Bệnh cấy ghép chống lại cơ thể mạn tính ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh talassemia sau khi ghép tế bào gốc tạo máu

Springer Science and Business Media LLC - Tập 113 - Trang 556-565 - 2021
Oranooj Lertkovit1, Usanarat Anurathapan1, Suradej Hongeng1, Nintita Sripaiboonkit Thokanit2, Samart Pakakasama1
1Department of Pediatrics, Faculty of Medicine, Ramathibodi Hospital, Mahidol University, Bangkok, Thailand
2Ramathibodi Comprehensive Cancer Center, Faculty of Medicine Ramathibodi Hospital, Mahidol University, Bangkok, Thailand

Tóm tắt

Dữ liệu về bệnh cấy ghép chống lại cơ thể mạn tính (cGVHD) ở bệnh nhân bệnh talassemia sau khi ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) vẫn chưa được nghiên cứu cụ thể. Nghiên cứu này nhằm xác định tỷ lệ và các triệu chứng lâm sàng của cGVHD ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh talassemia đã trải qua HSCT, đồng thời so sánh việc sử dụng dịch vụ y tế và chi phí y tế giữa những bệnh nhân có cGVHD và những bệnh nhân không có. Chúng tôi đã phân tích lại một cách hồi cứu các biểu hiện, điều trị và kết quả của cGVHD theo tiêu chuẩn Seattle, cùng với các lần nhập viện sau ghép và chi phí y tế trực tiếp cho các bệnh nhân HSCT (n = 66). Chúng tôi đã sử dụng tiêu chí đồng thuận NIH năm 2014 để phân loại lại chẩn đoán cGVHD (cGVHD theo NIH). Trong số 28 bệnh nhân cGVHD trước đó, 13 (46,4%) đã đáp ứng tiêu chí NIH. Những lý do vì sao các tiêu chí NIH không đạt được là do được phân loại lại thành GVHD cấp tính muộn và sự hiện diện của các dấu hiệu đặc trưng mà không có các xét nghiệm xác nhận. Sau 2 năm sau HSCT, tỷ lệ tích lũy của cGVHD theo NIH là 21,67% (95% CI, 12,31–32,74%). cGVHD phổi có liên quan đến tỷ lệ sống sót thấp hơn với tỷ lệ nguy cơ là 13,6 (95% CI, 1,42–131,48). Bệnh nhân có cGVHD trước đó có tần suất nhập viện và chi phí y tế cao hơn đáng kể. Kết luận, cGVHD phổ biến ở trẻ em mắc bệnh thalassemia nhận được HSCT. Bệnh nhân có cGVHD cần điều trị ức chế miễn dịch kéo dài và phải chịu chi phí y tế cao.

Từ khóa

#cGVHD #bệnh talassemia #ghép tế bào gốc tạo máu #trẻ em #thanh thiếu niên #chi phí y tế

Tài liệu tham khảo

Hongeng S, Pakakasama S, Chuansumrit A, Sirachainan N, Kitpoka P, Udomsubpayakul U, et al. Outcomes of transplantation with related- and unrelated-donor stem cells in children with severe thalassemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2006;12:683–7. Sun L, Wang N, Chen Y, Tang L, Xing C, Lu N, et al. Unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation for patients with β-thalassemia major based on a novel conditioning regimen. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25:1592–6. Anurathapan U, Pakakasama S, Mekjaruskul P, Sirachainan N, Songdej D, Chuansumrit A, et al. Outcomes of thalassemia patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation by using a standard myeloablative versus a novel reduced-toxicity conditioning regimen according to a new risk stratification. Biol Blood Marrow Transplant. 2014;20:2066–71. Anurathapan U, Hongeng S, Pakakasama S, Songdej D, Sirachainan N, Pongphitcha P, et al. Hematopoietic stem cell transplantation for severe thalassemia patients from haploidentical donors using a novel conditioning regimen. Biol Blood Marrow Transplant. 2020;26:1106–12. Bolanos-Meade J, Cooke KR, Gamper CJ, Ali SA, Ambinder RF, Borrello IM, et al. Effect of increased dose of total body irradiation on graft failure associated with HLA-haploidentical transplantation in patients with severe haemoglobinopathies: a prospective clinical trial. Lancet Haematol. 2019;6:e183–93. Lee SJ, Klein JP, Barrett J, Ringden O, Antin JH, Cahn JY, et al. Severity of chronic graft-versus-host disease: association with treatment-related mortality and relapse. Blood. 2002;100:406–14. Socie G, Stone JV, Wingard JR, Weisdorf D, Henslee-Downey PJ, Bredeson C, et al. Long-term survival and late deaths after allogeneic bone marrow transplantation. N Engl J Med. 1999;341:14–21. Li X, Gao Q, Feng Y, Zhang X. Developing role of B cells in the pathogenesis and treatment of chronic GVHD. Br J Haematol. 2019;184:323–36. Shulman HM, Sullivan KM, Weiden PL, McDonald GB, Striker GE, Sale GE, et al. Chronic graft-versus-host syndrome in man. A long-term clinicopathologic study of 20 Seattle patients. Am J Med. 1980;69:204–17. Lee SJ, Vogelsang G, Flowers MED. Chronic graft-versus-host disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2003;9:215–33. Lee SJ. Classification systems for chronic graft-versus-host disease. Blood. 2017;129:30–7. Filipovich AH, Weisdorf D, Pavletic S, Socie G, Wingard JR, Lee SJ, et al. National Institutes of Health consensus development project on criteria for clinical trials in chronic graft-versus-host disease: I. Diagnosis and staging working group report. Biol Blood Marrow Transplant. 2005;11:945–55. Cho BS, Min CK, Eom KS, Kim YJ, Kim HJ, Lee S, et al. Feasibility of NIH consensus criteria for chronic graft-versus-host-disease. Leukemia. 2009;23:78–84. Inagaki J, Moritake H, Nishikawa T, Hyakuna N, Okada M, Suenobu S, et al. Long-term morbidity and mortality in children with chronic graft-versus-host disease classified by National Institutes of Health consensus criteria after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2015;21:1973–80. Inamoto Y, Jagasia M, Wood WA, Pidala J, Palmer J, Khera N, et al. Investigator feedback about the 2005 NIH diagnostic and scoring criteria for chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014;49:532–8. Jagasia MH, Greinix HT, Arora M, Williams KM, Wolff D, Cowen EW, et al. National Institutes of Health consensus development project on criteria for clinical trials in chronic graft-versus-host-disease: I. The 2014 diagnosis and staging working group report. Biol Blood Marrow Transplant. 2014;2015(21):389–401. Ito R, Inamoto Y, Inoue Y, Ito A, Tanaka T, Fuji S, et al. Characterization of late acute and chronic graft-versus-host disease according to the 2014 National Institutes of Health consensus criteria in Japanese patients. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25:293–300. Kerep AZ, Broome J, Pirsl F, Curtis LM, Steinberg SM, Mitchell SA, et al. Impact of the 2014 NIH chronic graft-versus-host disease scoring criteria modifications assessed in a large cohort of severely affected patients. Bone Marrow Transplant. 2019;54:76–84. Arora M, Cutler CS, Jagasia MH, Pidala J, Chai X, Martin PJ, et al. Late acute and chronic graft-versus-host disease after allogeneic hematopoietic cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2016;22:449–55. Cuvelier GDE, Nemecek ER, Washlstrom JT, Kitko CL, Lewis VA, Schechter T, et al. Benefits and challenges with diagnosing chronic and late acute GVHD in children using the NIH consensus criteria. Blood. 2019;134:304–16. John MJ, Mathew A, Philip CC, Singh S, Tanuja T, Kakkar N. Unrelated and related donor transplantation for beta-thalassemia major: a single-center experience from India. Pediatr Int. 2018;22:e13209. Swaminathan VV, Uppuluri R, Patel S, Ravichandran N, Ramanan KM, Vaidhyanathan L, et al. Matched family versus alternative donor hematopoietic stem cell transplantation for patients with thalassemia major: experience from a tertiary referral center in south India. Biol Blood Marrow Transplant. 2020;26:1326–31. Au BKC, Au MA, Chien JW. Bronchiolitis obliterans syndrome epidemiology after allogeneic hematopoietic cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2011;17:1072–8. Vieira AG, Funke VAM, Nunes EC, Pasquini R. Bronchiolitis obliterans in patients undergoing allogeneic hematopoietic SCT. Bone Marrow Transplant. 2014;49:812–7. Esperou H, Brunot A, Roudot-Thoraval F, Buzyn A, Dhedin N, Rio B, et al. Predicting the costs of allogeneic sibling stem-cell transplantation: results from a prospective, multicenter. French study Transplantation. 2004;12:1854–8. Ricci A, Jin Z, Bourgeois W, Broglie L, Bhatia M, Davis L, et al. Financial impact of post-transplant complications among children undergoing allogeneic hematopoietic cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2020;55:384–92.