Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Liệu Pháp Cyclophosphamide Định Kỳ Trong Thiếu Máu Tan Máu Tự Miễn Kháng Steroid: Một Góc Nhìn Mới
Tóm tắt
Điều trị cho thiếu máu tan máu tự miễn kháng steroid (AIHA) rất khó khăn, đặc biệt khi không có hướng dẫn đồng thuận dựa trên bằng chứng và nguồn lực hạn chế. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá hiệu quả của liệu pháp cyclophosphamide định kỳ ở những bệnh nhân bị AIHA nặng kháng trị. Nghiên cứu tiềm năng được thiết kế để đánh giá hiệu quả của cyclophosphamide định kỳ—1 g/tháng trong bốn tháng liên tiếp—trên 17 bệnh nhân (10 nam và 7 nữ) mắc AIHA nặng kháng trị [13 bệnh nhân AIHA nguyên phát và 4 (nữ) thứ phát do hội chứng lupus ban đỏ hệ thống (SLE)], tất cả các bệnh nhân đều không đáp ứng với điều trị steroid liều cao ± azathioprine ± immunoglobulin tiêm tĩnh mạch ± cyclophosphamide uống. Mức hemoglobin trung bình, số lượng tế bào hồng cầu lưới và thử nghiệm antiglobulin trực tiếp được đánh giá trước và sau khi điều trị cyclophosphamide hàng tháng. Sau chu kỳ cyclophosphamide thứ 4, có 82% (14 bệnh nhân) đạt đáp ứng một phần trong khi 17% (3 bệnh nhân) còn lại không đáp ứng, sau 6 tháng theo dõi, 47% (8 bệnh nhân) cho thấy đáp ứng hoàn toàn, trong khi 53% (9 bệnh nhân) cho thấy đáp ứng một phần. Mức hemoglobin trung bình tăng đáng kể sau tháng thứ 1, 2, 3 và 4 của liệu pháp cyclophosphamide định kỳ so với trước điều trị (P < 0.01, P < 0.001, P < 0.001 và P < 0.001 tương ứng), và số lượng tế bào hồng cầu lưới (%) giảm đáng kể sau tháng thứ 2, 3 và 4 (P < 0.05, P < 0.01 và P < 0.001 tương ứng). Chúng tôi kết luận rằng liệu pháp cyclophosphamide định kỳ được dung nạp tốt và tạo ra phản ứng tốt ở những bệnh nhân bị AIHA nặng kháng trị.
Từ khóa
#thiếu máu tan máu tự miễn #cyclophosphamide #kháng trị #liệu pháp định kỳ #steroidTài liệu tham khảo
Klein NP, Ray P, Carpenter D et al (2010) Rates of autoimmune diseases in Kaiser Permanente for use in vaccine adverse event safety studies. Vaccine 28(4):1062–1068
Eaton WW, Rose NR, Kalaydjian A, Pedersen MG, Mortensen PB (2007) Epidemiology of autoimmune diseases in Denmark. J Autoimmun 29(1):1–9
Valent P, Lechner K (2008) Diagnosis and treatment of autoimmune haemolyticanaemias in adults: a clinical review. Wien KlinWochenschr 120(5–6):136–151
Lechner K, Jäger U (2010) How I treat autoimmune hemolytic anemias in adults. Blood 116:1831–1838
Petz LD, Garratty G (1980) Management of autoimmune hemolytic anemias. In: Petz LD, Garratty G (eds) Acquired immune hemolytic anemias. Churchill Livingstone, New York, pp 392–440
Ahn YS, Harrington WJ, Mylvaganam R, Ayub J, Pall LM (1985) Danazol therapy for autoimmune hemolytic anemia. Ann Intern Med 102:298–301
Cooper N, Stasi R, Cunningham-Rundles S et al (2004) The efficacy and safety of B-cell depletion with anti-CD20 monoclonal antibody in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Br J Haematol 125(2):232–239
Moyo VM, Smith D, Brodsky I, Crilley P, Jones RJ, Brodsky RA (2002) High-dose cyclophosphamide for refractory autoimmune hemolytic anemia. Blood 100(2):704–706
McCune WJ, Bolbus J, Zeldes W, Dunne R, Bohlke P, Fox DA (1988) Clinical and immunologic effects of monthly administration of intravenous cyclophosphamide in severe systemic lupus erythematosus. N Engl J Med 318:1423
Verlin M, Laros RK, Penner JA (1996) Treatment of refractory thrombocytopenic purpura with cyclophosphamide. Am J Hematol 1:97
Thomas ED, Storb R, Fefer A et al (1972) Aplastic anaemia treated by marrow transplantation. Lancet 1:284–289
Jones RJ, Barber JP, Vala MS et al (1995) Assessment of aldehyde dehydrogenase in viable cells. Blood 85:2742–2746
Jaime-Perez JC, Gonzalez-Llano O, Gomez-Almaguer D (2001) High-dose cyclophosphamide in the treatment of severe aplastic anemia in children. Am J Hematol 66:71
Hayag MV, Cohen JA, Kerdel FA (2000) Immunoablative high-dose cyclophosphamide without stem cell rescue in a patient with pemphigus vulgaris. J Am Acad Dermatol 43:1065–1069
Brodsky RA, Fuller AK, Ratner LE, Jones RJ, Leffell MS (2001) Elimination of alloantibodies by immunoablative high-dose cyclophosphamide. Transplantation 71:482–484
Rosse W, Bussel J, Ortel T (1997) Challenges in managing autoimmune disease. American Society of Hematology Education Book 92–101
Flores G, Cunningham-Rundles C, Newland AC, Bussel JB (1993) Efficacy of intravenous immunoglobulin in the treatment of autoimmune hemolytic anemia: results in 73 patients. Am J Hematol 44:237–242
Schwartz RS, Berkman EM, LE Silberstein (2000) Autoimmune hemolyticanemias. In: Hoffman RH, Benz EJ Jr, Shattil SJ (eds) Hematology: basic principles and practice, 3rd edn. Churchill Livingstone, Philadelphia, pp 611–630
Petz LD (2008) Cold antibody autoimmune hemolytic anemias. Blood Rev 22(1):1–15
Packman CH (2008) Hemolytic anemia due to warm autoantibodies. Blood Rev 22(1):17–31
Akpek G, McAneny D, Weintraub L (1999) Comparative response to splenectomy in Coombs-positive autoimmune hemolytic anemia with or without associated disease. Am J Hematol 61:98–102
Zupańska B, Sylwestrowicz T, Pawelski S (1981) The results of prolonged treatment of autoimmune haemolytic anaemia. Haematologia (Budap) 14(4):425–433
Sakalová A, Hrubisko M (1975) Cyclophosphamide in the treatment of immune hemocytopenias. FoliaHaematolInt Mag KlinMorpholBlutforsch 102(5):559–564