagge R, Sund M, Johansson H, Lundstedt D (2017) Survival and axillary recurrence following sentinel node-positive breast cancer without completion axillary lymph node dissection: the randomized controlled SENOMAC trial. BMC Cancer 17(1):379

Goyal A, Dodwell D (2015) POSNOC: A randomised trial looking at axillary treatment in women with one or two sentinel nodes with macrometastases. Clin Oncol 27(12):692–695

Gentilini O, Veronesi U (2012) Abandoning sentinel lymph node biopsy in early breast cancer? A new trial in progress at the European Institute of Oncology of Milan (SOUND: Sentinel node vs Observation after axillary UltraSouND). Breast 21(5):678–681

Ford I, Norrie J (2016) Pragmatic trials. N Engl J Med 375(5):454–463

Giuliano AE, Ballman KV, McCall L, Beitsch PD, Brennan MB, Kelemen PR, Ollila DW, Hansen NM, Whitworth PW, Blumencranz PW, Leitch AM, Saha S, Hunt KK, Morrow M (2017) Effect of axillary dissection vs no axillary dissection on 10-year overall survival among women with invasive breast cancer and sentinel node metastasis: the ACOSOG Z0011 (Alliance) randomized clinical trial. JAMA 318(10):918–926

Andersson Y, Bergkvist L, Frisell J, de Boniface J (2018) Long-term breast cancer survival in relation to the metastatic tumor burden in axillary lymph nodes. Breast Cancer Res Treat 171(2):359–369

Register NKBC. Online statistics. https://statistik.incanet.se/brostcancer/.

Register NKBC (2015) Validering av Nationellt kvalitetsregister för bröstcancer. https://www.cancercentrum.se/globalassets/cancerdiagnoser/brost/kvalitetsregister/rapport_master_validering_brostregister2015-10-14.pdf.

Schwartz D, Lellouch J (1967) Explanatory and pragmatic attitudes in therapeutical trials. J Chronic Dis 20(8):637–648

Merali Z, Wilson JR (2017) Explanatory versus pragmatic trials: an essential concept in study design and interpretation. Clin Spine Surg 30(9):404–406

Rothwell PM (2005) External validity of randomised controlled trials: "to whom do the results of this trial apply?". Lancet 365(9453):82–93

Loudon K, Treweek S, Sullivan F, Donnan P, Thorpe KE, Zwarenstein M (2015) The PRECIS-2 tool: designing trials that are fit for purpose. BMJ 350:h2147

Thake M, Lowry A (2017) A systematic review of trends in the selective exclusion of older participant from randomised clinical trials. Arch Gerontol Geriatr 72:99–102

Dunn C, Wilson A, Sitas F (2017) Older cancer patients in cancer clinical trials are underrepresented. Systematic literature review of almost 5000 meta- and pooled analyses of phase III randomized trials of survival from breast, prostate and lung cancer. Cancer Epidemiol 51:113–117