Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Thiết lập tính tương đương phân tích cho "biosimilars": filgrastim như một nghiên cứu điển hình
Tóm tắt
Biosimilars được định nghĩa là các thuốc sinh học điều trị đã được chứng minh có chất lượng, độ an toàn và hiệu quả tương đương với sản phẩm gốc. Trong bối cảnh việc hết hạn bằng sáng chế trong 5 năm tới, trọng tâm của ngành công nghiệp dược phẩm sinh học đang dần chuyển dịch sang sản xuất biosimilars. Các vấn đề khoa học và quy định xung quanh việc phát triển và phê duyệt các biosimilars này đã trở thành chủ đề của sự quan tâm và tranh luận lớn trong thời gian gần đây. Không giống như các loại thuốc có trọng lượng phân tử nhỏ thông thường, biosimilars biểu hiện sự phức tạp cao ở cấp độ phân tử. Những biến đổi nhỏ trong quá trình sản xuất các phân tử protein phức tạp này có thể dẫn đến những thay đổi đáng kể trong hồ sơ an toàn và hiệu quả của sản phẩm điều trị. Việc thiết lập tính tương đương với sản phẩm tham chiếu là điều cần thiết cho sự phê duyệt thành công của một sản phẩm biosimilar. Khả năng so sánh phân tích cung cấp nền tảng cho việc này. Bài viết này trình bày dữ liệu từ một nghiên cứu như vậy liên quan đến việc sử dụng một số công cụ phân tích bổ sung để thiết lập tính tương đương phân tích. Yếu tố kích thích thuộc loại tế bào hạt (GCSF/Filgrastim) được biểu hiện trong Escherichia coli đã được chọn làm protein mô hình. Phương pháp này sẽ thu hút sự quan tâm của những người tham gia vào phát triển và thương mại hóa biosimilars.
Từ khóa
#biosimilars #phân tích tương đương #GCSF #Filgrastim #thuốc sinh họcTài liệu tham khảo
Schellekens H (2004) Nat Biotechnol 22:1357–1359
Belsey MJ, Harris LM, Das RR, Chertkow J (2006) Nat Rev Drug Discov 5:535–536
Walsh G (2005) Trends Biotechnol 23:553–558
Rathore AS (2009) Trends Biotechnol 27:698–705
Weise M, Bielsky M-C, Smet KD, Ehmann F, Ekman N, Narayanan G, Heim H-K, Heinonen E, Ho K, Thorpe R, Vlemickx C, Wadhwa M, Schneider CK (2011) Nat Biotechnol 29:690–693
Berkowitz SA, Engen JR, Mazzeo JR, Jones GB (2012) Nat Rev Drug Discov 11:527–540
Chirino AJ, Mire-Sluis A (2004) Nat Biotechnol 22:1383–1389
Schneider CK, Kalinke U (2008) Nat Biotechnol 26:985–990
Kresse GB (2009) Eur J Pharm Biopharm 72:479–486
Skrlin A, Radic I, Vuletic M, Schwinke D, Runac D, Kusalic T, Paskvan I, Krsic M, Bratos M, Marinc S (2010) Biologicals 38:557–566
Ashton G (2001) Nat Biotechnol 19:307–311
Rathore AS, Low D (2010) BioPharm Int 23(11):34–40
Hagel L, Jagschies G, Sofer G (2007) Handbook of process chromatography, 2nd edn. Academic, New York
International Conference on Harmonisation Guideline Q8 (R1) (2008) Pharmaceutical Development. Geneva, Switzerland: International Conference on Harmonization of Technical Requirements for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use.
US Food and Drug Administration. FDA guidance concerning demonstration of comparability of human biological products, including therapeutic biotechnology-derived products FDA, Rockville, MD, April 1996. http://www.fda.gov/cder/Guidance/compare.htm
US Food and Drug Administration. Revised guidance for industry: providing regulatory submissions to the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) in electronic format—biologics marketing applications [Biologics License Application (BLA), Product License Application (PLA)/Establishment License Application (ELA) and New Drug Application (NDA)] FDA, Rockville, MD, November 1999. http://www.cfsan.fda.gov/~dms/opaegui3.html
Petit I, Szyper-Karavitz M, Nagler A, Lahav M, Peled A, Habler L, Ponomaryov T, Taichman RS, Arenzana-Seisdedos F, Fujii N, Sandbank J, Zipori D, Lapidot T (2002) Nat Immunol 3:687–694
Aritomi M, Kunishima N, Okamoto T, Kuroki R, Ota Y, Morikawa K (1999) Nature 401:713–717
Chu JW, Yin J, Wang DI, Trout BL (2004) Biochemistry 43:1019–1029
Chu JW, Brooks BR, Trout BL (2004) J Am Chem Soc 126:16601–16607
Lu HS, Fausset PR, Sotos LS, Clogston CL, Rohde MF, Stoney KS, Herman AC (1993) Protein Expr Purif 4:465–472
Guillon JM, Mechulam Y, Schmitter JM, Blanquet S, Fayat G (1992) J Bacteriol 174:4294
Schenauer MR, Flynn GC, Goetze AM (2012) Anal Biochem 428:150–157
Wang X, Junter AK, Mozier NM (2009) Biotechnol Bioeng 103:446–458
Valente KN, Schaefer AK, Kempton HR, Lenhoff AM, Lee KH (2014) Biotechnol J 9:87–99
Xie H, Chakraborty A, Ahn J, Yu YQ, Dakshinamoorthy DP, Chen W, Skilton J, Mazzeo J (2010) mAbs 2:379–394
Doneanu CE, Xenopoulos A, Fadgen K, Murphy J, Skilton SJ, Prentice H, Stapels M, Chen W (2012) mAbs 41:24–44
Gilar M, Xie H, Chakraborty A, Ahn J, Yu YQ, Chen W, Skilton J, Mazzeo J, Dakshinamoorthy DP (2010) Biopharm Int 2010:1–4
Bhambure R, Gupta D, Rathore AS (2013) J Chromatogr A 1314:188–198
Bhambure R, Sharma R, Gupta D, Rathore AS (2013) J Chromatogr A 1307:49–57
Bade P, Kotu SP, Rathore AS (2012) J Sep Sci 35:3160–3169
Filgrastim concentrated solution: European Pharmacopoeia Monograph 7:2015–2018
Cygnus application notes. http://cygnustechnologies.com/product_detail/bacterial/e-coli-hcp-elisa-kit.html
Invitrogen application notes. http://www.invitrogen.com/site/us/en/home/brands/Product-Brand/Quant-iT.html