An toàn và hiệu quả của GM-CSF trong quản lý bệnh nhân đa u tủy tiến triển/kháng trị: một thử nghiệm giai đoạn I

Mục đích: Một số hạn chế trong điều trị hiệu quả bệnh đa u tủy bao gồm tỷ lệ tăng trưởng thấp của các tế bào plasma ác tính, sự kháng thuốc đa dạng và sự hiện diện của các bệnh đồng mắc khác trong quần thể bệnh nhân này. Một nghiên cứu giai đoạn I đã được tiến hành để đánh giá độc tính của yếu tố kích thích tạo thành đại thực bào bạch cầu (GM-CSF) ở bệnh nhân đa u tủy cũng như tác động tiềm năng của nó đến chỉ số gắn kết tế bào plasma (PCLI). Các bệnh nhân tái phát mắc đa u tủy đã đủ điều kiện tham gia. Phương pháp: Giai đoạn đầu tiên của thử nghiệm này đánh giá độc tính (bao gồm tác động đến sự tiến triển của bệnh) của các liều tăng dần (125–500 μg/m2 SC, trong 5 ngày đầu) của GM-CSF, và tác động của cytokine này lên PCLI. Bệnh nhân có PCLI gấp đôi và tăng lên ≥1.7% đã được điều trị bằng hóa trị liệu bao gồm cyclophosphamide, vincristine, prednisone và GM-CSF. Hai mươi hai bệnh nhân đã được đăng ký. Kết quả: Độc tính của GM-CSF là nhẹ, không có tác dụng phụ giới hạn liều nào được ghi nhận. Mười lăm phần trăm bệnh nhân (5/20) đạt được PCLI mục tiêu, và 4/5 tiếp tục nhận hóa trị liệu. Không thấy mối liên hệ nào giữa liều GM-CSF và sự tăng PCLI. Tất cả bệnh nhân nhận hóa trị liệu đều có đáp ứng. Kết luận: GM-CSF có độc tính chấp nhận được ở bệnh nhân đa u tủy và đã làm tăng PCLI ở một số cá nhân được chọn. Cần tiến hành các nghiên cứu tiếp theo về GM-CSF đơn lẻ hoặc kết hợp với hóa trị liệu.