Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Hình thành chương trình nghiên cứu để đảm bảo đánh giá công nghệ y tế châu Âu thành công: Các hiểu biết được tạo ra trong hội nghị khai mạc của Học viện Tiếp cận Châu Âu
Tóm tắt
Các thách thức chính đối với việc đánh giá công nghệ y tế (HTA) chung của châu Âu bao gồm các cách tiếp cận hợp nhất đối với việc lựa chọn đối chứng thích hợp, lựa chọn các tiêu chí kết quả có liên quan đến bệnh nhân mắc bệnh cụ thể, xử lý các bất định còn lại cũng như quản lý quy trình liên quan một cách minh bạch và nhất quán. Chúng tôi nhằm mục đích làm rõ hơn các lĩnh vực cốt lõi liên quan trong bốn lĩnh vực này cần được nghiên cứu và xem xét thêm. Dựa trên kết quả của một cuộc khảo sát câu hỏi đã được thực hiện trước đó, bốn lĩnh vực chính, quy trình, độ bất định, lựa chọn đối chứng và lựa chọn tiêu chí kết quả, đã được xác định. Tại hội nghị khai mạc của Học viện Tiếp cận Châu Âu, các nhóm làm việc đã được thành lập để xác định và ưu tiên các lĩnh vực cốt lõi cho từng lĩnh vực trong bốn lĩnh vực này. Các nhóm làm việc gồm khoảng 10 người tham gia mỗi nhóm, đại diện cho tất cả các nhóm bên liên quan quan trọng (bệnh nhân/ chuyên gia lâm sàng/ nhà quản lý/ HTA & người chi trả/ học thuật/ công nghiệp). Các sách hướng dẫn xác định các nhiệm vụ công việc đã được chia sẻ trước đó. Hai người dẫn dắt và một người ghi chú cho mỗi nhóm đã hỗ trợ quy trình. Tất cả các xếp hạng đã được thực hiện trên thang đo phản hồi Likert theo thứ tự từ 1 (ưu tiên thấp) đến 7 (ưu tiên cao). Các lĩnh vực chính được xác định bao gồm cho quy trình: i) giải quyết thách thức về (nguồn lực) của nhiều PICOs (Bệnh nhân/ Can thiệp/ Đối chứng/ Kết quả), ii) thách thức về thời gian và năng lực, iii) tích hợp tất cả các bên liên quan, iv) xung đột và điều chỉnh giữa các bên liên quan đa quốc gia khác nhau, v) tương tác với nhà phát triển công nghệ y tế; đối với độ bất định: i) hợp tác sớm và toàn diện, ii) đạt được đồng thuận về khả năng thực hiện RCT và chấp nhận độ bất định, iii) điều chỉnh để thu hẹp các khoảng trống bằng chứng, iv) khoảng trống năng lực; về lựa chọn đối chứng: i) tiêu chí lựa chọn đối chứng trong bối cảnh điều trị ngày càng bị phân mảnh, ii) số lượng hợp lý các đối chứng trong PICOs, iii) định hình Lời Khuyên Sớm để đối chứng thoả mãn cả nhu cầu quản lý nghiêm ngặt và HTA, iv) sự chấp nhận của So sánh Điều trị Gián tiếp (ITC), v) đảm bảo sự tham gia rộng rãi của các bên liên quan trong việc lựa chọn đối chứng; về lựa chọn tiêu chí kết quả: i) tiếp cận tiêu chí kết quả mới; ii) ưu tiên của bệnh nhân về các tiêu chí kết quả; iii) vị thế của HTA và các bên liên quan khác; iv) sự phát triển dữ liệu dài hạn và sử dụng thứ cấp; v) thách thức về tiêu chí kết quả trong RCT. Việc triển khai một đánh giá HTA chung châu Âu là một cơ hội độc nhất cho một Liên minh Y tế Châu Âu mạnh mẽ hơn. Chúng tôi đã xác định được 19 lĩnh vực liên quan đến bốn lĩnh vực chính, quy trình, độ bất định, lựa chọn đối chứng và lựa chọn tiêu chí kết quả cần được giải quyết cấp bách để quy định này thành công.
Từ khóa
#Đánh giá công nghệ y tế #Học viện Tiếp cận Châu Âu #Bên liên quan #Quy trình #Độ bất định #Lựa chọn đối chứng #Lựa chọn tiêu chí kết quảTài liệu tham khảo
The European Parliament and the Council of the European Union. Regulation (EU) 2021/2282 of the European Parliament and of the Council of 15 December 2021 on Health Technology Assessment and amending Directive 2011/24/EU. Official Journal of the European Union L 458/1. 22.12.2021. Available from: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32021R2282&from=EN (2021). Accessed 10 June 2022.
Ted eTendering. Tender reference number CHAFEA/LUX/2020/OP/0013. Calls for tenders from the European institutions (2021). Available from: https://etendering.ted.europa.eu/cft/cft-display.html?cftId=7416 (2021) Accessed 21 June 2022.
EUnetHTA 21: Publication of Project Plans. Available from: https://www.eunethta.eu/category/eunethta-21/ (2022). Accessed 10 June 2022.
European Commission. Health Technology Assessment: Commission welcomes the adoption of new rules to improve access to innovative technologies. Brussels, 13 December 2021. Available from: https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/IP_21_6771 (2021). Accessed 10 June 2022.
Julian E., Gianfrate F., Sola-Morales O., Mol P., Bergmann J.F., Salmonson T., Hebborn A., Grande M., Ruof J. How can a joint European Health Technology Assessment provide an ‘additional benefit’ over the current standard of national assessments? Insights generated from a multi-stakeholder survey in hematology/oncology. Health Econ Rev 2022; 12(1)30.https://doi.org/10.1186/s13561-022-00379-7.
Chassagnol F, Marcelli G, Wagle J, Giuliani G, Traub D, Schaub V, Ruof J. Review of Relative effectiveness assessments (REAs) of pharmaceuticals at the European network for health technology assessment (EUnetHTA): A first step towards a consolidated European perspective on comparative effectiveness & safety? Health Policy. 2020;124:943–51. https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2020.06.013.
Allen N, Walker S, Liberti L, Salek S. Health Technology Assessment (HTA) Case Studies: Factors Influencing Divergent HTA Reimbursement Recommendations in Australia, Canada, England, and Scotland. Value Health. 2017;20(3):320–8. https://doi.org/10.1016/j.jval.2016.10.014.
Schoot R, Otth M, Frederix G, Leufkens H, Vassal G. Market access to new anticancer medicines for children and adolescents with cancer in Europe. Eur J Cancer. 2022;165:146–53. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2022.01.034.
The European Commission. Proposal for a Regulation of the European Parliament and of the Council on health technology assessment and amending Directive 2011/24/EU. (2018). Available from: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32021R2282&from=EN (2021). Accessed 21 June 2022.
Schreuder-Morel C, Dupree R, Willemsen A. Shaping the future of European Health Technology Assessments: Establishing a European PICO. Value Health. 2019;S798;PNS218. https://doi.org/10.1016/j.jval.2019.09.2118.
Kisser A, Knieriemen J, Fasan A, Eberle K, Hogger S, Werner S, Taube T, Rasch A. Towards compatibility of EUnetHTA JCA methodology and German HTA: a systematic comparison and recommendations from an industry perspective. EJHE. 2022;23:863–78.
Dierks C. Is there a need for more patient participation in German? Analysis and outlook Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. 2019;62(9):1113–9. https://doi.org/10.1007/s00103-019-02994-y.
Pavlovic M, Teljeur C, Wieseler B, Klemp M, Cleemput I, Neyt M. Endpoints for relative effectiveness assessment (REA) of pharmaceuticals. Int J Technol Assess Health Care. 2014;30(5):508–13. https://doi.org/10.1017/S0266462314000592.
Pavlovic M. Challenges for Relative Effectiveness Assessment and Early Access of Cancer Immunotherapies in Europe. Front Med (Lausanne). 2016;14(3):56. https://doi.org/10.3389/fmed.2016.00056.
Ruof J, Knoerzer D, Dünne A, Dintsios C, Staab T, Schwartz F. Analysis of endpoints used in marketing authorisations versus value assessments of oncology medicines in Germany. Health Policy. 2014;118:242–54. https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2014.08.004.
Pearson A, Weiner S, Adamson P, Karres D, Reaman G, Rousseau R, Blanc P, Norga K, Skolnik J, Kearns P, Scobie N, Barry E, Marshall L, Knox L, Caron H, Wariabharaj D, Pappo A, DuBois S, Gore L, Kieran M, Weigel B, Fox E, Nysom K, de Rojas T, Vassal G. ACCELERATE – Five years accelerating cancer drug development for children and adolescents. Eur J Cancer. 2022;166:145–64. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2022.01.033.
EUnetHTA Guideline. Comparators and Comparisons. Criteria for the choice of the most appropriate comparator(s). Summary of current policies and best practice recommendations. Adapted Version (2015). Available at: https://www.eunethta.eu/wp-content/uploads/2018/03/Criteria_WP7-SG3-GL-choice_of_comparator_amend2015.pdf.
European Medicines Agency, European Network of Health Technology Assessment. EMA/188201/2022. European collaboration between regulators and health technology assessment bodies. April 11th, 2022. https://www.ema.europa.eu/en/documents/work-programme/european-collaboration-between-regulators-health-technology-assessment-bodies-joint-work-plan-2021_en.pdf (2022). Accessed 10 June 2022.
Berntgen M, Gourvil A, Pavlovic M, Goettsch W, Eichler H, Kristensen F. Improving the contribution of regulatory assessment reports to health technology assessments–a collaboration between the European Medicines Agency and the European network for Health Technology Assessment. Value Health. 2014;17(5):634–41. https://doi.org/10.1016/j.jval.2014.04.006.
Tafuri G, Lucas I, Estevão S, Moseley J, d’Andon A, Bruehl H, Gajraj E, Garcia S, Hedberg N, Massari M, Molina A, Obach M, Osipenko L, Petavy F, Petschulies M, Pontes C, Russo P, Schiel A, Van de Casteele M, Zebedin-Brandl E, Rasi G, Vamvakas S. The impact of parallel regulatory-health technology assessment scientific advice on clinical development. Assessing the uptake of regulatory and health technology assessment recommendations. Br J Clin Pharmacol. 2018;84(5):1013–9.https://doi.org/10.1111/bcp.13524.
European Commission. Communication from the Commission to the European Parliament and the Council. Europe’s Beating Cancer Plan. Brussels, 3.2.2021 COM(2021) 44 final. Available from: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/en/TXT/?uri=COM%3A2021%3A44%3AFIN (2021) Accessed 11 March 2022.
Pavlovic M., Garnier J., Durand-Zaleski I., participants of Round Table n(o) 3 of Giens XXXI; Bilbault P., Gaudin A., Le Jeunne C., Lalaude O., Roze S., de Sahb R., Sapede C. Progression-free survival overall survival and quality of life: What is their medicoeconomic importance in oncology? Therapie. 2016 Dec;71(6):625–632. Doi: https://doi.org/10.1016/j.therap.2016.03.004.
Wagle JA, Flacke JP, Knoerzer D, Ruof J, Merkesdal S. Intraindividual Comparisons to Determine Comparative Effectiveness: Their Relevance for GBA’s Health Technology Assessments. Value Health. 2021;24:744–52.
Djulbegovic B. Articulating and Responding to Uncertainties in Clinical Research. J Med Philosophy. 2007;32(2):79–98.
Coyle D, Durand-Zaleski I, Farrington J, Garrison L, Graf von der Schulenburg J, Greiner W, Longworth L, Meunier A, Moutié A, Palmer S, Pemberton-Whiteley Z, Ratcliffe M, Shen J, Sproule D, Zhao K, Shah K. HTA methodology and value frameworks for evaluation and policy making for cell and gene therapies. Eur J Health Econ. 2020;21(9):1421–37. https://doi.org/10.1007/s10198-020-01212-w.