Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Ước lượng và Khoảng tin cậy cho Thiết kế Kích thước Mẫu Linh hoạt Hai Giai đoạn với Phương pháp Xác suất LSW
Tóm tắt
Các phương pháp kích thước mẫu thích ứng đã là một chủ đề phổ biến trong lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng. Có một vài yêu cầu cơ bản để các phương pháp thích ứng được chấp nhận từ quan điểm quy định quốc tế. Tất cả các phương pháp hợp lệ cần kiểm soát tỷ lệ sai loại I tổng thể ở mức đã định trước. Quy tắc cho các quyết định tạm thời và cuối cùng cần được quy định rõ ràng và có thể tài liệu hóa một cách rõ ràng. Rất mong muốn rằng phương pháp được áp dụng cũng cung cấp ước lượng về hiệu ứng điều trị ngoài việc thực hiện kiểm định ý nghĩa. Trong bài báo này, chúng tôi mô tả ước lượng điểm và khoảng tin cậy cho phương pháp likelihood trong thiết kế kích thước mẫu thích ứng được đề xuất bởi Li et al. (Biostatistics 3:277–287, 2002, J. Biopharm. Stat. 15:707–718, 2005). Chúng tôi sử dụng ước lượng không thiên lệch trung vị (Cox và Hinkley, Thống kê Lý thuyết, tr. 273, 1974) để ước lượng hiệu ứng điều trị và chứng minh rằng ước lượng này có sai số bình phương trung bình nhỏ so với phương pháp naïve, và rằng ước lượng khoảng tin cậy có xác suất bao phủ đúng.
Từ khóa
#kích thước mẫu thích ứng #thử nghiệm lâm sàng #ước lượng hiệu ứng điều trị #khoảng tin cậy #lý thuyết thống kêTài liệu tham khảo
Burman C-F, Sonesson C (2006) Are flexible designs sound? Biometrics 62:664–683
Shih WJ (2006) Commentary: group sequential, sample size re-estimation and two-stage adaptive designs in clinical trials: a comparison. Stat Med 25:933–941
Bauer P (2008) Adaptive designs: Looking for a needle in the haystack—a new challenge in medical research. Stat Med 27:1565–1580
EMEA (European Medicines Agency) CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). Refection paper on methodological issues in confirmatory clinical trials with flexible design and analysis plan. London, 23 March 2006 Doc. Ref. CHMP/EWP/2459/02. http://www.emea.eu.int
Hung HMJ, O’Neill RT, Wang S-J, Lawrence J (2006) A regulatory view on adaptive/flexible clinical trials. Biom J 4:565–573
Chuang-Stein C, Anderson K, Gallo P, Collins S (2006) Sample size re-estimation: a review and recommendations. Drug Inf J 40:475–484
Li G, Shih WJ, Xie T, Lu J (2002) A sample size adjustment procedure for clinical trials based on conditional power. Biostatistics 3:277–287
Li G, Shih WJ, Wang Y (2005) Two-stage adaptive design for clinical trials with survival data. J Biopharm Stat 15:707–718
Cui L, Hung HMJ, Wang SJ (1999) Modifications of sample size in group sequential trials. Biometrics 55:853–857
Proschan M, Hunsbarger S (1995) Designed extension of studies based on conditional power. Biometrics 51:1315–1324
Bauer P, Köhne K (1994) Evaluation of experiments with adaptive interim analyses. Biometrics 50:1029–1041
Posch M, Koenig F, Branson M, Brannath W, Dunger-Baldauf C, Bauer P (2005) Testing and estimation in flexible group sequential designs with adaptive treatment selection. Stat Med 30:3697–3714
Proschan M, Liu Q, Hunsberger S (2003) Practical midcourse sample size modification in clinical trials. Control Clin Trials 24:4–15
Liu Q, Anderson KM, Pledger GW (2004) Benefit–risk evaluation of multi-stage adaptive designs. Seq Anal 23:317–331
Liu Q, Chi GYH (2001) One sample size and inference for two-stage adaptive designs. Biometrics 57:172–177
Casella G, Berger RL (2002) Statistical inference, 2nd edn. Duxbury, N Scituate
Shih WJ, Quan H, Li G (2004) Two-stage adaptive strategy for superiority and non-inferiority hypotheses in active controlled clinical trials. Stat Med 23:2781–2798
Liu Q, Proschan M, Pledger GW (2002) A united theory of two-stage adaptive designs. J Am Stat Assoc 97:1034–1041
Liu Q, Anderson KM (2008) On adaptive extensions of group sequential trials for clinical investigations. J Am Stat Assoc 103:1621–1630
Fisher RA (1930) Inverse probability. Proc Camb Philos Soc 26:528–535
Wilks S (1962) Mathematical statistics. Wiley, New York
“East Adaptive” in East 4.0. Cytel statistical software & services. http://www.cytel.com/Products/East
Lawrence J, Hung HMJ (2003) Estimation and confidence intervals after adjusting the maximum information. Biom J 45:143–152
Hung HMJ, Wang J-S, O’Neill RT (2006) Methodological issues with adaptation of clinical trial design. Pharm Stat 5:99–107
Cox DR, Hinkley DV (1974) Theoretical statistics. Chapman and Hall, London, p. 273