Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Thử nghiệm liều tăng dần giai đoạn I trong ung thư với nhiều lịch trình liên tiếp
Tóm tắt
Các phương pháp thông thường cho các thử nghiệm liều tăng dần giai đoạn I trong ung thư chủ yếu dựa trên một lịch trình điều trị duy nhất. Tuy nhiên, gần đây, nhiều lịch trình đã được điều tra thường xuyên hơn trong cùng một thử nghiệm. Tại đây, chúng tôi xem xét các thử nghiệm giai đoạn I tuần tự, trong đó thử nghiệm tiếp tục với một lịch trình mới (ví dụ: liều hàng ngày hoặc hàng tuần) khi quá trình tăng liều với một lịch trình khác đã hoàn thành. Mục tiêu là sử dụng thông tin từ cả những lịch trình đã hoàn thành và những lịch trình đang diễn ra để đưa ra quyết định về mức liều cho nhóm liều tiếp theo. Để làm điều này, chúng tôi đã điều chỉnh mô hình dược động học thời gian đến sự kiện (TITE-PK), vốn được phát triển ban đầu để điều tra đồng thời nhiều lịch trình. TITE-PK tích hợp thông tin từ nhiều lịch trình bằng cách sử dụng một mô hình dược động học (PK). Trong một nghiên cứu mô phỏng, phương pháp đã phát triển được so sánh với phương pháp đánh giá liên tục cầu nối và mô hình hồi quy logistic Bayes, sử dụng một ưu tiên phân tích-meta-dự đoán. TITE-PK thể hiện hiệu suất tốt hơn so với các đối chứng trong việc đưa ra khuyến nghị liều chấp nhận và tránh các liều quá độc hại cho các thử nghiệm giai đoạn I tuần tự trong hầu hết các kịch bản đã xem xét. Hơn nữa, hiệu suất tốt hơn của TITE-PK được đạt được trong khi yêu cầu số lượng bệnh nhân tương tự trong các thử nghiệm mô phỏng. Đối với các kịch bản liên quan đến một lịch trình, TITE-PK thể hiện hiệu suất tương tự với các lựa chọn thay thế về khuyến nghị liều chấp nhận. Mã R và Stan cho việc thực hiện một ví dụ thử nghiệm giai đoạn I tuần tự minh họa trong ung thư có sẵn công khai (https://github.com/gunhanb/TITEPK_sequential). Trong các thử nghiệm ung thư giai đoạn I với nhiều lịch trình tuần tự, việc sử dụng tất cả thông tin liên quan là vô cùng quan trọng. Đối với các thử nghiệm này, TITE-PK đã điều chỉnh kết hợp thông tin dựa trên các nguyên tắc PK được khuyến nghị.
Từ khóa
Tài liệu tham khảo
Le Tourneau C, Lee J, Siu L. Dose escalation methods in phase I cancer clinical trials. J Natl Cancer Inst. 2009; 101(10):708–20.
Chuang-Stein C, Kirby S. Clinical testing of a new drug. In: Quantitative Decisions in Drug Development. Cham, Switzerland: Springer: 2017. https://doi.org/10.1007/978-3-319-46076-5.
Sverdlov O, Wong W, Ryeznik Y. Adaptive clinical trial designs for phase I cancer studies. Statist Surv. 2014; 8:2–44.
Neuenschwander B, Branson M, Gsponer T. Critical aspects of the Bayesian approach to phase I cancer trials. Stat Med. 2008; 27(13):2420–39.
Cook N, Hansen A, Siu L, Abdul Razak A. Early phase clinical trials to identify optimal dosing and safety. Mol Oncol. 2015; 9(5):997–1007. https://doi.org/10.1016/j.molonc.2014.07.025.
Storer B. Design and analysis of phase I clinical trials. Biom. 1989; 45(3):925–37.
O’Quigley J, Pepe M, Fisher L. Continual reassessment method: A practical design for phase 1 clinical trials in cancer. Biom. 1990; 46(1):33–48.
Neuenschwander B, Matano A, Tang Z, Roychoudhury S, Wandel S, Bailey S. A Bayesian industry approach to phase I combination trials in oncology In: Zhao W, Yang H, editors. Statistical Methods in Drug Combination Studies. Boca Raton: CRC Press: 2015. p. 95–135.
Babb J, Rogatko A, Zacks S. Cancer phase I clinical trials: Efficient dose escalation with overdose control. Stat Med. 1998; 17(10):1103–20.
Braun T, Thall P, H N, De Lima M. Simultaneously optimizing dose and schedule of a new cytotoxic agent. Clin Trials. 2007; 4(2):113–24.
Wages N, O’Quigley J, Conaway M. Phase I design for completely or partially ordered treatment schedules. Stat Med. 2014; 33(4):569–79.
Günhan BK, Weber S, Friede T. A Bayesian time-to-event pharmacokinetic model for phase I dose-escalation trials with multiple schedules. Stat Med. 2020; 39(27):3986–4000.
Liu S, Pan H, Xia J, Huang Q, Yuan Y. Bridging continual reassessment method for phase I clinical trials in different ethnic populations. Stat Med. 2015; 34(10):1681–94.
Neuenschwander B, Roychoudhury S, Schmidli H. On the use of co-data in clinical trials. Stat Biopharm Res. 2016; 8(3):345–54.
Ollier A, Morita S, Ursino M, Zohar S. An adaptive power prior for sequential clinical trials - application to bridging studies. Stat Methods Med Res. 2020; 29(8):2282–94. https://doi.org/10.1177/0962280219886609. Accessed Nov 2020.
Li Y, Yuan Y. PA-CRM: A continuous reassessment method for pediatric phase I oncology trials with concurrent adult trials. Biometrics. 2020; 76(4):1364–73. https://doi.org/10.1111/biom.13217. Accessed Nov 2020.
Schmidli H, Gsteiger S, Roychoudhury S, O’Hagan A, Spiegelhalter D, Neuenschwander B. Robust meta-analytic-predictive priors in clinical trials with historical control information. Biom. 2014; 70(4):1023–32.
National Cancer Institute. Everolimus. 2018. https://doi.org/www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/everolimus. Accessed Sept 2018.
U.S. Food & Drug Administration. FDA approves everolimus for tuberous sclerosis complex-associated partial-onset seizures. 2018. https://doi.org/www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm604351.htm. Accessed Sept 2018.
O’Donnell A, Faivre S, Burris III H, Rea D, Papadimitrakopoulou V, Shand N, Lane H, Hazell K, Zoellner U, Kovarik J, Brock C, Jones S, Raymond E, Judson I. Phase I pharmacokinetic and pharmacodynamic study of the oral mammalian target of rapamycin inhibitor everolimus in patients with advanced solid tumors. J Clin Oncol. 2008; 26(10):1588–95.
Besse B, Heist R, Papadmitrakopoulou V, Camidge D, Beck J, Schmid P, Mulatero C, Miller N, Dimitrijevic S, Urva S, Pylvaenaeinen I, Petrovic K, Johnson B. A phase Ib dose-escalation study of everolimus combined with cisplatin and etoposide as first-line therapy in patients with extensive-stage small-cell lung cancer. Ann Oncol. 2014; 25(2):505–11.
Cheung Y, Chappell R. Sequential designs for phase I clinical trials with late-onset toxicities. Biom. 2000; 56(4):1177–82.
Spiegelhalter D, Abrams K, Myles J. Prior distributions. In: Bayesian Approaches to Clinical Trials and Health-Care Evaluation. West Sussex: CRC Press: 2004. p. 139–181.
Neuenschwander B, Capkun-Niggli G, Branson M, Spiegelhalter D. Summarizing historical information on controls in clinical trials. Clin Trials. 2010; 7(1):5–18.
Weber S, Bean A, Widmer L. OncoBayes2: Bayesian Logistic Regression for Oncology Dose-escalation Trials. R package version 0.6-5. 2019. https://doi.org/CRAN.R-project.org/package=OncoBayes2. Accessed Sept 2020.
Lee S, Cheung Y. Model calibration in the continual reassessment method. Clin Trials. 2009; 6(3):227–38.
Ayer M, Brunk H, Ewing G, Reid W, Silverman E. An empirical distribution function for sampling with incomplete information. Ann Math Statist. 1955; 26(4):641–7.
Barlow R, Bartholomew D, Bremner J, Brunk H. Chapter 1. In: Statistical Inference Under Order Restrictions: The Theory and Application of Isotonic Regression. New York, USA: Wiley: 1972. p. 1–64.
Yin G, Yuan Y. Bayesian model averaging continual reassessment method in phase I clinical trials. J Am Stat Assoc. 2009; 104(487):954–68.
Sweeting M, Wheeler G. Bcrm: Bayesian Continual Reassessment Method for Phase I Dose-Escalation Trials. R package version 0.5.4. 2019. https://doi.org/CRAN.R-project.org/package=bcrm. Accessed Sept 2020.
Cox E, Veyrat-Follet C, Beal S, Fuseau E, Kenkare S, Sheiner L. A population pharmacokinetic–pharmacodynamic analysis of repeated measures time-to-event pharmacodynamic responses: The antiemetic effect of ondansetron. J Pharmacokinet Biopharm. 1999; 27(6):625–44.
Ursino M, Zohar S, Lentz F, Alberti C, Friede T, Stallard N, Comets E. Dose-finding methods for phase i clinical trials using pharmacokinetics in small populations. Biom J. 2017; 59(4):804–25.
Ooi Q, Hasegawa C, Duffull S, Wright D. Kinetic-pharmacodynamic model for drugs with non-linear elimination: Parameterisation matters. Br J Clin Pharmacol. 2020; 86(2):196–8.
Kalbfleisch J, Prentice R. Failure time models. In: The Statistical Analysis of Failure Time Data. New York, NY: John Wiley & Sons: 2002. p. 31–52.
Carpenter B, Gelman A, Hoffman M, Lee D, Goodrich B, Betancourt M, Brubaker M, Guo J, Li P, Riddell A. Stan: A probabilistic programming language. J Stat Softw. 2017; 76(1):1–32.
Lunn D, Thomas A, Best N, Spiegelhalter D. WinBUGS – A Bayesian modelling framework: Concepts, structure, and extensibility. Stat Comput. 2000; 10(4):325–37. https://doi.org/10.1023/A:1008929526011.
Benda N, Branson M, Maurer M, Friede T. Aspects of modernizing drug development using clinical scenario planning and evaluation. Drug Inf J. 2010; 44(3):299–315.
Neuenschwander B, Wandel S, Roychoudhury S, Bailey S. Robust exchangeability designs for early phase clinical trials with multiple strata. Pharm Stat. 2016; 15(2):123–34.