Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Khám Phá Biomarker Lupus, Xác Thực, Phê Duyệt và Tác Động đến Các Thử Nghiệm Lâm Sàng
Tóm tắt
Các ước tính hiện tại cho thấy việc đưa một liệu pháp mới từ phòng thí nghiệm đến tay bệnh nhân mất từ 16–17 năm và tốn khoảng 4–5 tỷ USD. Một trong những thách thức trong các thử nghiệm lâm sàng về lupus là sự thiếu hụt biomarker có sẵn để xác định những đối tượng có khả năng phản ứng cao nhất, để chứng minh khả năng đáp ứng và để dự đoán các sự kiện bất lợi. Quy trình phát hiện biomarker lupus, giống như quy trình phát hiện dược phẩm lupus, đã chứng kiến nhiều tiến bộ tiềm năng nhưng lại có rất ít thành công cuối cùng. Các biomarker lupus mới là cực kỳ cần thiết và chắc chắn sẽ thúc đẩy quá trình phát hiện thuốc lupus, đồng thời chuyển đổi “lupology” từ một môn nghệ thuật ít hơn thành một môn khoa học nhiều hơn. Không có con đường chính xác nào để xác thực biomarker lupus, việc phê duyệt của FDA thường không cần thiết, một đội ngũ đa ngành là thiết yếu để tối ưu hóa sự thành công, và một đối tác thương mại gần như là cần thiết để chuyển giao những tiến bộ trong học thuật qua quy trình chuyển giao. Mặc dù cho đến nay chỉ có một số ít thành công, nhưng quỹ đạo cho phát hiện và xác thực biomarker lupus đang dốc đứng và hứa hẹn hơn bao giờ hết. Những tiến bộ đồng bộ và hợp lực trong việc xác thực biomarker lupus và phê duyệt các liệu pháp lupus mới hy vọng sẽ sớm xuất hiện.
Từ khóa
#biomarker lupus #liệu pháp lupus #thử nghiệm lâm sàng #phát hiện biomarker #xác thực biomarkerTài liệu tham khảo
Biomarkers Definitions Working Group. Clin Pharmacol Therapeut. 2001;69:89–95.
Ahearn JM, Chau-Ching L, Manzi S. Biomarkers for systemic lupus erythematosus. Transl Res. 2012;159:326–42.
Liang MH, Socher SA, Larson MG, Schur P. Reliability and validity of six systems for the clinical assessment of disease activity in systemic lupus erythematosus. Arthritis Rheumatism. 1989;32:1107–18.
Petri M, Kim MY, Kalunian KC, Grossman J, Hahn B, Sammaritano LR, et al. For the OC-SELENA trial. Combined oral contraceptives in women with systemic lupus erythematosus. N Engl J Med. 2005;353:2550–8.
DeGiorgio LA, Konstantinov KN, Lee SC, et al. A subset of lupus anti-DNA antibodies cross-reacts with the NR2 glutamate receptor in systemic lupus erythematosus. Nat Med. 2001;7:1189–93.
Ahearn JM, Manzi S. The lupus biomarker odyssey: one experience. Methods Mol Biol. 2014;1134:17–35.
Amur S, Frueh FW, Lesko LJ, Huang S-M. Integration and use of biomarkers in drug development, regulation and clinical practice: a US regulatory perspective. Biomarkers Med. 2008;2:305–11.
Gulfo, J. Innovation Breakdown: How the FDA and Wall Street Cripple Medical Advances, Post Hill Press, 2014.
Staff NP, Runge BK, Windebank AJ. Breaking down translation barriers: investigator’s perspective. Sci Transl Med. 2014;6:1–5.
Anderson DC, Kodukula K. Biomarkers in pharmacology and drug discovery. Biochemicsl Pharmacol. 2014;87:172–88.
Narain S, Richards H, Satoh M, Sarmiento M, Davidson R, Shuster J, et al. Diagnostic accuracy for lupus and other systemic autoimmune diseases in the community setting. Arch Intern Med. 2004;164:2435–41.
Crow MK, Kirou KA. Interferon-alpha in systemic lupus erythematosus. Curr Opin Rheumatol. 2004;16:541–7.
Feng X, Wu H, Grossman JM, et al. Association of increased interferon-inducible gene expression with disease activity and lupus nephritis in patients with systemic lupus erythematosus. Arthritis Rheumatism. 2006;54(9):2951–62.
Zwierzina H. Biomarkers in drug development. Ann Oncol. 2008;19(S5):v33–7.
Poste G. Bring on the biomarkers. Nature. 2011;469:156–7.
Bender AT, Wu Y, Cao Q, Ding Y, Oestreicher J, Genest M, et al. Assessment of the translational value of mouse lupus models using clinically relevant biomarkers. Transl Res. 2014;163:515–32.