Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
So sánh Mô hình Sử dụng Thuốc trong Dữ liệu Quan sát: Thuốc Chống Động Kinh ở Bệnh Nhân Nhi Khoa
Tóm tắt
Các bác sĩ cần thông tin về những lợi ích và tác hại so sánh của các loại thuốc để đưa ra quyết định điều trị tối ưu. Tuy nhiên, loại dữ liệu này còn hạn chế, đặc biệt là đối với bệnh nhân nhi. Mục tiêu của chúng tôi là sử dụng dữ liệu quan sát để đo lường và so sánh các mô hình sử dụng thuốc trong một nhóm bệnh nhân nhi. Sử dụng dữ liệu yêu cầu từ dược phẩm trong một chương trình bảo hiểm quy mô quốc gia lớn ở Hoa Kỳ, chúng tôi đã xác định tất cả các bệnh nhân có chẩn đoán động kinh được điều trị bằng thuốc chống động kinh thế hệ đầu tiên (carbamazepine, ethosuximide, phenobarbital, phenytoin hoặc valproate) hoặc thuốc chống động kinh thế hệ thứ hai [carbamazepine giải phóng kéo dài (XR), gabapentin, lamotrigine, levetiracetam, oxcarbazepine, tiagabine, topiramate, valproate XR hoặc zonisamide]. Thời gian điều trị được xác định dựa trên ngày thực hiện đơn thuốc và số ngày cung cấp thuốc. Việc sử dụng thuốc được đo lường cho từng loại thuốc chống động kinh và cho thuốc thế hệ đầu tiên và thế hệ thứ hai theo nhóm. Có 2527 bệnh nhân (54 %) bắt đầu điều trị bằng thuốc chống động kinh thế hệ đầu tiên và 2139 bệnh nhân (46 %) bắt đầu điều trị bằng thuốc chống động kinh thế hệ thứ hai. Tỷ lệ duy trì trong 1 năm của thuốc thế hệ đầu tiên và thứ hai là giống nhau [26 % (Khoảng tin cậy 95 % (CI) 24–28) và 26 % (95 % CI 25–28), tương ứng], và 26 % bệnh nhân (95 % CI 25–28) và 29 % bệnh nhân (95 % CI 27–31) bắt đầu bằng thuốc chống động kinh thế hệ đầu tiên hoặc thứ hai, tương ứng, đã quay lại điều trị với thuốc ban đầu sau khi ngừng điều trị. Tổng cộng, 73 % bệnh nhân (95 % CI 71–74) chỉ được điều trị bằng một loại thuốc chống động kinh, với tỷ lệ tương tự cho bệnh nhân được bắt đầu với thuốc thế hệ đầu tiên và thứ hai [71 % (95 % CI 69–73) so với 74 % (95 % CI 72–76)]. So sánh các mô hình sử dụng thuốc trong một quần thể bệnh nhân nhi bằng cách sử dụng dữ liệu quan sát, chúng tôi phát hiện ra tỷ lệ duy trì và thay đổi điều trị tương tự nhau. Những phát hiện này nhất quán với dữ liệu so sánh hiện có và chứng minh một phương pháp có thể được mở rộng cho các nhóm thuốc và tình trạng khác trong quần thể bệnh nhân nhi để nghiên cứu hiệu quả của thuốc.
Từ khóa
#sử dụng thuốc #thuốc chống động kinh #bệnh nhân nhi #dữ liệu quan sát #điều trị động kinhTài liệu tham khảo
Zhang Y, Baicker K, Newhouse JP. Geographic variation in the quality of prescribing. N Engl J Med. 2010;363(21):1985–8.
Mittler JN, Landon BE, Fisher ES, Cleary PD, Zaslavsky AM. Market variations in intensity of Medicare service use and beneficiary experiences with care. Health Serv Res. 2010;45(3):647–69.
Bourgeois FT, Murthy S, Pinto C, Olson KL, Ioannidis JP, Mandl KD. Pediatric versus adult drug trials for conditions with high pediatric disease burden. Pediatrics. 2012;130(2):285–92.
Cohen E, Goldman RD, Ragone A, et al. Child vs adult randomized controlled trials in specialist journals: a citation analysis of trends, 1985–2005. Arch Pediatr Adolesc Med. 2010;164(3):283–8.
Cohen E, Uleryk E, Jasuja M, Parkin PC. An absence of pediatric randomized controlled trials in general medical journals, 1985–2004. J Clin Epidemiol. 2007;60(2):118–23.
Hamm MP, Hartling L, Milne A, et al. A descriptive analysis of a representative sample of pediatric randomized controlled trials published in 2007. BMC Pediatr. 2010;10:96.
Martinez-Castaldi C, Silverstein M, Bauchner H. Child versus adult research: the gap in high-quality study design. Pediatrics. 2008;122(1):52–7.
ALLHAT Officers and Coordinators for the ALLHAT Collaborative Research Group. Major outcomes in high-risk hypertensive patients randomized to angiotensin-converting enzyme inhibitor or calcium channel blocker vs diuretic: the Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT). JAMA. 2002;288(23):2981–97.
Cipriani A, Furukawa TA, Salanti G, et al. Comparative efficacy and acceptability of 12 new-generation antidepressants: a multiple-treatments meta-analysis. Lancet. 2009;373(9665):746–58.
Tsai AC, Rosenlicht NZ, Jureidini JN, Parry PI, Spielmans GI, Healy D. Aripiprazole in the maintenance treatment of bipolar disorder: a critical review of the evidence and its dissemination into the scientific literature. PLoS Med. 2011;8(5):e1000434.
Chokshi DA, Avorn J, Kesselheim AS. Designing comparative effectiveness research on prescription drugs: lessons from the clinical trial literature. Health Aff (Millwood). 2010;29(10):1842–8.
Stafford RS, Wagner TH, Lavori PW. New, but not improved? Incorporating comparative-effectiveness information into FDA labeling. N Engl J Med. 2009;361(13):1230–3.
O’Connor AB. Building comparative efficacy and tolerability into the FDA approval process. JAMA. 2010;303(10):979–80.
Hollingworth SA, Eadie MJ. Antiepileptic drugs in Australia: 2002–2007. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2010;19(1):82–9.
Weijenberg A, Offringa M, Brouwer OF, Callenbach PM. RCTs with new antiepileptic drugs in children: a systematic review of monotherapy studies and their methodology. Epilepsy Res. 2010;91(1):1–9.
Hansen RA, Dusetzina SB, Dominik RC, Gaynes BN. Prescription refill records as a screening tool to identify antidepressant non-adherence. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2010;19(1):33–7.
Norris SL, Atkins D, Bruening W, et al. Observational studies in systemic reviews of comparative effectiveness: AHRQ and the Effective Health Care Program. J Clin Epidemiol. 2011;64(11):1178–86.
Shcherbakova N, Rascati K, Brown C, et al. Factors associated with seizure recurrence in epilepsy patients treated with antiepileptic monotherapy: a retrospective observational cohort study using US administrative insurance claims. CNS Drugs. 2014;28(11):1047–58.
Cerner Multum Drug Products. http://www.multum.com/lexicon.html. Accessed 31 Oct 2011.
Pellock JM, Bourgeois BFD, Dodson WE, editors. Pediatric epilepsy: diagnosis and therapy. 3rd ed. New York: Demos Medical Publishing; 2008.
Andrade SE, Kahler KH, Frech F, Chan KA. Methods for evaluation of medication adherence and persistence using automated databases. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2006;15(8):565–74 (discussion 575–567).
Vink NM, Klungel OH, Stolk RP, Denig P. Comparison of various measures for assessing medication refill adherence using prescription data. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2009;18(2):159–65.
Hudson M, Rahme E, Richard H, Pilote L. Comparison of measures of medication persistency using a prescription drug database. Am Heart J. 2007;153(1):59–65.
SAS Institute Inc. SAS/STAT 9.3 user’s guide. 2011. http://support.sas.com/documentation/cdl/en/statug/63962/PDF/default/statug.pdf. Accessed 21 Oct 2014.
Guerreiro MM, Vigonius U, Pohlmann H, et al. A double-blind controlled clinical trial of oxcarbazepine versus phenytoin in children and adolescents with epilepsy. Epilepsy Res. 1997;27(3):205–13.
Nieto-Barrera M, Brozmanova M, Capovilla G, et al. A comparison of monotherapy with lamotrigine or carbamazepine in patients with newly diagnosed partial epilepsy. Epilepsy Res. 2001;46(2):145–55.
Resendiz-Aparicio JC, Rodriguez-Rodriguez E, Contreras-Bernal J, et al. A randomised open trial comparing monotherapy with topiramate versus carbamazepine in the treatment of paediatric patients with recently diagnosed epilepsy. Rev Neurol. 2004;39(3):201–4.
Wheless JW, Neto W, Wang S. Topiramate, carbamazepine, and valproate monotherapy: double-blind comparison in children with newly diagnosed epilepsy. J Child Neurol. 2004;19(2):135–41.
Thomson D, Hartling L, Cohen E, Vandermeer B, Tjosvold L, Klassen TP. Controlled trials in children: quantity, methodological quality and descriptive characteristics of pediatric controlled trials published 1948–2006. PLoS One. 2010;5(9):e13106.
Demauro SB, Giaccone A, Kirpalani H, Schmidt B. Quality of reporting of neonatal and infant trials in high-impact journals. Pediatrics. 2011;128(3):e639–44.
Lindkvist J, Airaksinen M, Kaukonen AM, Klaukka T, Hoppu K. Evolution of paediatric off-label use after new significant medicines become available for adults: a study on triptans in Finnish children 1994–2007. Br J Clin Pharmacol. 2011;71(6):929–35.
Waller DG. Off-label and unlicensed prescribing for children: have we made any progress? Br J Clin Pharmacol. 2007;64(1):1–2.
Viner RM, Hsia Y, Tomsic T, Wong IC. Efficacy and safety of anti-obesity drugs in children and adolescents: systematic review and meta-analysis. Obes Rev. 2010;11(8):593–602.
Murray ML, de Vries CS, Wong IC. A drug utilisation study of antidepressants in children and adolescents using the General Practice Research Database. Arch Dis Child. 2004;89(12):1098–102.
Gartlehner G, Hansen RA, Nissman D, Lohr KN, Carey TS. A simple and valid tool distinguished efficacy from effectiveness studies. J Clin Epidemiol. 2006;59(10):1040–8.
Sorenson C, Naci H, Cylus J, Mossialos E. Evidence of comparative efficacy should have a formal role in European drug approvals. BMJ. 2011;343:d4849.
Travers J, Marsh S, Williams M, et al. External validity of randomised controlled trials in asthma: to whom do the results of the trials apply? Thorax. 2007;62(3):219–23.
Tunis SR, Stryer DB, Clancy CM. Practical clinical trials: increasing the value of clinical research for decision making in clinical and health policy. JAMA. 2003;290(12):1624–32.
Smith B. Comparative-effectiveness research as it affects clinical pharmacology. Clin Pharmacol Ther. 2011;90(6):751–4.
Dreyer NA, Tunis SR, Berger M, Ollendorf D, Mattox P, Gliklich R. Why observational studies should be among the tools used in comparative effectiveness research. Health Aff (Millwood). 2010;29(10):1818–25.
Concato J, Lawler EV, Lew RA, Gaziano JM, Aslan M, Huang GD. Observational methods in comparative effectiveness research. Am J Med. 2010;123(12 Suppl 1):e16–23.
Schneeweiss S, Gagne JJ, Glynn RJ, Ruhl M, Rassen JA. Assessing the comparative effectiveness of newly marketed medications: methodological challenges and implications for drug development. Clin Pharmacol Ther. 2011;90(6):777–90.
Chung S, Wang N, Hank N. Comparative retention rates and long-term tolerability of new antiepileptic drugs. Seizure. 2007;16(4):296–304.
Wong IC, Mawer GE, Sander JW, Lhatoo SD. A pharmacoepidemiologic study of factors influencing the outcome of treatment with lamotrigine in chronic epilepsy. Epilepsia. 2001;42(10):1354–8.
Bootsma HP, Ricker L, Diepman L, et al. Long-term effects of levetiracetam and topiramate in clinical practice: a head-to-head comparison. Seizure. 2008;17(1):19–26.
Ben-Menachem E, Sander JW, Privitera M, Gilliam F. Measuring outcomes of treatment with antiepileptic drugs in clinical trials. Epilepsy Behav. 2010;18(1–2):24–30.
Lhatoo SD, Wong IC, Polizzi G, Sander JW. Long-term retention rates of lamotrigine, gabapentin, and topiramate in chronic epilepsy. Epilepsia. 2000;41(12):1592–6.
Sander JW. New antiepileptic drugs in practice—how do they perform in the real world? Acta Neurol Scand Suppl. 2005;181:26–9.
Simister RJ, Sander JW, Koepp MJ. Long-term retention rates of new antiepileptic drugs in adults with chronic epilepsy and learning disability. Epilepsy Behav. 2007;10(2):336–9.
Bootsma HP, Ricker L, Hekster YA, et al. The impact of side effects on long-term retention in three new antiepileptic drugs. Seizure. 2009;18(5):327–31.
Bourgeois FT, Murthy S, Mandl KD. Comparative effectiveness research: an empirical study of trials registered in ClinicalTrials.gov. PLoS One. 2012;7(1):e28820.
Dunn AG, Bourgeois FT, Murthy S, Mandl KD, Day RO, Coiera E. The role and impact of research agendas on the comparative-effectiveness research among antihyperlipidemics. Clin Pharmacol Ther. 2012;91(4):685–91.
van Luijn JC, Stolk P, Gribnau FW, Leufkens HG. Gap in publication of comparative information on new medicines. Br J Clin Pharmacol. 2008;65(5):716–22.