Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Các yếu tố dự đoán thời gian sống sót sau ghép tế bào gốc huyết học ở bệnh nhân leukemia lymphoblastic cấp tính: Mô hình nguy cơ tỷ lệ Cox so với mô hình thời gian thất bại tăng tốc
Tóm tắt
Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá các yếu tố dự đoán thời gian sống sót toàn bộ (OS) sau khi ghép tế bào gốc huyết học (HSCT) ở bệnh nhân mắc leukemia lymphoblastic cấp tính (ALL) bằng cách sử dụng mô hình thời gian thất bại tăng tốc (AFT), mô hình nguy cơ tỷ lệ Cox (PH) và mô hình hệ số thay đổi theo thời gian của Cox. 206 bệnh nhân đã được ghi danh sau khi ghép HSC tại Bệnh viện Shariati trong khoảng thời gian từ 1993 đến 2007. Có bằng chứng cho thấy sự khác biệt rõ ràng so với giả định tỷ lệ nguy cơ với hai yếu tố dự đoán, tái phát và bệnh ghép chống chủ mạn tính (cGVHD) (P < .001). Hiệu suất giữa các mô hình AFT và Cox được đánh giá bằng phương pháp biến thiên giải thích và độ phù hợp. Việc phân loại giữa các phân phối mũi tên, Weibull, gamma tổng quát (GG), logistic-log và lognormal được thực hiện bằng cách sử dụng tối đa độ khả thi và tiêu chí thông tin Akaike. Tỷ lệ sống sót 5 năm là 52% (95%CI: 47.3–56.7). Nguy cơ tử vong cao nhất xảy ra vào tháng 6-7 sau ghép HSC, tiếp theo là xu hướng giảm. Trong phân tích đơn biến, dữ liệu phù hợp tốt hơn với phân phối GG so với các phân phối khác. Phân tích đơn biến bằng cách sử dụng phân phối GG cho thấy có mối liên hệ tích cực giữa OS với bệnh ghép chống chủ cấp tính (aGVHD) (P = .021), không tái phát (P < .001), cGVHD (P < .001), sự phục hồi bạch cầu trung tính (P < .001) và phục hồi tiểu cầu (P < .001). Dựa trên mô hình Cox PH; tuy nhiên cGVHD và tái phát là các yếu tố dự đoán OS (P < .001). Phân tích đa biến chỉ ra rằng, OS liên quan đến tái phát (P < .001) và phục hồi tiểu cầu (P = .037), trong đó khả năng dự đoán của mô hình Weibull AFT vượt trội hơn so với mô hình Cox PH và Cox với hệ số thay đổi theo thời gian (R2 = 0.46 cho AFT, R2 = .21 cho Cox PH và R2 = .34 cho Cox với hệ số thay đổi theo thời gian). Residual Cox-Snell cho thấy Weibull AFT phù hợp tốt hơn dữ liệu so với các phân phối khác trong phân tích đa biến. Chúng tôi kết luận rằng các phân phối AFT có thể là một công cụ hữu ích để nhận diện các yếu tố dự đoán OS ở bệnh nhân mắc leukemia lymphoblastic cấp tính.
Từ khóa
#huyết học; ghép tế bào gốc; leukemia lymphoblastic cấp tính; yếu tố dự đoán; mô hình thời gian thất bại tăng tốcTài liệu tham khảo
Le QH, Thomas X, Ecochard R, Iwaz J, Lheritier V, Michallet M, Fiere D: Initial and late prognostic factors to predict survival in adult acute lymphoblastic leukaemia 3. Eur J Haematol. 2006, 77: 471-479. 10.1111/j.1600-0609.2006.00753.x.
Silverman LB: Acute lymphoblastic leukemia in infancy. Pediatr Blood Cancer. 2007, 49: 1070-1073. 10.1002/pbc.21352.
Mertens AC, Ramsay NK, Kouris S, Neglia JP: Patterns of gonadal dysfunction following bone marrow transplantation. Bone Marrow Transplant. 1998, 22: 345-350. 10.1038/sj.bmt.1701342.
Corvo R, Paoli G, Barra S, Bacigalupo A, Van Lint MT, Franzone P, Frassoni F, Scarpati D, Bacigalupo A, Vitale V: Total body irradiation correlates with chronic graft versus host disease and affects prognosis of patients with acute lymphoblastic leukemia receiving an HLA identical allogeneic bone marrow transplant 10. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 1999, 43: 497-503.
Shigematsu A, Kondo T, Yamamoto S, Sugita J, Onozawa M, Kahata K, Endo T, Shiratori S, Ota S, Obara M, et al: Excellent outcome of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using a conditioning regimen with medium-dose VP-16, cyclophosphamide and total-body irradiation for adult patients with acute lymphoblastic leukemia 1. Biol Blood Marrow Transplant. 2008, 14: 568-575. 10.1016/j.bbmt.2008.02.018.
Esperou H, Boiron JM, Cayuela JM, Blanchet O, Kuentz M, Jouet JP, Milpied N, Cahn JY, Faucher C, Bourhis JH, et al: A potential graft-versus-leukemia effect after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia: results from the French Bone Marrow Transplantation Society 5. Bone Marrow Transplant. 2003, 31: 909-918. 10.1038/sj.bmt.1703951.
Zapatero A, d Martin V, Pinar B, Rodriguez F, Marin A, Cerezo L, Dominguez P, Perez TA: Prognostic factors affecting leukemia relapse after allogeneic BMT conditioned with cyclophosphamide and fractionated TBI. Bone Marrow Transplant. 1996, 18: 591-596.
Uderzo C, Valsecchi MG, Bacigalupo A, Meloni G, Messina C, Polchi P, Di GG, Dini G, Miniero R, Locatelli F, et al: Treatment of childhood acute lymphoblastic leukemia in second remission with allogeneic bone marrow transplantation and chemotherapy: ten-year experience of the Italian Bone Marrow Transplantation Group and the Italian Pediatric Hematology Oncology Association 2. J Clin Oncol. 1995, 13: 352-358.
Borgmann A, Schmid H, Hartmann R, Baumgarten E, Hermann K, Klingebiel T, Ebell W, Zintl F, Gadner H, Henze G: Autologous bone-marrow transplants compared with chemotherapy for children with acute lymphoblastic leukaemia in a second remission: a matched-pair analysis. The Berlin-Frankfurt-Munster Study Group 1. Lancet. 1995, 346: 873-876. 10.1016/S0140-6736(95)92710-7.
Allogeneic bone marrow transplantation forleukaemia in Europe. Report from the Working Party on Leukaemia, European Group for Bone Marrow Transplantation 29. Lancet. 1988, 1: 1379-1382.
Jacquillat C, Weil M, Auclerc MF, Schaison G, Chastang C, Harousseau JL, Bauters F, Olive D, Griscelli C, Bonnet M, et al: Application of the study of prognostic factors to the treatment of childhood (less than 20 years old) acute lymphoblastic leukemia 20. Bull Cancer. 1980, 67: 458-469.
Fenaux P, Lai JL, Morel P, Nelken B, Taboureau O, Deminatti M, Bauters F: Cytogenetics and their prognostic value in childhood and adult acute lymphoblastic leukemia (ALL) excluding L3. Hematol Oncol. 1989, 7: 307-317. 10.1002/hon.2900070409.
Neilly IJ, Ogston M, Bennett B, Dawson AA: High grade non-Hodgkins lymphoma in the elderly – 12 year experience in the Grampian Region of Scotland. Hematol Oncol. 1995, 13: 99-106. 10.1002/hon.2900130206.
Orbe J, Ferreira E, Nunez-Anton V: Comparing proportional hazards and accelerated failure time models for survival analysis. Stat Med. 2002, 21: 3493-3510. 10.1002/sim.1251.
Moran JL, Bersten AD, Solomon PJ, Edibam C, Hunt T: Modelling survival in acute severe illness: Cox versus accelerated failure time models 1. J Eval Clin Pract. 2008, 14: 83-93.
Allison Paul D: survival Analysis using the SAS system a practical guide. 1995, SaS Institutes, 61-249.
Kleinbaum DG, Klein M: Survival Analysis – A Self-Learning Text. 2005, Springer-Verlag
Klien John PMM: Survival analysis techniques for censored and truncated data. 1997, Springer-Verlag, 83-400.
Collett D: Modeling survival data in medical research. 1994, Landon: Chapman & Hall, 150-237.
Saint-Marcoux F, Knoop C, Debord J, Thiry P, Rousseau A, Estenne M, Marquet P: Pharmacokinetic study of tacrolimus in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis lung transplant patients and design of Bayesian estimators using limited sampling strategies 14. Clin Pharmacokinet. 2005, 44: 1317-1328. 10.2165/00003088-200544120-00010.
Glucksberg H, Storb R, Fefer A, Buckner CD, Neiman PE, Clift RA, Lerner KG, Thomas ED: Clinical manifestations of graft-versus-host disease in human recipients of marrow from HL-A-matched sibling donors. Transplantation. 1974, 18: 295-304. 10.1097/00007890-197410000-00001.
Filipovich AH, Weisdorf D, Pavletic S, Socie G, Wingard JR, Lee SJ, Martin P, Chien J, Przepiorka D, Couriel D, et al: National Institutes of Health consensus development project on criteria for clinical trials in chronic graft-versus-host disease: I. Diagnosis and staging working group report 1. Biol Blood Marrow Transplant. 2005, 11: 945-956. 10.1016/j.bbmt.2005.09.004.
Nannya Y, Kanda Y, Oshima K, Kaneko M, Yamamoto R, Chizuka A, Hamaki T, Suguro M, Matsuyama T, Takezako N, et al: Prognostic factors in elderly patients with acute myelogenous leukemia: a single center study in Japan. Leuk Lymphoma. 2002, 43: 83-87. 10.1080/10428190210204.
Johnson PR, Hunt LP, Yin JA: Prognostic factors in elderly patients with acute myeloid leukaemia: development of a model to predict survival. Br J Haematol. 1993, 85: 300-306. 10.1111/j.1365-2141.1993.tb03170.x.
Knaus WA, Harrell FE, Fisher CJ, Wagner DP, Opal SM, Sadoff JC, Draper EA, Walawander CA, Conboy K, Grasela TH: The clinical evaluation of new drugs for sepsis. A prospective study design based on survival analysis. JAMA. 1993, 270: 1233-1241. 10.1001/jama.270.10.1233.
Thernneau T, Grambsch P, Fleming T: Martingale-based residuals for survival models. Biometrika. 1990, 77: 657-671. 10.1093/biomet/77.1.147.
Korn EL, Simon R: Measures of explained variation for survival data 3. Stat Med. 1990, 9: 487-503. 10.1002/sim.4780090503.
Grambsch PM, Therneau TM: Proportinal hazard test and diagnostics based on weighted residuals. Biometrika. 1994, 81: 515-526. 10.1093/biomet/81.3.515.
StataCorp: Stata Statistical Software:Release 8.0. 2003, College Station. TX:Stata Corporation
Bradburn MJ, Clark TG, Love SB, Altman DG: Survival analysis Part III: multivariate data analysis – choosing a model and assessing its adequacy and fit 3. Br J Cancer. 2003, 89: 605-611. 10.1038/sj.bjc.6601120.
Verstovsek S, Kantarjian H, Manshouri T, Cortes J, Giles FJ, Rogers A, Albitar M: Prognostic significance of cellular vascular endothelial growth factor expression in chronic phase chronic myeloid leukemia. Blood. 2002, 99: 2265-2267. 10.1182/blood.V99.6.2265.
Sakamoto S, Kurata H, Miwa A: [Multivariate analysis of prognostic factors influencing survival in chronic myelogenous leukemia]. Rinsho Ketsueki. 1989, 30: 1180-1184.
Bennett S: Analysis of survival data by the proportional odds model. Stat Med. 1983, 2: 273-277. 10.1002/sim.4780020223.
Meira-Machado LF, Una-Alvarez JD, Cadarso-Suarez C, Andersen P: Multi-state models for the analysis of time-to-event data 2. Stat Methods Med Res. 2008
Putter H, Fiocco M, Geskus RB: Tutorial in biostatistics: competing risks and multi-state models 6. Stat Med. 2007, 26: 2389-2430. 10.1002/sim.2712.
Cox C, Chu H, Schneider MF, Munoz A: Parametric survival analysis and taxonomy of hazard functions for the generalized gamma distribution. Stat Med. 2007, 26: 4352-4374. 10.1002/sim.2836.
Anders Kolb: Hematopoietic Stem Cell Transplantation. eMedicine Specialties. 2006, eMedicine Specialties
Zecca M, Prete A, Rondelli R, Lanino E, Balduzzi A, Messina C, Fagioli F, Porta F, Favre C, Pession A, et al: Chronic graft-versus-host disease in children: incidence, risk factors, and impact on outcome. Blood. 2002, 100: 1192-1200. 10.1182/blood-2001-11-0059.
Doney K, Hagglund H, Leisenring W, Chauncey T, Appelbaum FR, Storb R: Predictive factors for outcome of allogeneic hematopoietic cell transplantation for adult acute lymphoblastic leukemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2003, 9: 472-481. 10.1016/S1083-8791(03)00149-6.
Jagasia M, Giglia J, Chinratanalab W, Dixon S, Chen H, Frangoul H, Engelhardt B, Goodman S, Greer J, Kassim A, et al: Incidence and outcome of chronic graft-versus-host disease using National Institutes of Health consensus criteria. Biol Blood Marrow Transplant. 2007, 13: 1207-1215. 10.1016/j.bbmt.2007.07.001.