Cost-effectiveness analysis and prevention effects of ultra-orphan drugs for rare diseases: an in silico model applied to Cryopyrin Associated Periodic Syndromes (CAPS)

Springer Science and Business Media LLC - Tập 13 - Trang 1-2 - 2015
L Trieste1, O Della Casa Alberighi2, G Turchetti1, F Pierotti1, L Accame2, V Lorenzoni1, J Frenkel3, M Gattorno4, P Quartier5, A Martini4
1Institute of Management, Scuola Superiore Sant’Anna, Pisa, Italy
2Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Giannina Gaslini, Unità di Farmacologia Clinica e Sperimentazioni Cliniche, Direzione Scientifica, Genova, Italy
3University Medical Center Utrecht, Utrecht, Netherlands
4Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Giannina Gaslini, Pediatria II, Reumatologia, Genova, Italy
5Assistance Publique-Hopitaux de Paris Hopital Necker, Paediatric Immunology, Haematology and Rheumatology Unit, Paris, France