Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Sự ưa thích của bệnh nhân đối với dạng viên nén phủ film so với viên nén phân tán: một nghiên cứu giai đoạn 2 với thiết kế tuần tự ở bệnh nhân thiếu máu tán huyết
Tóm tắt
Liệu pháp chelation sắt (ICT) là phương pháp điều trị chính cho bệnh nhân thalassemia cần truyền máu. Nghiên cứu giai đoạn 2 JUPITER này đánh giá sự ưa thích của bệnh nhân giữa viên nén phủ film (FCT) và viên nén phân tán (DT) ở bệnh nhân thalassemia phụ thuộc vào truyền máu (TDT) hoặc không phụ thuộc vào truyền máu (NTDT) được điều trị bằng cả hai dạng thuốc theo thứ tự. Đầu ra chính là sự ưa thích được báo cáo bởi bệnh nhân cho FCT hơn DT, trong khi các kết quả thứ cấp bao gồm các kết quả báo cáo bởi bệnh nhân (PROs) được đánh giá theo sự ưa thích tổng thể, và theo độ tuổi, tình trạng truyền máu thalassemia và tình trạng ICT trước đây. Trong số 183 bệnh nhân được sàng lọc, 140 và 136 bệnh nhân đã hoàn thành các giai đoạn điều trị 1 và 2 của nghiên cứu cốt lõi, tương ứng. Tại tuần thứ 48, phần lớn bệnh nhân ưa thích FCT hơn DT (90,3% so với 7,5%; chênh lệch phần trăm: 0,83 [Khoảng tin cậy 95% (CI), 0,75–0,89; P < 0,0001]). FCT ghi điểm tốt hơn trên các PROs thứ cấp và cho thấy triệu chứng tiêu hóa nghiêm trọng ít hơn so với DT, ngoại trừ thay đổi điểm ưa thích mSICT, mà điểm ưa thích tương tự nhau đối với cả hai dạng thuốc. Bệnh nhân với TDT có mức ferritin ổn định, trong khi có xu hướng giảm đến tuần thứ 48 ở bệnh nhân NTDT đang điều trị bằng deferasirox. Tổng cộng, 89,9% bệnh nhân báo cáo có ≥1 sự kiện bất lợi (AE), trong đó 20,3% trải qua ≥1 AE nghiêm trọng. Các AE phổ biến nhất xuất hiện trong quá trình điều trị là protein niệu, sốt, tăng tỷ lệ protein/creatinine trong nước tiểu, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp trên, tăng transaminase, và viêm họng. Tổng thể, nghiên cứu này củng cố các quan sát từ nghiên cứu trước bằng cách cho thấy sự ưa thích rõ rệt của bệnh nhân đối với công thức FCT so với DT và hỗ trợ thêm các lợi ích tiềm năng của việc tuân thủ ICT suốt đời.
Từ khóa
#thiếu máu tán huyết #liệu pháp chelation sắt #viên nén phủ film #viên nén phân tán #nghiên cứu giai đoạn 2Tài liệu tham khảo
Burkhart PV, Sabaté E (2003) Adherence to long-term therapies: evidence for action. J Nurs Scholarsh 35:207
Trachtenberg FL, Gerstenberger E, Xu Y, Mednick L, Sobota A, Ware H, Thompson AA, Neufeld EJ, Thalassemia Clinical Research Network (2014) Relationship among chelator adherence, change in chelators, and quality of life in thalassemia. Qual Life Res 23(8):2277–2288. https://doi.org/10.1007/s11136-014-0671-2
Goldberg SL, Giardina PJ, Chirnomas D, Esposito J, Paley C, Vichinsky E (2013) The palatability and tolerability of deferasirox taken with different beverages or foods. Pediatr Blood Cancer 60(9):1507–1512. https://doi.org/10.1002/pbc.24561
Chat Chai AS, Draman N, Mohd Yusoff SS, Azman NF, Mohd Zulkifli M, Yaacob NM, Mohamad N, Hassan R, Abdullah WZ, Zilfalil BA (2021) Non-compliance to iron chelation therapy in patients with transfusion-dependent thalassaemia. Pediatr Hematol Oncol 6(4):207–215. https://doi.org/10.1016/j.phoj.2021.10.005
Chong CC, Redzuan AM, Sathar J, Makmor-Bakry M (2021) Patient perspective on iron chelation therapy: barriers and facilitators of medication adherence. J Patient Exp 8:2374373521996958. https://doi.org/10.1177/2374373521996958
Kontoghiorghe CN, Kontoghiorghes GJ (2016) Efficacy and safety of iron-chelation therapy with deferoxamine, deferiprone, and deferasirox for the treatment of iron-loaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia syndromes. Drug Des Devel Ther 10:465–481. https://doi.org/10.2147/DDDT.S79458
Highlights of prescribing information (EXJADE® tablets). Novartis Pharmaceuticals Corporation. July 2020. https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/exjade.pdf
Piga A, Galanello R, Forni GL, Cappellini MD, Origa R, Zappu A, Donato G, Bordone E, Lavagetto A, Zanaboni L, Sechaud R, Hewson N, Ford JM, Opitz H, Alberti D (2006) Randomized phase II trial of deferasirox (Exjade, ICL670), a once-daily, orally-administered iron chelator, in comparison to deferoxamine in thalassemia patients with transfusional iron overload. Haematologica 91(7):873–880
Cappellini MD, Cohen A, Piga A, Bejaoui M, Perrotta S, Agaoglu L, Aydinok Y, Kattamis A, Kilinc Y, Porter J, Capra M, Galanello R, Fattoum S, Drelichman G, Magnano C, Verissimo M, Athanassiou-Metaxa M, Giardina P, Kourakli-Symeonidis A, Janka-Schaub G, Coates T, Vermylen C, Olivieri N, Thuret I, Opitz H, Ressayre-Djaffer C, Marks P, Alberti D (2006) A phase 3 study of deferasirox (ICL670), a once-daily oral iron chelator, in patients with beta-thalassemia. Blood 107(9):3455–3462. https://doi.org/10.1182/blood-2005-08-3430
Cappellini MD, Bejaoui M, Agaoglu L, Porter J, Coates T, Jeng M, Lai ME, Mangiagli A, Strauss G, Girot R, Watman N, Ferster A, Loggetto S, Abish S, Cario H, Zoumbos N, Vichinsky E, Opitz H, Ressayre-Djaffer C, Abetz L, Rofail D, Baladi JF (2007) Prospective evaluation of patient-reported outcomes during treatment with deferasirox or deferoxamine for iron overload in patients with beta-thalassemia. Clin Ther 29(5):909–917. https://doi.org/10.1016/j.clinthera.2007.05.007
Cappellini MD, Porter J, El-Beshlawy A, Li CK, Seymour JF, Elalfy M, Gattermann N, Giraudier S, Lee JW, Chan LL, Lin KH, Rose C, Taher A, Thein SL, Viprakasit V, Habr D, Domokos G, Roubert B, Kattamis A, EPIC Study Investigators (2010) Tailoring iron chelation by iron intake and serum ferritin: the prospective EPIC study of deferasirox in 1744 patients with transfusion-dependent anemias. Haematologica 95(4):557–566. https://doi.org/10.3324/haematol.2009.014696
Cappellini MD, Bejaoui M, Agaoglu L, Canatan D, Capra M, Cohen A, Drelichman G, Economou M, Fattoum S, Kattamis A, Kilinc Y, Perrotta S, Piga A, Porter JB, Griffel L, Dong V, Clark J, Aydinok Y (2011) Iron chelation with deferasirox in adult and pediatric patients with thalassemia major: efficacy and safety during 5 years’ follow-up. Blood 118(4):884–893. https://doi.org/10.1182/blood-2010-11-316646
Jordan LB, Vekeman F, Sengupta A, Corral M, Guo A, Duh MS (2012) Persistence and compliance of deferoxamine versus deferasirox in Medicaid patients with sickle-cell disease. J Clin Pharm Ther 37(2):173–181. https://doi.org/10.1111/j.1365-2710.2011.01276.x
Taher AT, Origa R, Perrotta S, Kourakli A, Ruffo GB, Kattamis A, Goh AS, Cortoos A, Huang V, Weill M, Merino Herranz R, Porter JB (2017) New film-coated tablet formulation of deferasirox is well tolerated in patients with thalassemia or lower-risk MDS: Results of the randomized, phase II ECLIPSE study. Am J Hematol 92(5):420–428. https://doi.org/10.1002/ajh.24668
Taher AT, Origa R, Perrotta S, Kouraklis A, Ruffo GB, Kattamis A, Goh AS, Huang V, Zia A, Herranz RM, Porter JB (2018) Patient-reported outcomes from a randomized phase II study of the deferasirox film-coated tablet in patients with transfusion-dependent anemias. Health Qual Life Outcomes 16(1):216. https://doi.org/10.1186/s12955-018-1041-5
Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstöcker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB (2020) Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol 9:20. https://doi.org/10.1186/s40164-020-00174-2
Sidhu S, Kakkar S, Dewan P, Bansal N, Sobti PC (2021) Adherence to iron chelation therapy and its determinants. Int J Hematol Oncol Stem Cell Res 15(1):27–34. https://doi.org/10.18502/ijhoscr.v15i1.5247
Cheng WY, Said Q, Hao Y, Xiao Y, Vekeman F, Bobbili P, Duh MS, Nandal S, Blinder M (2018) Adherence to iron chelation therapy in patients who switched from deferasirox dispersible tablets to deferasirox film-coated tablets. Curr Med Res Opin 34(11):1959–1966. https://doi.org/10.1080/03007995.2018.1470500
Alvarez O, Rodriguez-Cortes H, Robinson N, Lewis N, Pow Sang CD, Lopez-Mitnik G, Paley C (2009) Adherence to deferasirox in children and adolescents with sickle cell disease during 1-year of therapy. J Pediatr Hematol Oncol 31(10):739–744. https://doi.org/10.1097/MPH.0b013e3181b53363
Highlights of prescribing information (JADENU® tablets). Novartis Pharmaceuticals Corporation. July 2020. https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/jadenu.pdf