Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Định nghĩa Giá trị Tiện ích cho các Trạng thái Sức khỏe Chorea ở Bệnh nhân Bệnh Huntington
Tóm tắt
Chorea được đặc trưng bởi những chuyển động đột ngột, không tự nguyện gây ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống (QOL). Giá trị tiện ích đo lường sở thích cho các trạng thái sức khỏe khác nhau và phản ánh mức độ nghiêm trọng bệnh mà xã hội cảm nhận. Đến nay, chưa có nghiên cứu nào báo cáo giá trị tiện ích đặc biệt cho chorea trong bệnh Huntington (HD). Chúng tôi đã ước lượng tác động đến QOL của mức độ nghiêm trọng chorea HD bằng cách sử dụng giá trị tiện ích từ dân số chung. Các đối tượng tham gia được tuyển chọn thông qua các cuộc phỏng vấn qua điện thoại hỗ trợ máy tính. Các đối tượng đã đọc các tình huống mô tả bốn trạng thái sức khỏe với mức độ nghiêm trọng chorea khác nhau, với mức độ nghiêm trọng HD cơ bản giống nhau. Phương pháp trao đổi thời gian (TTO) được sử dụng để ước lượng giá trị tiện ích, nằm trong khoảng từ -1 (tệ hơn cái chết) đến +1 (sức khỏe hoàn hảo) và đại diện cho số năm trong một trạng thái sức khỏe không hoàn hảo mà một cá nhân sẵn sàng từ bỏ để sống trong sức khỏe toàn diện. Giá trị tiện ích TTO được tăng cường bằng các phản hồi từ thang đo tương tự hình ảnh (VAS). Kết quả chính là giá trị tiện ích chorea HD được ước lượng bằng TTO. Các giá trị tiện ích TTO trung bình ± SD lần lượt là 0.07 ± 0.52, 0.26 ± 0.50, 0.48 ± 0.47 và 0.64 ± 0.41 cho mức độ nghiêm trọng chorea nặng, vừa/nặng, vừa/vừa nhẹ và nhẹ. Sự khác biệt giữa mỗi trạng thái sức khỏe và trạng thái sức khỏe lân cận ít nghiêm trọng hơn đều có ý nghĩa thống kê (tất cả P < 0.0001). Người tham gia sẵn sàng từ bỏ 3.6, 5.2, 7.4 và 9.3 năm trong vòng đời 10 năm để tránh sống với chorea nhẹ, nhẹ/vừa, vừa/nặng và nặng, tương ứng. Kết quả VAS và TTO nhất quán với nhau. Sự giảm giá trị tiện ích đáng kể đã được ghi nhận khi mức độ nghiêm trọng chorea HD tăng lên. Những dữ liệu này có thể được tận dụng cho mô hình hóa chi phí-hiệu quả để hiểu rõ hơn về giá trị của các phương pháp điều trị cho chorea.
Từ khóa
#Huntington's disease #chorea #utility values #quality of life #health states #time trade-off #visual analog scaleTài liệu tham khảo
Bates GP, Dorsey R, Gusella JF, et al. Huntington disease. Nat Rev Dis Primers. 2015;1:15005. https://doi.org/10.1038/nrdp.2015.5.
Ross CA, Aylward EH, Wild EJ, et al. Huntington disease: natural history, biomarkers and prospects for therapeutics. Nat Rev Neurol. 2014;10:204–16. https://doi.org/10.1038/nrneurol.2014.24.
Haddad MS, Cummings JL. Huntington’s disease. Psychiatr Clin N Am. 1997;20:791–807. https://doi.org/10.1016/s0193-953x(05)70345-2.
Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. The incidence and prevalence of Huntington’s disease: a systematic review and meta-analysis. Mov Disord. 2012;27:1083–91. https://doi.org/10.1002/mds.25075.
McColgan P, Tabrizi SJ. Huntington’s disease: a clinical review. Eur J Neurol. 2018;25:24–34. https://doi.org/10.1111/ene.13413.
Thorley EM, Iyer RG, Wicks P, et al. Understanding how chorea affects health-related quality of llfe in Huntington disease: an online survey of patients and caregivers in the United States. Patient. 2018;11:547–59. https://doi.org/10.1007/s40271-018-0312-x.
Ho AK, Hocaoglu MB, European Huntington’s Disease Network Quality of Life Working Group. Impact of Huntington’s across the entire disease spectrum: the phases and stages of disease from the patient perspective. Clin Genet. 2011;80:235–9. https://doi.org/10.1111/j.1399-0004.2011.01748.x.
XENAZINE® (tetrabenazine) [package insert] Fontaine-les-Dijon, France: Recipharm Fontaine SAS; Sept 2017.
Austedo® (deutetrabenazine) tablets [prescribing information]. Parsippany, NJ: Teva Pharmaceuticals USA, Inc.; 2021.
Bleichrodt H, Johannesson M. Standard gamble, time trade-off and rating scale: experimental results on the ranking properties of QALYs. J Health Econ. 1997;16:155–75. https://doi.org/10.1016/s0167-6296(96)00509-7.
Bleichrodt H. A new explanation for the difference between time trade-off utilities and standard gamble utilities. Health Econ. 2002;11:447–56. https://doi.org/10.1002/hec.688.
van Osch SM, Wakker PP, van den Hout WB, Stiggelbout AM. Correcting biases in standard gamble and time tradeoff utilities. Med Decis Mak. 2004;24:511–7. https://doi.org/10.1177/0272989X04268955.
Wright DR, Wittenberg E, Swan JS, Miksad RA, Prosser LA. Methods for measuring temporary health states for cost-utility analyses. Pharmacoeconomics. 2009;27:713–23. https://doi.org/10.2165/11317060-000000000-00000.
Dorey J, Clay E, Khemiri A, Belhadj A, Cubillo PT, Toumi M. The quality of life of Spanish patients with Huntington’s disease measured with H-QoL-I and EQ-5D. J Mark Access Health Policy. 2016. https://doi.org/10.3402/jmahp.v4.27356.
van Walsem MR, Howe EI, Ruud GA, Frich JC, Andelic N. Health-related quality of life and unmet healthcare needs in Huntington’s disease. Health Qual Life Outcomes. 2017;15:6. https://doi.org/10.1186/s12955-016-0575-7.
Hawton A, Green C, Goodwin E, Harrower T. Health state utility values (QALY weights) for Huntington’s disease: an analysis of data from the European Huntington’s Disease Network (EHDN). Eur J Health Econ. 2019;20:1335–47. https://doi.org/10.1007/s10198-019-01092-9.
Lowin J, Bergman A, Chaudhuri KR, et al. A cost-effectiveness analysis of levodopa/carbidopa intestinal gel compared to standard care in late stage Parkinson’s disease in the UK. J Med Econ. 2011;14:584–93. https://doi.org/10.3111/13696998.2011.598201.
Palmer CS, Schmier JK, Snyder E, Scott B. Patient preferences and utilities for ‘off-time’ outcomes in the treatment of Parkinson’s disease. Qual Life Res. 2000;9:819. https://doi.org/10.1023/a:1008903126315.
Pietzsch JB, Garner AM, Marks WJ Jr. Cost-effectiveness of deep brain stimulation for advanced Parkinson’s disease in the United States. Neuromodulation. 2016;19:689–97. https://doi.org/10.1111/ner.12474.
Brazier J, Ratcliffe J, Saloman J, Tsuchiya A. Measuring and valuing health benefits for economic evaluation. Oxford: Oxford University Press; 2016.
Lugner AK, Krabbe PFM. An overview of the time trade-off method: concept, foundation, and the evaluation of distorting factors in putting a value on health. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2020;20(4):331–42. https://doi.org/10.1080/14737167.2020.1779062.