Liquid–Liquid Phase Separation in Disease

Annual Review of Genetics - Tập 53 Số 1 - Trang 171-194 - 2019
Simon Alberti1,2, Dorothee Dormann3,4
1Biotechnology Center (BIOTEC), Center for Molecular and Cellular Bioengineering (CMCB), Technische Universität Dresden, 01307 Dresden, Germany;
2Max Planck Institute of Molecular Cell Biology and Genetics, 01307 Dresden, Germany
3BioMedical Center (BMC), Ludwig-Maximilians-University Munich, 82152 Planegg-Martinsried, Germany
4Munich Cluster for Systems Neurology (SyNergy), Ludwig-Maximilians-University Munich, 81377 Munich, Germany

Tóm tắt

We have made rapid progress in recent years in identifying the genetic causes of many human diseases. However, despite this recent progress, our mechanistic understanding of these diseases is often incomplete. This is a problem because it limits our ability to develop effective disease treatments. To overcome this limitation, we need new concepts to describe and comprehend the complex mechanisms underlying human diseases. Condensate formation by phase separation emerges as a new principle to explain the organization of living cells. In this review, we present emerging evidence that aberrant forms of condensates are associated with many human diseases, including cancer, neurodegeneration, and infectious diseases. We examine disease mechanisms driven by aberrant condensates, and we point out opportunities for therapeutic interventions. We conclude that phase separation provides a useful new framework to understand and fight some of the most severe human diseases.

Từ khóa


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