Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Sử Dụng Thực Tế, An Toàn và Trải Nghiệm Của Bệnh Nhân với Immunoglobulin Dưới Da 20% Đối Với Các Bệnh Thiếu Hụt Miễn Dịch Nguyên Phát
Tóm tắt
Nghiên cứu CORE nhằm cung cấp cái nhìn chi tiết về việc sử dụng dung dịch immunoglobulin dưới da 20% (Ig20Gly) trong điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh thiếu hụt miễn dịch nguyên phát (PID) tại Đức và Thụy Sĩ. Các bệnh nhân mắc PID đã nhận được liều ổn định của bất kỳ loại immunoglobulin dưới da nào trong ít nhất 3 tháng trước khi tham gia nghiên cứu này đủ điều kiện tham gia nghiên cứu đa trung tâm (n = 5), giai đoạn 4, không can thiệp, và đồng thời theo dõi theo chiều dọc. Ngoài các đặc điểm nhân khẩu học và lâm sàng ban đầu, dữ liệu về việc sử dụng và độ an toàn của Ig20Gly, cũng như các kết quả tự báo cáo của bệnh nhân (Chỉ số Chất lượng Cuộc sống/Bảng hỏi sự Hài lòng về Điều trị cho Thuốc) đã được thu thập tại thời điểm bắt đầu, 6 và 12 tháng. Phân tích thống kê được thực hiện để mô tả. Tổng cộng có 36 bệnh nhân cung cấp dữ liệu tại thời điểm bắt đầu [69.4% nữ; tuổi trung bình: 41.6 năm (7–78 năm)]. Tổng cộng 23 và 26 bệnh nhân tham dự các cuộc hẹn 6 và 12 tháng, tương ứng; 16 bệnh nhân đã tham dự cả ba cuộc hẹn. Một bệnh nhân đã rút lại sự đồng ý trước theo dõi 6 tháng. Tốc độ truyền dịch tối đa trung vị của Ig20Gly tại thời điểm bắt đầu, 6 tháng và 12 tháng là 26.7, 24.5 và 40.0 mL/h, tương ứng (10–60 mL/h). Các tham số truyền dịch và liều lượng vẫn nhất quán giữa các thời điểm: bệnh nhân sử dụng trung vị hai vị trí truyền dịch, chủ yếu là bụng, và tất cả bệnh nhân đều sử dụng máy bơm truyền dịch; tất cả trừ một bệnh nhân đều thực hiện truyền tại nhà và phần lớn tự tiêm Ig20Gly (80.8–83.3%) với khoảng cách một tuần (69.2–73.9%). Trong quá trình theo dõi, 10 sự kiện bất lợi đã được báo cáo: không sự kiện nào được đánh giá là nghiêm trọng, trong khi 2 sự kiện được coi là có thể liên quan đến Ig20Gly. Tổng điểm kết quả tự báo cáo của bệnh nhân vẫn ở mức cao trong suốt nghiên cứu. Nghiên cứu CORE cung cấp bằng chứng thực tế về tính linh hoạt, khả năng thực hiện, độ an toàn và khả năng dung nạp của các lần truyền Ig20Gly, chủ yếu là hàng tuần, trong 1 năm ở bệnh nhân mắc PID. Đăng ký Nghiên cứu Lâm sàng Đức, DRKS00014562. Được đăng ký vào ngày 9 tháng 4 năm 2018.
Từ khóa
#Immunoglobulin #Thiếu hụt miễn dịch nguyên phát #An toàn điều trị #Trải nghiệm bệnh nhân #Nghiên cứu đa trung tâmTài liệu tham khảo
Yamashita M, Inoue K, Okano T, Morio T. Inborn errors of immunity-recent advances in research on the pathogenesis. Inflamm Regen. 2021;41(1):9.
Tangye SG, Al-Herz W, Bousfiha A, Cunningham-Rundles C, Franco JL, Holland SM, et al. Human inborn errors of immunity: 2022 update on the classification from the International Union of Immunological Societies expert committee. J Clin Immunol. 2022;42(7):1473–507.
El-Helou SM, Biegner AK, Bode S, Ehl SR, Heeg M, Maccari ME, et al. The German national registry of primary immunodeficiencies (2012–2017). Front Immunol. 2019;10:1272.
Marschall K, Hoernes M, Bitzenhofer-Gruber M, Jandus P, Duppenthaler A, Wuillemin WA, et al. The Swiss National Registry for Primary Immunodeficiencies: report on the first 6 years’ activity from 2008 to 2014. Clin Exp Immunol. 2015;182(1):45–50.
Misbah S, Sturzenegger MH, Borte M, Shapiro RS, Wasserman RL, Berger M, et al. Subcutaneous immunoglobulin: opportunities and outlook. Clin Exp Immunol. 2009;158(Suppl 1):51–9.
European Medicines Agency. Cuvitru 200 mg/ml solution for subcutaneous injection. Summary of product characteristics. 2022. Available from: https://www.medicines.org.uk/emc/product/9191/smpc. Accessed 6 Sept 2023.
United States Food and Drug Administration. Cuvitru, Immune globulin subcutaneous (human) 20% solution. Prescribing information. 2021. Available from: https://www.fda.gov/media/100531/download. Accessed 6 Sept 2023.
Borte M, Krivan G, Derfalvi B, Marodi L, Harrer T, Jolles S, et al. Efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics of a novel human immune globulin subcutaneous, 20%: a phase 2/3 study in Europe in patients with primary immunodeficiencies. Clin Exp Immunol. 2017;187(1):146–59.
Suez D, Stein M, Gupta S, Hussain I, Melamed I, Paris K, et al. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a novel human immune globulin subcutaneous, 20% in patients with primary immunodeficiency diseases in North America. J Clin Immunol. 2016;36(7):700–12.
Meckley LM, Wu Y, Tzivelekis S, Gandhi V, Gladiator A. Infusion parameters of 20% subcutaneous immunoglobulin for primary immunodeficiency diseases among patient support program participants. Ann Allergy Asthma Immunol. 2021;127(5):568–74e1.
Keith PK, Cowan J, Kanani A, Kim H, Lacuesta G, Lee JK, et al. Transitioning subcutaneous immunoglobulin 20% therapies in patients with primary and secondary immunodeficiencies: Canadian real-world study. Allergy Asthma Clin Immunol. 2022;18(1):70.
Rosenbach K, Park M, Sanchirico M, Nwose O, Paris K. Real-world evidence of tolerability of 20% subcutaneous immunoglobulin treatment. J Clin Immunol. 2023;43:912.
Daly PB, Evans JH, Kobayashi RH, Kobayashi AL, Ochs HD, Fischer SH, et al. Home-based immunoglobulin infusion therapy: quality of life and patient health perceptions. Ann Allergy. 1991;67(5):504–10.
Nicolay U, Haag S, Eichmann F, Herget S, Spruck D, Gardulf A. Measuring treatment satisfaction in patients with primary immunodeficiency diseases receiving lifelong immunoglobulin replacement therapy. Qual Life Res. 2005;14(7):1683–91.
Atkinson MJ, Sinha A, Hass SL, Colman SS, Kumar RN, Brod M, et al. Validation of a general measure of treatment satisfaction, the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), using a national panel study of chronic disease. Health Qual Life Outcomes. 2004;2:12.
Bharmal M, Payne K, Atkinson MJ, Desrosiers MP, Morisky DE, Gemmen E. Validation of an abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) among patients on antihypertensive medications. Health Qual Life Outcomes. 2009;7:36.
Gupta S, Stein M, Hussain I, Paris K, Engl W, McCoy B, et al. Tolerability of Ig20Gly during onboarding in patients with primary immunodeficiency diseases. Ann Allergy Asthma Immunol. 2019;123(3):271–9e1.
European Medicines Agency. Hizentra 200 mg/ml solution for subcutaneous injection. Summary of product characteristics. 2022. Available from: https://www.medicines.org.uk/emc/product/4643/smpc. Accessed 6 Sept 2023.
United States Food and Drug Administration. Immune globulin subcutaneous (human) (IGSC), 20% liquid, Hizentra. Prescribing information. 2021. Available from: https://www.fda.gov/media/78466/download. Accessed 6 Sept 2023.