Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Kết quả lâu dài của việc ghép tế bào gốc huyết học tự thân với chế độ điều trị làm giảm cường độ trong bệnh xơ cứng nhiều rải: quan điểm của bác sĩ và bệnh nhân
Tóm tắt
Điều trị bằng liệu pháp ức chế miễn dịch liều cao (HDIT) kết hợp với ghép tế bào gốc huyết học tự thân (AHSCT) là một phương pháp hứa hẹn trong điều trị bệnh nhân xơ cứng nhiều rải (MS). Trong bài báo này, chúng tôi trình bày kết quả lâu dài của một nghiên cứu tiền cứu tại một trung tâm duy nhất với sự phân tích về độ an toàn và hiệu quả của liệu pháp HDIT + AHSCT với chế độ điều trị làm giảm cường độ tương tự như BEAM trên 99 bệnh nhân MS: độ tuổi trung bình—35 tuổi; nam/nữ—39/60; điểm EDSS mở rộng trung vị = 3,5; 43 bệnh nhân bị tái phát/thoái lui, 56 bệnh nhân bị tiến triển. Không có trường hợp tử vong nào liên quan đến ghép tế bào được ghi nhận. Các quy trình huy động và ghép tế bào đã được dung nạp tốt. Sau 6 tháng sau ghép, tình trạng thần kinh cải thiện hoặc ổn định được ghi nhận ở tất cả bệnh nhân ngoại trừ một người. Tần suất tích lũy tiến triển bệnh là 16,7% sau 8 năm điều trị HDIT + AHSCT. Tỷ lệ sống sót không sự kiện được ước tính là 80% tại thời gian theo dõi trung vị 48,9 tháng: 83,3% ở nhóm bệnh nhân tái phát/thoái lui so với 75,5% ở nhóm bệnh nhân tiến triển. Sáu mươi bốn bệnh nhân không tiến triển trong 3 năm đầu sau ghép và được theo dõi hơn 3 năm đã được đưa vào phân tích kết quả lâu dài. Tại thời gian theo dõi lâu dài trung vị 62 tháng, 47% bệnh nhân đã cải thiện ít nhất 0,5 điểm trên thang điểm EDSS so với giá trị ban đầu và cho thấy sự cải thiện trong toàn bộ thời gian theo dõi; 45% bệnh nhân ổn định. Không có tổn thương mới, đang hoạt động hoặc đã gia tăng nào được ghi nhận trên hình ảnh cộng hưởng từ ở những bệnh nhân không tiến triển bệnh. AHSCT đi kèm với sự cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Do việc lựa chọn bệnh nhân khá khác biệt so với các nghiên cứu khác và thông tin về hoạt động bệnh trước đó trong quá trình bệnh và điều trị là không đồng nhất, nên việc so sánh với các kết quả trong tài liệu cần được thực hiện thận trọng. Do đó, tỷ lệ rủi ro/lợi ích của HDIT + AHSCT với chế độ điều trị làm giảm cường độ trong nhóm bệnh nhân MS của chúng tôi là rất thuận lợi. Tính nhất quán của kết quả lâm sàng lâu dài và chất lượng cuộc sống của chúng tôi, cùng với sự kiên trì của sự cải thiện, ủng hộ cho hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị này đối với bệnh nhân MS.
Từ khóa
#HDIT #AHSCT #bệnh xơ cứng nhiều rải #cải thiện chất lượng cuộc sống #điều trị bằng tế bào gốcTài liệu tham khảo
Weinshenker BG (1995) The natural history of multiple sclerosis. Neurol Clin 3:119–146
Weinshenker BG, Bass B, Rice GP, Noseworthy J, Carriere W, BaskervilleJ EGC (1989) The natural history of multiple sclerosis: a geographically based study. I Clinical course and disability. Brain 112:133–146
Compston A, Ebers G, Lassmann H, McDonald I, Matthews B, Wekerle H (1998) McAlpine’s multiple sclerosis, 3rd edn. Churchill Livingstone, Edinburgh
Fischer JM, Bramow S, Dal Biaco A et al (2009) The relation between inflammation and neurodegeneration in multiple sclerosis brains. Brain 132:1175–1189
Burt RK, Cohen B, Rose J et al (2005) Hematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis. Arch Neurol 62:860–864
Fassas A, Anagnostopoulos A, Kazis A et al (2000) Autologous stem cell transplantation in progressive multiple sclerosis—an interim analysis of efficacy. J Clin Immunol 20(1):24–30
Brenner MK (2004) Haematopoietic stem cell transplantation for autoimmune disease: limits and future potential. Best Pract Res Clin Haematol 17:359–374
Fassas A, Passweg JR, Anagnostopoulos A et al (2002) Hematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis. A retrospective multicenter study. J Neurol 249:1088–1097
Kozak T, Havrdova E, Pit’ha J et al (2000) High-dose immunosuppressive therapy with PBPC support in the treatment of poor risk multiple sclerosis. Bone Marrow Transplant 25:525–531
Saccardi R, Mancardi GL, Solari A et al (2005) Autologous HSCT for severe progressive multiple sclerosis in a multicenter trial: impact on disease activity and quality of life. Blood 105:2601–2607
Shevchenko Y, Novik A, Ionova T et al (2004) Clinical and quality of life outcomes in patients with multiple sclerosis after high-dose chemotherapy + autologous stem cell transplantation [abstract no. 1875]. Blood 104:519a
Shevchenko Y, Novik A, Kuznetsov A et al (2008) High-dose immunosuppressive therapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation as a treatment option in multiple sclerosis. Exp Hematol 36(8):922–929
Ni XS, Ouyang J, Zhu WH, Wang C, Chen B (2006) Autologous hematopoietic stem cell transplantation for progressive multiple sclerosis: report of efficacy and safety at three yr of follow up in 21 patients. Clin Transplant 20:485–489
Saccardi R, Kozak T, Bocelli-Tyndall C et al (2006) Autologous stem cell transplantation for progressive multiple sclerosis: update of the European Group for Blood and Marrow Transplantation autoimmune diseases working party database. Mult Scler 12:814–823
Hamerschlak N, Rodrigues M, Moraes DA et al (2010) Brazilian experience with two conditioning regimens in patients with multiple sclerosis: BEAM/horse ATG and CY/rabbit ATG. Bone Marrow Transplant 45(2):239–248
Rogojan C, Frederiksen JL (2009) Hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis. Acta Neurol Scand 120(6):371–382
Shevchenko J, Kuznetsov A, Ionova T et al (2012) Autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hem 40(11):892–898
Poser CM, Paty DW, Scheinberg L et al (1983) New diagnostic criteria for multiple sclerosis: guidelines for research protocols. Ann Neurol 13(3):227–231
Hays RD, Sherbourne CD, Mazel RM. User’s manual for Medical Outcomes Study (MOS) core measures of health-related quality of life. RAND Corporation, MR-162-RC. http://www.rand.org
Snowden JA, Saccardi R, Allez M, Paediatric Diseases Working Party (PDWP) et al (2011) Haematopoietic SCT in severe autoimmune diseases: updated guidelines of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Bone Marrow Transplant 47(6):770–790. doi:10.1038/bmt.2011.185
Kimiskidis VK, Fassas A (2013) Stem cell-based therapies in multiple sclerosis. J Genet Syndr Gene Ther S3. doi:10.4172/2157-7412.S3-006
Saccardi R, Freedman MS, Sormani MP et al (2012) A prospective, randomized, controlled trial of autologous haematopoietic stem cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a position paper. Mult Scler 18(6):825–834
Reston JT, Uhl S, Treadwell JR, Nash RA, Schoelles K (2011) Autologous hematopoietic cell transplantation for multiple sclerosis: a systematic review. Mult Scler 17(2):204–213
Atkins HL, Freedman MS (2013) Hematopoietic stem cell therapy for multiple sclerosis: top 10 lessons learned. Neurotherapeutics 10:68–76
Burt RK, Cohen BA, Russell E et al (2003) Hematopoietic stem cell transplantation for progressive multiple sclerosis; failure of a total body irradiation-based conditioning regimen to prevent disease progression in patients with high disability scores. Blood 102:2373–2378
Burman J, Iacobaeus E, Svenningsson A et al (2014) Autologous haematopoietic stem cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: the Swedish experience. J Neurol Neurosurg Psychiatry 19. doi:10.1136/jnnp-2013-307207
Bowen JD, Kraft GH, Wundes A et al (2012) Autologous hematopoietic cell transplantation following high-dose immunosuppressive therapy for advanced multiple sclerosis: long-term results. Bone Marrow Transplant 47(7):946–951
Chen B, Zhou M, Ouyang J et al (2012) Long-term efficacy of autologous haematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis at a single institution in China. Neurol Sci 33(4):881–886. doi:10.1007/s10072-011-0859-y
Fassas A, Kimiskidis VK, Sakellari I et al (2011) Long-term results of stem cell transplantation for MS: a single-center experience. Neurology 76(12):1066–1070
Burt RK, Marmont A, Oyama Y et al (2006) Randomized controlled trials of autologous hematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases: the evolution from myeloablative transplant regimens. Arthritis Rheum 54:3750–3760
Mancardi G, Saccardi R (2008) Autologous haematopoietic stem-cell transplantation in multiple sclerosis. Lancet Neurol 7:626–636
Mancardi GL (2007) Present status of HSCT in MS. Mult Scler 13(2):22
Saiz A, Blanco Y, Carreras E et al (2004) Clinical and MRI outcome after autologous hematopoietic stem cell transplantation in MS. Neurology 62:282–284