Nguyên tắc và phân tích kết quả ghép tế bào gốc huyết học: góc nhìn của bác sỹ

Springer Science and Business Media LLC - Tập 14 - Trang 379-388 - 2008
Mary Eapen1, Vanderson Rocha1,2
1Statistical Center, Center for International Blood and Marrow Transplant Research, Medical College of Wisconsin, Milwaukee, USA
2Acute Leukemia Working Party and Eurocord, European Blood and Marrow Transplant Group, Hopital Saint Louis, Paris University, Paris, France

Tóm tắt

Ghép tế bào gốc huyết học (HSCT) được sử dụng rộng rãi trong việc điều trị các bệnh lý ác tính và không ác tính. Các tiến bộ trong chiến lược ghép, chẳng hạn như việc điều chỉnh các chế độ điều trị trước ghép hiện có nhằm giảm tỷ lệ mắc bệnh và tử vong, sử dụng người cho và mô ghép thay thế, cũng như sự hỗ trợ điều trị bao gồm phòng ngừa bệnh ghép chống lại vật chủ và liệu pháp kháng vi sinh, đã dẫn đến việc gia tăng số lượng HSCT được thực hiện. Quy trình này hiện đã có sẵn cho trẻ em, thanh thiếu niên và người lớn tuổi với một số lượng ngày càng tăng những người sống sót sau quy trình này. Phân tích kết quả sau HSCT với sự xem xét đến các chiến lược hiện có yêu cầu việc sử dụng phương pháp thống kê thích hợp. Điều này là rất quan trọng không chỉ trong việc ghi nhận thành công hiện tại của HSCT mà còn để lập kế hoạch cho các chiến lược trong tương lai nhằm tối ưu hóa khả năng tiếp cận HSCT, lựa chọn người cho và mô ghép, chọn lọc bệnh nhân, tư vấn cho các ứng viên tiềm năng HSCT và những người sống sót lâu dài, cũng như lập kế hoạch cho các thử nghiệm can thiệp cho những người này. Chúng tôi mô tả các khái niệm và nguyên tắc liên quan đến HSCT để hiểu rõ hơn về những phức tạp liên quan đến phân tích kết quả.

Từ khóa

#ghép tế bào gốc huyết học #chiến lược ghép #tỷ lệ sống sót #phân tích kết quả #tình trạng sức khỏe

Tài liệu tham khảo

Bach FH, Albertini RJ, Joo P, Anderson JL, Bortin MM (1968) Bone marrow transplantation in a patient with the Wiskott Aldrich Syndrome. Lancet 2: 1364–366 doi:10.1016/S0140-6736(68)92672-X Baron F, Sandmaier BM (2005) Current status of hematopoietic stem cell transplantation after nonmyeloablative conditioning. Curr Opin Hematol 12: 435–43 doi:10.1097/01.moh.0000177830.63033.9d Caillat-Zucman S, Le Deist F, Haddad E, Gannage M, Dal Cortivo L, Jabado N, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Casanova JL, A. Fischer A, Cavazzana-Calvo M (2004) Impact of HLA matching on outcome of hematopoietic stem cell transplantation in children with inherited diseases: a single-center comparative analysis of genoidentical, haploidentical or unrelated donors. Bone Marrow Transplant 33: 1089–095 doi:10.1038/sj.bmt.1704510 Curtis RE, Rowlings PA, Deeg HJ, Shriner DA, Socie G, Travis LB et al (1997) Solid cancers after bone marrow transplantation. N Engl J Med 336: 897–04 doi:10.1056/NEJM199703273361301 Curtis RE, Metayer C, Rizzo JD, Socie G, Sobocinski KA, Flowers MED et al (2005) Impact of chronic GVHD therapy on the development of squamous-cell cancers after hematopoietic stem-cell transplantation: an international case-control study. Blood 105: 3802–811 doi:10.1182/blood-2004-09-3411 Eapen M, Logan BR, Confer DL, Haagenson M, Wagner JE, Weisdorf DJ et al (2007) Peripheral blood grafts from unrelated donors are associated with increased acute and chronic graft-versus-host disease without improved survival. Biol Blood Marrow Transplant 13: 1461–468 doi:10.1016/j.bbmt.2007.08.006 Eapen M, Rubinstein P, Zhang M-J, Stevens C, Kurtzberg J, Scaradavou A et al (2007) Comparison of outcomes after transplantation of unrelated donor umbilical cord blood and bone marrow in children with acute leukemia. Lancet 369: 1947–954 doi:10.1016/S0140-6736(07)60915-5 Gatti RA, Meuwissen HJ, Allen HD, Hong R, Good RA (1968) Immunological recomstituiton of sex-linked immunological deficiency. Lancet 2: 1366–369 doi:10.1016/S0140-6736(68)92673-1 Gluckman E, Rocha V, Ionescu I, Bierings M, Harris RE, Wagner JE, Kurtzberg J, Chmapagne MA, Bonfim C, Bittencourt M, Darbyshire P, Fernandez MN, Locatelli F, Pasquini R for Eurocord-Netcord and EBMT (2007) Results of unrelated cord blood transplant in Fanconi anemia patients: risk factor analysis for engraftment and survival. Biol Blood Marrow Transplant 13:1073–082. doi:10.1016/j.bbmt.2007.05.015 Kernan NA, Bartsch G, Ash RC, Beatty PG, Champlin R, Filipovich A et al (1993) Analysis of 462 transplantations from unrelated donors facilitated by the National Marrow Donor Program. N Engl J Med 328: 593–02 doi:10.1056/NEJM199303043280901 Klein JP, Szydlo RM, Craddock C, Goldman JM (2000) Estimation of current leukemia-free survival following donor lymphocyte infusion therapy for patients with leukemia who relapse after allografting: application of a multistate model. Stat Med 19:3005–016. doi :10.1002/1097-0258(20001115)19:21<3005::AID-SIM592>3.0.CO;2-9 La Nassa G, Giardini C, Argiolu F, Locatelli F, Arras M, De Stefano P et al (2002) Unrelated donor bone marrow transplantation for thalassemia: the effect of extended haplotypes. Blood 99: 4350–356 doi:10.1182/blood.V99.12.4350 Laughlin MJ, Eapen M, Rubinstein P, Wagner JE, Zhang M-J, Champlin RE et al (2004) Outcomes after transplantation of cord blood or bone marrow from unrelated donors for adults with leukemia. N Engl J Med 351: 2265–275 doi:10.1056/NEJMoa041276 Lee SJ, Klein JP, Barrett J, Ringden O, Antin JH, Cahn JY et al (2002) Severity of chronic graft-versus-host disease: association with treatment-related mortality and relapse. Blood 100: 406–14 doi:10.1182/blood.V100.2.406 Rocha V, Labopin M, Sanz G, Arcese W, Schwerdtferger R, Bosi A et al (2004) Transplants of umbilical cord blood or bone marrow from unrelated donors in adults with acute leukemia. N Engl J Med 351: 2276–285 doi:10.1056/NEJMoa041469 Rubinstein P, Carrier C, Scaradavou A, Kurtzberg J, Admason J, Migliaccio AR et al (1998) Outcomes among 562 recipients of placental-blood transplants from unrelated donors. N Engl J Med 339: 1565–577 doi:10.1056/NEJM199811263392201 Schmitz N, Beksac M, Hasenclever D, Bacigalupo A, Ruutu T, Nagler A et al (2002) Transplantation of mobilized peripheral blood cells to HLA-identical siblings with standard risk leukemia. Blood 100: 761–67 doi:10.1182/blood-2001-12-0304 Schmitz N, Eapen M, Horowitz MM, Zhang M-J, Klein JP, Rizzo JD et al (2006) Long-term outcome of patients given transplants of mobilized blood or bone marrow: a report from the International Bone Marrow Transplant Registry and the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood 108: 4288–290 doi:10.1182/blood-2006-05-024042 Socie G, Stone JV, Wingard JR, Weisdorf D, Henslee-Downey PJ, Cahn JY et al (1999) Long-term survival and late deaths after allogeneic bone marrow transplantation. N Engl J Med 341: 14–1 doi:10.1056/NEJM199907013410103 Wagner JE, Eapen M, MacMillan ML, Harris RE, Pasquini R, Boulad F et al (2007) Unrelated donor bone marrow transplantation for the treatment of Fanconi anemia. Blood 109: 2256–262 doi:10.1182/blood-2006-07-036657